風(fēng)險(xiǎn)在前還是風(fēng)險(xiǎn)在后?

2014年5月29日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

在現(xiàn)在研發(fā)成本飆升和失敗率居高不下的環(huán)境下，很多企業(yè)認(rèn)為早失敗、便宜失敗是提高研發(fā)資本使用效率的關(guān)鍵因素。那么這是所有企業(yè)都應(yīng)該采用的策略嗎？

提高成功率當(dāng)然是所有公司的愿望，所以選擇那些可以通過(guò)早期臨床就能排除主要風(fēng)險(xiǎn)的項(xiàng)目理所當(dāng)然地成為大家熱捧的項(xiàng)目。比如現(xiàn)在尚在早期的RNA藥物，如果在二期臨床能在合理劑量顯著改善機(jī)理生物標(biāo)記則說(shuō)明RNA最關(guān)鍵的風(fēng)險(xiǎn)，即到達(dá)靶標(biāo)組織這個(gè)大難題，可能已經(jīng)解決。由于需用RNA控制的疾病多是遺傳性疾病，分子機(jī)理單一，病人組成均勻，所以只要能顯著改變靶標(biāo)蛋白濃度后面看到療效的機(jī)率應(yīng)該是很高的。所以這樣的項(xiàng)目風(fēng)險(xiǎn)雖然很大，但主要風(fēng)險(xiǎn)可以很早、以較小投入排除。

于此相反的是大眾慢性病如糖尿病、心血管疾病。這類疾病通常有很多便宜的專利過(guò)期藥物，而現(xiàn)在的支付環(huán)境要求新藥必須與標(biāo)準(zhǔn)療法有顯著區(qū)別才能賣出高價(jià)。這樣項(xiàng)目在二期臨床雖然可以看到和上述RNA藥物同樣的機(jī)理信息，但這類疾病通常病人組成復(fù)雜，基因背景繁雜，并發(fā)癥各異，病人可能同時(shí)服用多種藥物，所以預(yù)測(cè)療效十分困難，不到三期臨床幾乎沒有可能看出與標(biāo)準(zhǔn)療法的區(qū)分。而這類藥物的三期臨床一般都很大，上萬(wàn)人、幾億美元的三期臨床是家常便飯。所以這類藥物開發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)都在最后這最昂貴的一步，這就成了一個(gè)豪賭。

事實(shí)上現(xiàn)在制藥工業(yè)大規(guī)模退出中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心血管疾病等傳統(tǒng)領(lǐng)域說(shuō)明整個(gè)行業(yè)對(duì)這個(gè)豪賭模式的排斥。那么是否所有企業(yè)都應(yīng)該只開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)在前的項(xiàng)目呢？我看不一定。為什么呢？巴菲特曾說(shuō)過(guò)在別人恐懼的時(shí)候貪婪，在別人貪婪的時(shí)候恐懼。意思就是大家哄搶的領(lǐng)域雖然有吸引人的地方，但人多勢(shì)眾會(huì)忽略一些風(fēng)險(xiǎn)，競(jìng)爭(zhēng)也隨之增大。大家都不想去的地方肯定是有風(fēng)險(xiǎn)的，但這些領(lǐng)域經(jīng)常有被忽略的機(jī)會(huì)，一旦成功競(jìng)爭(zhēng)很少。而且這些大眾病并非不需要任何新藥了。心血管疾病依然是人類的頭號(hào)殺手，中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病還主要靠30年前的老藥控制。而這些病種人群巨大，病人用藥時(shí)間非常長(zhǎng)，所以市場(chǎng)潛力極其誘人。這個(gè)所謂的重磅藥物模式雖然現(xiàn)在眾叛親離，但這也同時(shí)制造了市場(chǎng)真空，有眼光、有條件的企業(yè)還是可以考慮保留一部分這樣的項(xiàng)目的。

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