老革命的新問題：me-too藥物（一）

2013年12月4日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

在市場經(jīng)濟(jì)中，商品的價(jià)格是以其為消費(fèi)者提供的價(jià)值為基礎(chǔ)的。任何產(chǎn)品如果期望以高于同類產(chǎn)品的價(jià)格出售必須顯示比競爭產(chǎn)品有更高的價(jià)值。但是過去在西方市場有一個(gè)例外，那就是藥品。歷史上藥品是個(gè)特殊的商品，消費(fèi)者極少根據(jù)性價(jià)比來選擇消費(fèi)何種藥品因?yàn)樗幤返膬r(jià)值很難判斷。醫(yī)生的職責(zé)原則上是為病人開最有利于疾病治療的藥物，價(jià)格一般不是醫(yī)生的考慮因素。藥監(jiān)部門和制藥工業(yè)則專注于尋找安全有效的藥物，至于是否好于同類藥物則由市場來決定。遺憾的是，由于評價(jià)藥物性能的復(fù)雜性，普通消費(fèi)者甚至醫(yī)生離開高度控制的臨床實(shí)驗(yàn)環(huán)境都很難判斷一個(gè)藥品和其它藥物比較的相對性能，因?yàn)楹芏喾撬幬镆蛩厝鐐€(gè)人體質(zhì)，自身康復(fù)，性別年齡等均可以影響疾病的治療，所以性價(jià)比也無從談起。這個(gè)消費(fèi)模式?jīng)Q定了制藥工業(yè)的產(chǎn)品開發(fā)口味。如果用一句話概括20世紀(jì)新藥研發(fā)就是“天下文章是一家，你抄我來你抄他”。James Black和Paul Janssen可能這個(gè)時(shí)期最具標(biāo)志性的兩個(gè)人物。前者一句被廣泛引用的名言是“尋找新藥的最好辦法是從一個(gè)老藥開始”，后者則宣稱新藥的成功主要靠推廣。這兩個(gè)理念可以說是20世紀(jì)新藥研發(fā)的主旋律。

由于藥監(jiān)部門只關(guān)心新藥的安全性和有效性而對它們與已有藥物的區(qū)分幾乎沒有要求，過去幾十年開發(fā)過程相對容易的Me-too型藥物是支持西方制藥工業(yè)的主要產(chǎn)品。一個(gè)新機(jī)理或機(jī)理未知的新藥物分子骨架通常會(huì)吸引多個(gè)廠家參加競爭，而市場也對me-too藥物也十分友好。80年代有人統(tǒng)計(jì)一個(gè)藥物作用機(jī)理可容納4個(gè)同樣大小的產(chǎn)品而不會(huì)導(dǎo)致這些藥物因競爭壓力降價(jià)。多數(shù)重要靶點(diǎn)都有若干同類藥物。如Beta-受體阻斷劑有多達(dá)20個(gè)同類產(chǎn)品上市，而歷史上最成功的藥物，立普陀，是第五個(gè)上市的他汀類藥物。如此驕人的成績使me-too藥物成為制藥工業(yè)當(dāng)仁不讓的中流砥柱。

然而，最近幾年各國藥監(jiān)和支付部門在不斷攀升的醫(yī)藥開支壓力下對me-too型產(chǎn)品的態(tài)度發(fā)生了根本性的，在某種程度上不可逆轉(zhuǎn)的改變。簡言之，和已有產(chǎn)品，尤其是專利過期同類產(chǎn)品，沒有顯著區(qū)分的me-too藥物審批將將越來越難以上市，即使上市也很難通過過去的推廣模式獲取高額利潤。藥監(jiān)資源將向高價(jià)值藥品傾斜。當(dāng)然，如果首創(chuàng)藥物有缺陷而跟進(jìn)藥物顯著改善了這些問題依然會(huì)有較大價(jià)值，尤其是如果能快速跟進(jìn)。另一個(gè)變化是只改變血液指標(biāo)而沒有證據(jù)改變疾病本身的藥物也越來越難以上市。雖然有所謂的快速審批通道（accelerated approval），但是這種特殊批準(zhǔn)通道對血液指標(biāo)的要求也比以前高很多。這個(gè)要求令me-too藥物的開發(fā)成本大大增加因?yàn)楹鸵延兴幬锉容^臨床硬指標(biāo)比比較血液指標(biāo)要復(fù)雜昂貴。這兩個(gè)變化對今后新藥的研發(fā)方向有著深刻的影響。

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