美國FDA批準(zhǔn)百健艾迪的甲型血友病藥物Eloctate上市

2014年6月8日 | Filed under: 要聞點評,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

【新聞背景】6月6日，美國FDA批準(zhǔn)了Biogen Idec（百健艾迪）的Eloctate上市，用于治療甲型血友病（hemophilia A）的成人和兒童患者。Eloctate是一種融合蛋白，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人類IgG1抗體的Fc片段連接而成。Eloctate是一種長效抗血友病A藥物，可減少注射次數(shù)，防止和減少出血頻度。Eloctate獲得FDA罕見藥認(rèn)定。在一項有164名患者參與的臨床實驗中，Eloctate治療出血發(fā)作、預(yù)防或減少出血，以及控制外科手術(shù)過程中和手術(shù)后出血是有效的，且沒有發(fā)現(xiàn)主要安全性擔(dān)憂。

【相關(guān)背景】
? 血友病是一組遺傳性凝血功能障礙疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長。血友病包括A（血友病甲）、B（血友病乙）、和（血友病丙）三種類型，分別因凝血因子Ⅷ、IX、和IXa促凝因子缺乏引起。血友病是一種罕見病，大約每10萬男孩中發(fā)生15至20例，發(fā)病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C最少見。
? 治療血友病的有效方法包括替代治療，比如靜脈注射凝血因子VIII濃縮劑或重組因子VIII。通常患者的凝血因子VIII水平提高到正常人的3%～5%時一般不會發(fā)生自發(fā)性出血。重組因子VIII的優(yōu)點是不受病毒污染，但這些凝血因子在循環(huán)系統(tǒng)的半衰期都比較短，每周必須注射2-3次以上。
? 今年3月8日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首款長效重組凝血因子IX-Fc融合蛋白Alprolix用于乙型血友病患者（血友病B）。在有123名年齡12至71歲的嚴(yán)重B型血友病受試者參與的臨床實驗中，Alprolix能有效地預(yù)防和管理B型血友病患者的出血事件。
? Eloctate和Alprolix都是由百鍵艾迪和瑞典的Sobi公司合作開發(fā)。

【藥源解析】血友病是一類罕見病，全美甲型血友病患者只有16000人，而乙型患者更少，只有4000人病人。即使如此，現(xiàn)有血友病藥物的銷售總值高達(dá)70億美元，其中甲型60億美元、乙型10億美元。現(xiàn)有血友病藥物通常每周需要注射2-3次才能有效地阻止出血事件。Eloctate和Alprolix把給藥頻率降到3至5天。即使這么微小的改善，如果這兩個藥品的定價和現(xiàn)有藥物相仿，也將占有較大的市場份額，多數(shù)分析師預(yù)計Eloctate至2019年的銷售峰值將達(dá)15億美元。而Alprolix的銷售峰值也將達(dá)到2.8億美元。

短期內(nèi)血友病藥物的開發(fā)還是進(jìn)一步改善給藥的便攜性。通過基因工程、糖基化或聚乙二醇修飾等方法進(jìn)一步延長凝血因子VIII或IX的半衰期和穩(wěn)定性，以及開發(fā)口服、鼻腔噴劑、皮下注射等非針劑藥物。革命性的血友病藥物將會來自基因療法，雖然基因療法在動物實驗中表現(xiàn)療效，但依然需要突破多重技術(shù)難關(guān)才能進(jìn)入臨床。

美中藥源原創(chuàng)文章，轉(zhuǎn)載注明出處并添加超鏈接，商業(yè)用途需經(jīng)書面授權(quán)。
★更多深度解析訪問《美中藥源》~

★ 請關(guān)注《美中藥源》微信公眾號 ★