成本效益比和新藥開發(fā)

2014年3月31日 | Filed under: 制藥工業(yè),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

【新聞背景】2014年3月26日，美國臨床腫瘤學會（ASCO）的首席醫(yī)療官Richard Schilsky在BioCentury的電視節(jié)目中表明，鑒于藥品的價格與臨床治療的價值經(jīng)常是脫節(jié)的，ASCO作為一個專業(yè)學會，計劃建立抗腫瘤藥的成本效益比計分系統(tǒng)，不僅評價這些上市藥品的療效和安全性，也考慮這些藥品是否物有所值。在一定程度上抑制持續(xù)上升的抗癌藥價格。

【藥源解析】無論藥廠如何對公眾表白，新藥研發(fā)的主要驅(qū)動力還是經(jīng)濟回報。一方面，開發(fā)一個新藥越來越難，成本也越來越高。再加上專利懸崖帶來的壓力，藥廠必須把大多數(shù)臨床實驗失敗的成本加到少數(shù)成功上市的藥品價格之上，直接導致藥品價格的直線上升。另一方面，持續(xù)攀高的藥價不僅超過部分患者的支付能力，更造成了社會負擔，公眾對高藥價憤怒的聲音越來越響。這樣，新藥開發(fā)不僅要考慮臨床的療效和安全性，也必須把藥品的價格控制在一個合理范圍之內(nèi)，使這些藥品物有所值。

著名投資人Warren Buffet有一句名言：“Price is what you pay. Value is what you get。”但是藥品是一種特殊商品，一般消費者無法準確地判斷其臨床價值，而且要在統(tǒng)計學意義上從臨床療效和副作用、生物等效性、使用的便捷性等多方面統(tǒng)籌衡量。再加上藥品與人的生命健康相關，其倫理成本也非常高，很難給出一個直接的成本效益比計算公式。所以，每個國家都建立不同的監(jiān)管模式，試圖既保障藥廠的正常運營，也把藥品價格控制在相對合理的范圍之內(nèi)。

在英國，國家衛(wèi)生和臨床質(zhì)量管理研究所（NICE）為享受國民衛(wèi)生服務（NHS）的患者設定每存活一個生命質(zhì)量年需要的花費以計算藥物的成本效益比，直接把部分昂貴的抗癌藥從國民衛(wèi)生服務列表中剔除，只有在廠商提供某種形式的價格削減前提下才會改變。比如NICE計算治療晚期肝癌的可接受的收費大約30，000英鎊/年，這樣，拜耳和Onyx制藥公司聯(lián)合開發(fā)的多吉美（通用名：索拉非尼）盡管能延長不宜手術治療的晚期肝癌患者三個月的生命，但是其52，000英鎊/年的收費標準不符合NICE的成本效益比，所以要么降價，要么無法享受國民衛(wèi)生服務。

在美國，雖然聯(lián)邦政府不制定一個統(tǒng)一的新藥定價系統(tǒng)，但專業(yè)團體的呼聲對新藥價格的壓力越來越受到重視。比如賽諾菲的結(jié)腸癌藥Zaltrap在美國上市時，受到來自Memorial Sloan-Kettering癌癥中心一些醫(yī)師的強烈抵制，這些醫(yī)生認為Zaltrap并不比幾個便宜的老藥顯示更好的療效，拒絕使用該藥并成功促使廠家降價百分之五十。去年底美國FDA批準的全口服抗丙肝新藥Sovaldi（通用名：sofosbuvir）片劑雖然對丙肝的治愈率高達90%，而且對干擾素治療產(chǎn)生耐藥性而失敗的丙肝病人亦同樣有效，但定價也貴的離譜，每瓶28片400毫克Sovaldi售價2.8萬美元，大多數(shù)患者需服用3瓶來完成整個療程，總費用高達8.4萬美元。雖然Sovaldi在英國和德國的定價稍低，整個療程的費用分別為5.7萬美元和6.6萬美元，筆者依然懷疑尤其在發(fā)展中國家，到底有多少丙肝患者能付得起如此高昂的藥價？在美國，雖然保險公司同意支付，但相應地保險費用一定會水漲船高，最終這個天價藥的成本無疑轉(zhuǎn)嫁到消費者身上。據(jù)說加州政府為此將多支付高達1000億美元的保險補貼，可能拖垮整個政府。3月20日，南加州共和黨眾議員瓦克斯曼、新澤西民主黨眾議員帕隆和科羅拉多州共和黨眾議員迪杰特聯(lián)合致信給生產(chǎn)廠商吉利德，要求解釋如此高價藥物的依據(jù)。在贊譽廠家開發(fā)新藥的同時，這些議員也指出，“如果患者無法支付昂貴的收費，再好的藥物對患者來說也無濟于事。”

離譜的高藥價在抗癌領域尤其嚴重，大多數(shù)新藥整個療程對每個患者的收費在10萬美元以上。由于抗癌藥日趨緊張的價格矛盾，ASCO決定對抗腫瘤藥建立一種成本效益比計分系統(tǒng)，評價這些抗癌藥是否物有所值，為消費者提供第三方的指導意見。從而說明，盡管美國FDA是否批準一個新藥完全不受價格因素的影響，但真正支付高額藥價的是醫(yī)保和保險公司，他們一定會制定一些苛刻的條件來限制藥價，所以將來的新藥開發(fā)廠商必須更重視新藥開發(fā)的成本效益比。

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