賽諾菲Cerdelga獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療1型戈謝病（Gaucher Disease）

2014年8月21日 | Filed under: 制藥企業(yè),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

8月19日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了賽諾菲公司的Cerdelga（通用名：eliglustat）上市，用于1型戈謝病（Gaucher Disease）成人患者的長(zhǎng)期治療。1型戈謝病是一種罕見的遺傳性疾病，目前美國(guó)大約有6000名患者。

戈謝病是由于人體內(nèi)無法正常分泌一種叫葡糖腦苷脂酶的酶，導(dǎo)致脂肪物在脾臟、肝臟和骨髓中積存，最終出現(xiàn)肝脾腫大、貧血、低血小板計(jì)數(shù)和骨骼等問題。包括Cerezyme在內(nèi)的酶替代治療是目前1型戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)療法，其中Genzyme開發(fā)并生產(chǎn)的Cerezyme（Imiglucerase for Injection，注射用伊米苷酶）占據(jù)戈謝氏市場(chǎng)的70％左右份額。輝瑞公司和Protalix生物治療劑公司的Elelyso（Taliglucerase Alfa），和Shire公司的Vpriv（Velaglucerase Alfa）也都是酶替代治療劑。

Cerdelga也由賽諾菲旗下的Genzyme公司開發(fā)，通過抑制人體代謝過程所出現(xiàn)的脂肪物而起作用。Cerezyme每?jī)芍茏⑸湟淮危鳦erdelga為丸劑（硬膠囊），每天口服兩次。這兩種藥作用方式雖然不同，但療效近似。

申報(bào)FDA批準(zhǔn)Cerdelga的數(shù)據(jù)來自兩個(gè)共有199位患者參與的臨床實(shí)驗(yàn)，評(píng)價(jià)Cerdelga的療效和安全性。其中一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心和安慰劑對(duì)照臨床實(shí)驗(yàn)注冊(cè)了40位之前沒有接受過酵素替代治療的1型戈謝病患者，這些受試者起始每天給藥兩次42毫克，大部分患者的劑量四周后增至84毫克，依然每天兩次。整個(gè)療程持續(xù)九個(gè)月。和安慰劑組相比，Cerdelga治療組在治療39周后脾臟的增長(zhǎng)有明顯下降，達(dá)到一級(jí)實(shí)驗(yàn)終點(diǎn)。肝臟增大、血小板以及血紅蛋白水平等癥狀和安慰劑組相比也有明顯改善。

另一個(gè)有159位1型戈謝病患者參與的臨床實(shí)驗(yàn)頭對(duì)頭比較Cerdelga和Cerezyme的療效和安全性。這些患者之前都接受過酵素替代治療且病情得到穩(wěn)定。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，Cerdelga治療組和Cerezyme對(duì)照組的療效相似，兩組受試者的脾臟和肝臟體積、以及血紅蛋白水平和血小板計(jì)數(shù)等指標(biāo)都沒有明顯區(qū)分。Cerdelga組的常見不良反應(yīng)包括乏力、頭痛、惡心、腹瀉、背痛、以及四肢和上腹部疼痛。

因?yàn)镃erezyme的劑量按每公斤體重計(jì)算，每名患者的治療費(fèi)用各不相同，平均每年高達(dá)30萬美元。Cerezyme在2013年的銷售額為9億3500萬美元。而Cerdelga與患者體重?zé)o關(guān)，通常每日服用兩次。估計(jì)Cerdelga的定價(jià)和Cerezyme接近。

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