英國版首個“突破性藥物”（Promising Innovative Medicine）授予Northwest Biotherapeutics的抗腦癌疫苗DCVax-L

2014年9月17日 | Filed under: 新藥研發(fā),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

【新聞事件】據路透社9月16日報道，英國醫(yī)療和保健產品管理局（Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency，MHRA）為Northwest Biotherapeutics（西北生物制藥）治療腦癌的疫苗DCVax-L頒發(fā)了“潛力創(chuàng)新藥”（Promising Innovative Medicine）資質，DCVax-L疫苗是MHRA自今年4月啟動“新藥試用計劃”（Early Access to Medicine Shceme, EAMS）新政以來授予的第一個“潛力創(chuàng)新藥”。這項創(chuàng)新藥認定通常也被認為是英國版的“突破性藥物”評審。西北生物制的DCVax-L是一種基于樹突狀細胞技術的個體化癌癥疫苗，目前處于3期人體臨床實驗階段，主要用于治療包括膠質母細胞瘤等惡性神經膠質瘤，前者是最嚴重的一種腦癌。著名醫(yī)藥市場研究機構EvaluatePharma最近把DCVax-L疫苗列入最有商業(yè)潛力的十大晚期臨床開發(fā)，如果順利上市，至2020年的現(xiàn)銷售額將達到20.4億美元。

【藥源解析】受美國FDA成功的“突破性藥物”評審影響，英國醫(yī)療和保健產品管理局（MHRA）經過近一年的籌備，今年4月正式推出稱為“新藥試用計劃”（Early Access to Medicine Shceme, EAMS）的一個英國版的新藥“加速評審程序”。因為英國是歐共體成員國，必須尊重歐洲藥品管理局（EMA）的意見，在獲得EMA上市批準之前，“新藥試用計劃”是為國家衛(wèi)生服務體系（National Health Service，NHS）的那些患有“難治的”、“危及生命”疾病的患者能盡早獲得創(chuàng)新藥治療的一項政策措施。該計劃被媒體稱為英國版的“突破性新藥”評審，共分為“潛力創(chuàng)新藥”（Promising Innovative Medicine，PIM）資質認定、和科學確定療效風險比兩個階段。一個新藥一旦通過RAMS第二階段的療效超過風險的科學認定，醫(yī)生就可以為適當患者處方使用。EAMS并不能取代新藥開發(fā)和申報的現(xiàn)有審批體系，是為特殊患者設計的一種平行替代措施。所有產生的額外費用由開發(fā)廠商支付。

DCVax-L是西北生物制藥賴以生存的一種細胞免疫療法，能誘導人體自身的免疫系統(tǒng)跟蹤并殺死癌細胞。DCVax-L療法的程序和其它樹突狀細胞療法類似，首先從患者身上采血并在體外分離出靜息的抗原呈遞細胞（APC）即樹突狀細胞（DC，dendritic cell），這些樹突狀細胞經過培養(yǎng)、刺激，導入神經膠質瘤細胞特異性抗原，最后將活化的DC細胞會輸到患者體內，通過淋巴結擴散，刺激各種T細胞，從而產生特異性地針對大量表達同一抗原的腦癌細胞的免疫反應。在一個小規(guī)模、有20位腦癌患者參與的早期臨床實驗中，DCVax-L治療組的平均生存期達到3年，是采用標準療法對照組的兩倍。目前DCVax-L正在進行一個有348位初診膠質母細胞瘤患者參與的3期臨床開發(fā)，評價藥物治療這種最惡性及最危險的腦癌的療效和安全性，實驗預計2015年中期完成。另一個預計招募612位前列腺癌患者的3期臨床也獲得美國FDA的批準。

藥源認為，雖然DCVax-L獲得了英國版的“突破性藥物”資質認定，但因為到目前為止其完成的臨床實驗參與病例較少，很難憑此確定其療效風險比。而且ImmunoCellular Therapeutics和Dendreon公司曾開發(fā)過以樹突狀細胞為基礎的類似產品，但中期臨床結果令人失望。尤其是ImmunoCellular的一個前景看好的腦癌藥物在一項中期研究中未能達到延長患者生存率的一級臨床終點。如果DCVax-L的早期結果最終能被大型的晚期臨床實驗證實，DCVax-L勢將成為新的腦癌標準療法，甚至有望變成數十億銷售額的超級產品。也正因為DCVax-L還有太多的不確定因素，西北生物制藥的股價近幾年也一直在大幅浮動，今天上漲5%至每股5.86美元。

美中藥源原創(chuàng)文章，轉載注明出處并添加超鏈接，商業(yè)用途需經書面授權。
★更多深度解析訪問《美中藥源》~

★ 請關注《美中藥源》微信公眾號 ★