Amicus和葛蘭素終止治療Fabry病藥物Amigal的合作

2013年11月22日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：今天Amicus和葛蘭素治療宣布終止治療Fabry病的口服藥物Amigal (migalastat)的合作。Amicus將完全負(fù)責(zé)開(kāi)發(fā)、上市這個(gè)產(chǎn)品，但GSK可能會(huì)得到銷(xiāo)售提成。GSK將在這個(gè)產(chǎn)品繼續(xù)投入300萬(wàn)美元。

【藥源解析】：去年12月Amigal 在第一個(gè)三期臨床實(shí)驗(yàn)中未能統(tǒng)計(jì)性顯著改善該實(shí)驗(yàn)的一級(jí)終點(diǎn)，導(dǎo)致Amicus股票被攔腰斬?cái)啵瑩p失慘重。GSK和Amicus的這個(gè)合作中Amicus原來(lái)最多可達(dá)2.3億美元。GSK已支付Amicus了7800萬(wàn)美元，獲得Amigal美國(guó)以外的經(jīng)營(yíng)權(quán)。這兩個(gè)公司還在進(jìn)行另外一個(gè)使用這個(gè)藥物的三期臨床實(shí)驗(yàn)，比較Amigal和目前標(biāo)準(zhǔn)療法（酶替換療法）的優(yōu)劣。這個(gè)實(shí)驗(yàn)將在2014年揭曉。今天GSK的退出顯然顯示對(duì)這個(gè)產(chǎn)品前景的悲觀態(tài)度。

Fabry病是一罕見(jiàn)的遺傳疾病，由于一種叫alpha-Gal A酶的缺失導(dǎo)致其底物如GL-3在組織，尤其是腎臟的蓄積。這些底物的蓄積可導(dǎo)致疼痛，腎衰竭，和心血管事件。估計(jì)全球有5000-10000病人，但有人懷疑很多患者尚未被正確診斷，所以潛在市場(chǎng)可能大于上面估計(jì)。GSK最近積極向罕見(jiàn)病領(lǐng)域進(jìn)軍，但頻頻受阻。在和Amicus的合作中斷之前，GSK和Prosensa合作開(kāi)發(fā)的另一孤兒藥，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物drisapersen，也在三期臨床中失敗。這些失敗雖然和darapladib的重挫比在經(jīng)濟(jì)上不足掛齒，但也顯示罕見(jiàn)病領(lǐng)域的研發(fā)也有它自己復(fù)雜的地方。

近年來(lái)由于重磅藥物模式越來(lái)越受到質(zhì)疑，孤兒藥成了大藥廠逃避的方向。隨著罕見(jiàn)病領(lǐng)域研發(fā)的迅速擴(kuò)張，象drisapersen和migalastat這樣的失敗也越來(lái)越多。孤兒藥能否支撐整個(gè)制藥工業(yè)？罕見(jiàn)病是否真的比常見(jiàn)病更容易征服？重磅藥物模式是否還有改進(jìn)空間（如個(gè)體化治療）？如何推動(dòng)機(jī)理復(fù)雜的大眾疾病如肥胖，心衰，阿爾茨海默癥的藥物治療？這些問(wèn)題在每個(gè)成功和失敗的案例之后都會(huì)有嶄新的答案。我認(rèn)為10年以后，我們對(duì)孤兒藥研發(fā)的看法會(huì)和今天有巨大的區(qū)別。

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