諾華退出RNA藥物研究

2014年4月16日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：今天諾華宣布退出RNA藥物的研究和開發(fā)工作，聲稱RNA藥物的轉(zhuǎn)運(yùn)難題一直沒有突破性進(jìn)展，適合RNA藥物的靶點(diǎn)也有限。諾華只是停止了自己的RNA藥物研究，但還會繼續(xù)關(guān)注這個領(lǐng)域的進(jìn)展并留有少量人員與其它公司或研究機(jī)構(gòu)進(jìn)行合作。

【藥源解析】: 諾華的RNA藥物部門發(fā)源于和Alnylam的合作。今天Alnylam宣稱諾華的退出不會影響Alnylam的決心。今年一月賽諾菲投資7億美元夠買了以RNA藥物研發(fā)為核心業(yè)務(wù)的Alnylam12%股份，令A(yù)lnylam底氣劇增。但RNA行業(yè)現(xiàn)在正處于彷徨時期。默克今年早些時候以1.75億美元將其8年前以11億美元購買的Sirna Therapeutics 賤賣給Alnylam，GSK也將杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物drisapersen退還給合作伙伴Prosensa，而羅氏已在多年前退出這個領(lǐng)域。

我們前天講到早期項目的評估十分困難因?yàn)槠涑晒β侍汀Ｆ鋵?shí)早期的技術(shù)面臨同樣的難題。用DNA、siRNA在基因、RNA水平調(diào)控靶標(biāo)蛋白活性理論上可以解決小分子無法調(diào)控蛋白的不成藥性（nondruggable）和選擇性差的難題，但RNA藥物的穩(wěn)定性和過膜性難題一直沒有很好地解決，其選擇性也遠(yuǎn)不如原來預(yù)計那么高。幾年前學(xué)術(shù)界號稱已經(jīng)解決了RNA藥物運(yùn)輸難題，但后來并沒有被重復(fù)。大藥廠面臨新技術(shù)的不確定性必須準(zhǔn)確判斷介入時機(jī)，這和前幾天我們講到的一個早期項目的介入時機(jī)道理是一樣的。象RNA這種平臺性新技術(shù)可以很容易成為資源上的無底洞，管理和控制這樣的投入十分復(fù)雜。據(jù)統(tǒng)計抗體藥物從無到有共經(jīng)歷30年，花掉300億美金，而RNA技術(shù)已經(jīng)有了25年歷史，除了兩個超孤兒藥物之外沒有可以向投資者炫耀的東西。據(jù)說輝瑞在RNA興起時就沒有隨波逐流選擇以靜制動，結(jié)果證明是個明智之舉。這在當(dāng)時是很難得的因?yàn)槟菚r正是輝瑞發(fā)愁如何打發(fā)利普陀紅利的時候。而默克和諾華則似乎犯了右傾機(jī)會主義錯誤。當(dāng)然回頭看誰都能看明白，但在RNA藥物似乎要顛覆新藥研發(fā)的當(dāng)年很少有大企業(yè)敢冒險錯過這個看似千載難逢的機(jī)會。

現(xiàn)在大藥廠在新藥產(chǎn)出下降的大環(huán)境下可以犯錯誤的空間越來越小，所以膽也越來越虛，對象RNA這種平臺技術(shù)的長線投資也不得不敬而遠(yuǎn)之。投資者的銀子更愿意花在賭博某個具體項目上，即使失敗也容易向投資者說明。現(xiàn)在即使單個項目的投資已經(jīng)在10億美元以上，技術(shù)平臺的豪賭已經(jīng)超出了藥廠的能力承擔(dān)范圍。當(dāng)然這并不意味著RNA永無出頭之日，也不意味著沒人會繼續(xù)這個領(lǐng)域的研究。還有資本會進(jìn)入這個空間，如果轉(zhuǎn)運(yùn)問題得到解決大藥廠也會卷土重來。但在目前的新藥研發(fā)環(huán)境下，象RNA這種本壘打式的投資方式已經(jīng)被大藥廠所放棄。

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