Yumanity Therapeutics今日成立，瞄準帕金森、阿爾茨海默和ALS藥物開發(fā)市場

2014年12月16日 | Filed under: 要聞點評,制藥企業(yè),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

【新聞事件】據(jù)福布斯報道，Onyx Pharmaceuticals的前首席執(zhí)行官Tony Coles和麻省理工學院的Susan Lindquist教授今天在美國麻省的劍橋共同成立了一個叫Yumanity Therapeutics的生物制藥公司。這個公司以Lindquist教授的酵母篩選體系為技術平臺，目標開發(fā)治療帕金森、阿爾茨海默爾癥（老年癡呆癥）和肌萎縮側索硬化癥（ALS）的新藥。公司成立伊始只有5個員工，Biogen Idec的前高管Kenneth Rhodes任首席科學官，3個研究人員來自Susan Lindquist教授實驗室。

【藥源解析】每天都有許多新公司成立，其中的很多也會因經(jīng)營不善而倒閉，為什么Yumanity Therapeutics的成立竟然引起福布斯專欄作家Mathew Herper的關注呢？首先兩位創(chuàng)始人大有來頭：Tony Coles博士是Onyx Pharmaceuticals的前CEO，Onyx在去年以104億美元賣給了制藥巨頭安進，而Tony Coles本人也因此獲得5千7百萬美元進賬。另一個創(chuàng)始人Susan Lindquist博士是麻省理工學院的著名教授、Whitehead生物醫(yī)學研究所的前所長、以及霍華德休斯醫(yī)學研究所（HHMI）研究員，最近因為對大腦蛋白質折疊研究的杰出貢獻獲得美國國家科學獎章。其次，盡管全球有5千萬帕金森、阿爾茨海默病和ALS癥患者，而且全球這三個領域護理費用的總和高達6千5百億美元，但因為這些醫(yī)藥開發(fā)市場的投入和產(chǎn)出不成比例，比如阿爾茨海默癥藥物開發(fā)的失敗率高達99.6%，多數(shù)制藥巨頭已經(jīng)漸漸退出這些藥物開發(fā)領域，而初創(chuàng)公司Yumanity Therapeutics竟敢“頂風作案”，自然引人注目。

Yumanity生物制藥公司沒有獲得任何基金的支持就敢獨自開發(fā)神經(jīng)退行性疾病新藥，一方面是因為這個市場太大，誘惑力太強（當然Tony Coles本人也有這個豪賭的實力），另一方面還是因為Yumanity有其獨特的研發(fā)技術平臺。神經(jīng)退行性疾病目前普遍被認為由大腦的一些蛋白質折疊畸形引起，蛋白折疊的出錯不僅使蛋白本身失去功能，更嚴重的是導致毀滅性的鏈反應，促使腦細胞障礙并死亡。Lindquist實驗室把這些折疊畸形的蛋白進而置入酵母細胞，從而引起酵母細胞的死亡。而降低酵母細胞死亡率的化合物則可能成為抑制蛋白折疊畸形的先導化合物，這樣就形成了一個發(fā)現(xiàn)這類藥物的的phenotype screening篩選體系，找到的先導化合物再置入來自多能干細胞的神經(jīng)元，體外評價這些化合物對這些來自神經(jīng)變性疾病患者神經(jīng)元的活性。如果這些化合物在人神經(jīng)元中表現(xiàn)活性，再放回酵母系統(tǒng)尋找真正起作用的分子靶點，這樣反復評價、篩選就形成一個篩選神經(jīng)退行性疾病藥物的技術平臺。到目前為止，Lindquist實驗室已經(jīng)采用這個技術篩選了超過50萬個化合物，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了至少一個治療帕金森氏病的分子靶點和先導化合物。

無可否認，Yumanity Therapeutics的創(chuàng)建模式是許多著名科學家采用的通用模式。這些成功科學家利用各自實驗室的重要成果，和成功的創(chuàng)業(yè)者聯(lián)手打造極具潛力的創(chuàng)新企業(yè)，然后再兜售給大企業(yè)。Lindquist之前已經(jīng)以這個技術為基礎成立了一個叫FoldRx的生物技術公司，在2010年賣給了輝瑞。采用FoldRx技術曾成功開發(fā)了Tafamidis，在2011年11月獲得歐盟EMA，2013年9月獲得日本藥監(jiān)部門批準上市（商品名：Vyndaqel），治療一種罕見但致命的神經(jīng)退行性疾病—家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變（FAP）。

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