感恩節(jié)說感恩

2014年11月27日 | Filed under: 熱門話題,文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

過去的100多年是人類文明史上最為輝煌的時期，平均壽命翻了一番，很多致死疾病（如天花）被徹底消除，有些被控制成慢性病（如一型糖尿病、艾滋病）。1900年53%的美國人死于感染，2010年只有3%死于感染。癌癥的治療在過去40年也有了長足的改善，從幾乎所有癌癥都致命到有些腫瘤可以基本治愈。疫苗和新藥的發(fā)明和使用是這些巨大進步的一個主要原因。今天是美國一年一度的感恩節(jié)，借這個機會咱們聊一聊新藥研發(fā)過程中的關(guān)鍵人物，也是今天我們所有藥物受益者應(yīng)該感謝的人。

人均壽命的變化

首先是臨床實驗的參與者，包括健康志愿者和病人。和神農(nóng)嘗百草的神話故事不同，現(xiàn)實生活中的藥物必須通過臨床實驗才能準(zhǔn)確定義其療效和安全性。但只要是實驗就有失敗的可能，否則就沒有必要實驗了。所以病人和志愿者在創(chuàng)造人類醫(yī)藥知識的過程中是承擔(dān)很大風(fēng)險的。比如前天提到的CAR-T療法的第一個兒童病人Emily Whitehead就差點在使用CLT019后死去，在ICU里住了兩個禮拜。沒有這些臨床實驗的參與者新藥就不會誕生。

其次是科學(xué)技術(shù)。過去100多年科學(xué)技術(shù)的進展可以說是翻天復(fù)地。就我熟悉的有機化學(xué)來說，100年前即使有現(xiàn)在的生物技術(shù)按當(dāng)時的合成水平也不可能發(fā)現(xiàn)多少新藥，那時連純化和結(jié)構(gòu)鑒定都是非常復(fù)雜耗時的事情，稍微復(fù)雜點的化合物都無法人工合成。其它學(xué)科的進展同樣大大增強了我們尋找新藥的能力。沒有這些科學(xué)家的貢獻不可能有現(xiàn)在龐大的新藥研發(fā)機器。

第三是所有納稅人。制藥工業(yè)依賴納稅人支持的基礎(chǔ)研究。上面這些科學(xué)技術(shù)的發(fā)現(xiàn)很多是政府稅收支持的基礎(chǔ)研究結(jié)果，所以普通納稅人的貢獻不可抹殺。

第四是投資者。資本介入新藥是為逐利不假，但沒有資本再好的技術(shù)也是紙上談兵。新藥研發(fā)充滿風(fēng)險，把技術(shù)變成產(chǎn)品絕非閑庭信步。優(yōu)秀的投資者們以準(zhǔn)確的判斷力和膽識把科學(xué)技術(shù)以高效率變成病人可以受益的產(chǎn)品，而自己承擔(dān)失敗的所有損失，當(dāng)然成功的投資也帶來豐厚的回報。新藥將永遠(yuǎn)是技術(shù)和資本的結(jié)合。

第五是藥監(jiān)部門。各國藥監(jiān)部門在過去的幾十年里把藥品的審批大大科學(xué)化，從廠家可以隨便吹噓任何功能到現(xiàn)在的嚴(yán)格循證醫(yī)學(xué)，藥監(jiān)部門功不可沒。現(xiàn)在的藥品消費者使用無效有害藥物的機會遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于100年以前。

致死原因的變化

當(dāng)然整個制藥工業(yè)還有很多需要改進的地方，但我們抱怨抗癌藥進步太慢的同時不要忘記100年前很少有人能活到得癌癥的年齡，一型糖尿病是比現(xiàn)在白血病還恐怖的疾病，即使30年前艾滋病還是死刑的同義詞。前人種樹、后人乘涼，我們今天的現(xiàn)代醫(yī)療條件來自前輩人的辛勤勞動和慷慨奉獻。我們應(yīng)該感謝這些人。

Now bring my turkey and beer!

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