小車（CAR-T）越滾越快

2014年11月25日 | Filed under: 要聞點評,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：今天Juno Therapeutics的CAR-T藥物JCAR015獲得FDA突破性藥物地位，用于治療復(fù)發(fā)性/無應(yīng)答的B細(xì)胞急性白血病。同時，強生也匆匆搭上這趟小車，和肯德基的生物制藥公司Transposagen建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，共同開發(fā)CAR-T藥物。CAR-T（正好是英文“小車”的意思）真是越滾越快。

【藥源解析】：CAR-T是歷史上少有的真正創(chuàng)新藥物。其原理為把病人的免疫T細(xì)胞在體外通過生物技術(shù)改造，令其識別腫瘤細(xì)胞表面的抗原。然后把這些細(xì)胞輸回給病人，達(dá)到識別、殺死癌細(xì)胞的治療效果。

目前這個領(lǐng)域競爭十分激烈，諾華是領(lǐng)頭羊。其CD19識別CAR-T藥物CLT019在一個復(fù)發(fā)性/無應(yīng)答B(yǎng)細(xì)胞急性白血病的臨床實驗中達(dá)到90%的完全應(yīng)答率。六個月的無進(jìn)展生存率67%，總生存率78%。最長的應(yīng)答達(dá)到兩年，而這類病人通常只有幾周的生命。制藥工業(yè)就需要這種能把生存期單位從“星期”改成“年”的藥物。這種大幅度的改善生存期，而且應(yīng)答率如此之高聞所未聞。

正是這么強大的療效引無數(shù)英雄競折腰，大公司紛紛和CAR-T小公司建立合作關(guān)系。Bluebird Bio和賽爾基因，Adaptimmune和葛蘭素史克今年分別建立合作關(guān)系，諾華則收購了CoStim。選擇單干的小公司IPO也非常耀眼。在生物股處于相對低谷的情況下，Kite Pharma今年6月IPO募集1.3億美元，Juno則在前幾天成為歷史上最成功的生物技術(shù)IPO，共募集3億美元。

從死亡線上被救回的Emily Whitehead

CAR-T如果上市其價格將非常昂貴，預(yù)計一次治療可達(dá)50萬美元。但這種顛覆性的藥物是應(yīng)該得到回報的，挽救一個孩子的性命值得社會付出高昂代價。現(xiàn)在不合理的是那些沒有什么附加值卻以高價出售的藥物。比如耐信只是奧米拉唑的一個對映體，現(xiàn)在無論如何不應(yīng)該賣到每年40億美元。利普陀過期后Crestor還能賣60幾億也同樣令人匪夷所思。如果能把這些藥物的價格降下來，社會是有能力支付CAR-T這樣真正有價值的藥物的。

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