什么是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)?

2013年11月24日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

首先一點(diǎn)背景介紹。直到最近十幾二十年，藥物基礎(chǔ)研究和應(yīng)用研究的合作不算多。基礎(chǔ)科學(xué)在發(fā)現(xiàn)新知識(shí)，應(yīng)用科學(xué)在尋找新產(chǎn)品。在醫(yī)藥領(lǐng)域，80年代前二者不具備合作的條件，基礎(chǔ)研究的成果和藥物研發(fā)相差太遠(yuǎn)。工業(yè)界用整體動(dòng)物篩選、優(yōu)化藥物，教授們還在整理生物、生理、病理的基本知識(shí)。70年代開始的分子生物學(xué)開始融合這兩個(gè)陣營(yíng)，James Black成功用H2受體優(yōu)化一系列化合物找到史上第一個(gè)重磅藥物甲氰咪呱。尤其是2002年人類基因組之后很多生物學(xué)基礎(chǔ)研究都和疾病有直接關(guān)聯(lián)。所以學(xué)術(shù)界積累了大量對(duì)新藥研發(fā)有用的醫(yī)學(xué)知識(shí)，但遺憾的是一般來(lái)說(shuō)基礎(chǔ)科學(xué)家對(duì)應(yīng)用科學(xué)并不太感興趣，大學(xué)也缺乏把新知識(shí)轉(zhuǎn)化成新產(chǎn)品的其它必要技術(shù)支持。

另一方面，過去20-30年臨床醫(yī)生由于各種原因卻漸漸遠(yuǎn)離了系統(tǒng)的病人為中心臨床研究。早期臨床醫(yī)生的仔細(xì)觀察發(fā)現(xiàn)了很多重要的藥物，但是由于臨床醫(yī)生可支配的時(shí)間越來(lái)越少，臨床研究在體系中的回報(bào)不斷下降，導(dǎo)致這種發(fā)現(xiàn)也隨之減少。臨床中的發(fā)現(xiàn)和基礎(chǔ)研究的知識(shí)也缺乏可溝通性。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在這兩個(gè)背景下應(yīng)運(yùn)而生。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)最早出自哪我也沒有仔細(xì)考證，但最重要的事件是NIH主管Elias A. Zerhouni（現(xiàn)在賽諾菲的研發(fā)總監(jiān)）寫的兩篇文章。一篇在2003年發(fā)表在科學(xué)雜志題為“The NIH Roadmap”，另一篇在2005年發(fā)表在NEJM叫“Translational and Clinical Science — Time for a New Vision”。他提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的三個(gè)側(cè)面。一是研究生命復(fù)雜過程的新技術(shù)，二是促進(jìn)不同科學(xué)分支的合作交流，三是加強(qiáng)病人為中心的臨床學(xué)術(shù)研究。目的是把基礎(chǔ)研究知識(shí)轉(zhuǎn)化成治療手段，把臨床研究知識(shí)變成臨床標(biāo)準(zhǔn)和醫(yī)療政策。核心是把基礎(chǔ)研究的基因組、蛋白組、影像技術(shù)等新進(jìn)展和人類疾病的特征包括生物標(biāo)記更好地聯(lián)系起來(lái)。具體手段涵蓋很大范圍，本人曾參與其分子探針的評(píng)審工作，到今天才知道這也是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的一部分。其它我熟悉的包括供高校生物學(xué)家篩選的30幾萬(wàn)化合物庫(kù)的建立（多是美國(guó)的合成小組提供，可以不必依賴藥廠的化合物較快看到新靶點(diǎn)的功能）和前年成立的NCATS（包括篩選制藥工業(yè)放棄的在研化合物）。

所以轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)并不是一門單一學(xué)問或技術(shù)，其源頭是NIH在促進(jìn)知識(shí)流通和轉(zhuǎn)化的理念下的一個(gè)資助模式。NIH是世界最大的科研基金會(huì)，所以有能力左右科學(xué)的方向和組織大量不同學(xué)科實(shí)現(xiàn)一個(gè)宏大目標(biāo)。在我看來(lái)，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是NIH利用科研基金杠桿，培訓(xùn)科研人員、引導(dǎo)科研走向、促進(jìn)知識(shí)溝通的一個(gè)計(jì)劃。目的是保證與人類疾病有關(guān)的新知識(shí)在整個(gè)系統(tǒng)中能雙向通暢流動(dòng)，不同學(xué)科之間的知識(shí)、技術(shù)可交流、合作，避免出現(xiàn)知識(shí)轉(zhuǎn)化短板，以及有用的發(fā)現(xiàn)能得到快速開發(fā)。如果你做的工作在這個(gè)龐大資助體系的范圍內(nèi)，你就可以貼上轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的標(biāo)簽，但這和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)概念提出之前的研究沒有本質(zhì)區(qū)別，真正重要的是NIH這個(gè)整體規(guī)劃。所以我個(gè)人認(rèn)為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究是指所有能促進(jìn)醫(yī)學(xué)相關(guān)知識(shí)轉(zhuǎn)化成新產(chǎn)品的研究活動(dòng)，其重要性在于把不同領(lǐng)域的研究放在一個(gè)實(shí)用的共同框架下。

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