從美中藥源新聞看當今世界制藥戰(zhàn)略

2014年2月22日 | Filed under: 要聞點評,文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

自2012年10月美中藥源開通以來，我們盡量報道分析每日最受投資者關(guān)注的制藥新聞。經(jīng)過近一年半的報道，我們可以大概估算一下目前制藥工業(yè)競爭的領(lǐng)域集中在哪些地方，從而看到世界新藥的粗略格局。

在這一年半的時間段里，制藥界一個非常突出的特點是原來大制藥集團的大本營，大眾常見病活動非常少。糖尿病和降血脂藥物PCSK9有較多積極新聞，新型抗凝血、抗血小板聚集的心血管藥物雖然有不少事件但毀譽參半，市場表現(xiàn)遠不如以前預(yù)測。一個比較活躍但沒有任何進展的大疾病是阿爾茨海默癥，這個領(lǐng)域在多個慘烈失敗后參與者所剩無幾。其它大型疾病象傳統(tǒng)大市場藥物如降壓、止痛、抑郁、焦慮、精神分裂、帕金斯式癥幾乎沒有什么太重要的進展。這些以前所謂重磅藥物聚集的領(lǐng)域如今已經(jīng)是門可羅雀。最為活躍的領(lǐng)域無疑是抗癌藥的研發(fā)，尤其是靶向藥物和最近的免疫療法。另一個十分活躍的領(lǐng)域是罕見病的研發(fā)，以杜氏肌肉萎縮癥最為引人矚目。丙肝藥物由于集中在最近兩年上市也占據(jù)不少版面，但這可能是個暫時現(xiàn)象。

制藥工業(yè)遠離原來的重磅領(lǐng)域（重磅藥物概念上指年銷售超過10億美元的藥物，但原來指常見大眾病藥物。現(xiàn)在很多罕見病藥物可以輕易超過10億美元年銷售）當然是不得已而為之。現(xiàn)在大多常見病已有一些有效藥物，而只是輕微改善療效或安全性的藥物已經(jīng)無法得到藥監(jiān)和支付部門的認同。而這類藥物的開發(fā)十分耗時耗力，達到注冊要求的臨床實驗動輒幾億美元，令大藥廠也感到力不從心。這些常見病通常是慢性病，所以除了療效，藥物的安全性也必須很好。比如現(xiàn)在的糖尿病和減肥藥物必須排除心臟病風(fēng)險，而這種昂貴的安全性實驗通常是在本來已經(jīng)很昂貴的療效實驗之外的附加要求。如果沒有這些數(shù)據(jù)，即使上市銷售也不盡人意，比如現(xiàn)在上市的幾個減肥藥在美國銷售一直不理想，在歐洲根本就沒上市。另一類大眾病如阿爾茨海默癥十分復(fù)雜，制藥工業(yè)在付出上百億美元投入后基本沒有任何可以給投資者看的東西。所有這些因素令投資者對大眾病敬而遠之，認為投入和回報不成比例。

而無藥可治但給病人造成更大痛苦的罕見病，包括很多癌癥，則是機會更多的處女地。由于這些病比高血壓、高血脂更嚴重（或大家認為更嚴重），藥監(jiān)和支付部門也更愿意批準和支付高額藥價。這使很多孤兒藥都成了大產(chǎn)品，現(xiàn)在20-30萬美元/年的藥物已經(jīng)不是什么新聞，這樣的藥物只要5000病人就可以達到10億美元的年銷售。在這兩個因素（無可用藥物、高藥價）的引誘下，大量研發(fā)資本流向罕見病。

這些趨勢對藥物的研發(fā)銷售有著重要影響。重磅藥物模式下，一天一次口服是最基本的要求之一，而對于嚴重影響病人健康的疾病，藥物的使用方便性已經(jīng)是次要因素。注射、輸液、甚至復(fù)雜的細胞療法都成為可以接受的給藥方式。生物大分子正在蠶食小分子藥物的領(lǐng)地。威脅生命疾病藥物的安全性要求顯然也低于降壓藥。臨床實驗的規(guī)模、疾病終點也更加靈活，很多藥物只要在幾十上百人的臨床實驗改善代替終點即可有條件批準上市。去年瘦素類似物只有一個70人的無對照臨床實驗數(shù)據(jù)即獲得專家組的支持，這對常見病藥物是不可想象的。銷售方面這些專科藥物也不需要大規(guī)模的銷售隊伍，銷售員的作用正在下降，葛蘭素去年甚至取消了銷售員所負責(zé)醫(yī)生開方數(shù)目的業(yè)績要求。

總之制藥工業(yè)正在遠離那些需要大量投入、但只能略微改善病人健康的常見病。雖然這些病的患者很多，但支付部門對安全性和療效的要求令這類藥物的研發(fā)得不償失。未來的方向是那些能顯著改善病人壽命和生活質(zhì)量的藥物。這個趨勢對罕見病患者來說是個好消息，至于老年慢性病患者改變生活和飲食習(xí)慣可能真是他們的最重要選擇了。

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