美國(guó)2013年銷售最貴的10種藥物

2014年10月16日 | Filed under: 制藥企業(yè),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

藥源最近解釋一個(gè)藥物的價(jià)格主要由兩個(gè)因素決定：一是開(kāi)發(fā)成本，另一個(gè)是支付能力。新藥開(kāi)發(fā)越來(lái)越難已經(jīng)是一個(gè)不爭(zhēng)的事實(shí)，開(kāi)發(fā)成本相應(yīng)攀高，所以“藥品價(jià)格過(guò)高是在目前科技水平和支付環(huán)境下的必然產(chǎn)物”。那么新藥有多貴呢？Fierce Pharma日前給出了美國(guó)最貴藥物的前十榜單。相比之下，飽受爭(zhēng)議的吉利德抗丙肝明星Sovaldi一個(gè)12周療程84000美元的標(biāo)價(jià)就不算什么了。

但是，在美國(guó)去年銷售價(jià)格前十榜單上除了百時(shí)美施貴寶的結(jié)直腸癌藥物Erbitux（愛(ài)必妥）之外，其余全是孤兒藥。比如FDA批準(zhǔn)Soliris的第一個(gè)適應(yīng)癥陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）在美國(guó)只有8000患者，Kalydeco的適應(yīng)癥— G551D變異的囊腫性纖維化（CF）僅占所有CF的4%人口，在美國(guó)只有1200名患者。尤其是Naglazyme在美國(guó)2013年只開(kāi)出64個(gè)處方。而巨大的開(kāi)發(fā)成本依然被殘酷地轉(zhuǎn)化到這些極少數(shù)的患者身上，直接催生天價(jià)藥物的出現(xiàn)。但Sovaldi和FDA剛剛批準(zhǔn)上市的Harvoni就不同了，全美適應(yīng)的患者總數(shù)高達(dá)300萬(wàn)之眾，盡管藥源也承認(rèn)相比其它同類藥物這個(gè)藥價(jià)并非不合理，但是已經(jīng)超出社會(huì)的支付能力。所以高品質(zhì)藥物的定價(jià)除了考慮臨床的“性價(jià)比”之外，只有控制在一個(gè)能承受的范圍之內(nèi)才能使制藥工業(yè)和醫(yī)患雙贏共存。否則患者或其它支付方無(wú)力支付也是白搭。

這個(gè)前十榜單上還有一個(gè)早在上世紀(jì)五十年代就上市的老藥H.P. Acthar Gel，這個(gè)自豬腦垂體中提取的激素藥物在2001年的價(jià)格每支只有40美元，而到2010年每支漲了1000倍至41763美元，這是因?yàn)樵?010年H.P. Acthar Gel獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療一種超罕見(jiàn)病嬰兒痙攣癥，也是目前這個(gè)藥臨床處方的唯一適應(yīng)癥，直接導(dǎo)致了價(jià)格的直線上漲。其它絕大部分藥物比如Vertex的Kalydeco、Alexion的Soliris等藥物，既是罕見(jiàn)病用藥而且又沒(méi)有競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，能持續(xù)地把價(jià)格維持在一個(gè)極高的水平之上。

商品名	通用名	藥廠/上市時(shí)間	主要適應(yīng)癥	2013年美國(guó)售價(jià)	備注
Soliris	Eculizumab	Alexion，2007年3月	陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）	$536,629	PNH是一種威脅生命的超罕見(jiàn)遺傳性疾病,Eculizumab是人源化單克隆抗體。
Naglazyme	Galsufase	BioMarin，2005年	粘多糖貯積癥Ⅵ型（MPS VI）	$485,747	又名馬爾多-拉米（Maroteaux-Lamy）綜合征，是一種罕見(jiàn)遺傳性疾病。
Kalydeco	Ivacaftor	Vertex, 2012年	囊腫性纖維化（cystic fibrosis，CF）	$299,592	G551D變異的囊腫性纖維化僅占所有CF的4%人口，Kalydeco是一個(gè)革命性的藥物，也是第一個(gè)獲得美國(guó)FDA“突破性藥物資質(zhì)”的藥物。
Cinryze	C1 esterase inhibitor	Shire	遺傳性血管水腫（HAE）	$230,826	2014年上半年銷售額2.15億美元
H.P. Acthar Gel	促腎上腺皮質(zhì)激素注射液凝膠	Questcor/Mallinckrodt，1950年代	嬰兒痙攣癥	$205,681	Acthar是從豬腦垂體中提取的激素藥物，2013年銷售額7.6億美元。H.P. Acthar Gel幫助MS患者更好地行走，現(xiàn)在用于治療罕見(jiàn)病嬰兒痙攣癥。
Sprycel	Dasatinib	百時(shí)美施貴寶（BMS）/大冢（Otsuka），2006年6月	慢性髓性白血病（CML）	$149,762	Sprycel是一種孤兒藥，2013年銷售額12.8億美元，2014年上半年銷售額7.1億美元。Sprycel的價(jià)格比同類藥物格列衛(wèi)貴75%。后者每年費(fèi)用84373美元。
Pomalyst	Pomalidomide	Celgene，2013年2月	多發(fā)性骨髓瘤（MM）	$147,302	是一種口服藥物，價(jià)格比競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手Onyx制藥的Kyprolis（carfilzomib）略高。Celgene公司另一款MM藥物Revlimid，價(jià)格為12,8666美元/年。Pomalyst 2013年銷售額3.05億美元，2014年上半年比前一年同期增長(zhǎng)213%，達(dá)到2.96億美元。
Xyrem	羥丁酸鈉	Jazz Pharmaceuticals，2002年	突發(fā)性肌無(wú)力（cataplexy）和白天嗜睡癥（EDS：Excessive daytime sleepiness）	$143,604	是一種孤兒藥，是目前唯一獲得FDA批準(zhǔn)用來(lái)治療與猝睡癥（Narcolepsy）相關(guān)的突發(fā)性肌無(wú)力（cataplexy）和白天嗜睡癥（EDS：Excessive daytime sleepiness）的藥物。
Erbitux	Cetuximab	默克（Merck KGaA）/百時(shí)美施貴寶（BMS），2009年	晚期結(jié)直腸癌	$137,953	Erbitux是一種抗EGFR單克隆抗體，該藥為新型靶向抗癌藥，業(yè)界預(yù)計(jì)，Erbitux在2014年的銷售額將突破12.5億美元。
Revlimid	Lenalidomide	Celgene，2005年	骨髓增生異常綜合征相關(guān)貧血、多發(fā)性骨髓瘤（MM）、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）	$128,666	Revlimid在2013年的銷售額高達(dá)42.8億美元，占總收入的66%。