CAR-T和CRISPR聯(lián)姻，mRNA公司創(chuàng)融資紀(jì)錄，雙環(huán)氧乙烷酯欲成減肥藥，首個(gè)生物仿制藥有望登陸美國(guó)：制藥工業(yè)穿越未來(lái)

2015年1月8日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：繼幾周前和風(fēng)投Atlas共同創(chuàng)建Intellia，諾華今天宣布加大在這個(gè)用CRISPR技術(shù)編輯DNA生物公司的投入，用該技術(shù)改造CAR-T。和多數(shù)情況一樣，諾華沒(méi)有公布具體數(shù)字。Moderna則在兩天從風(fēng)投又獲4.5億美元投入前，創(chuàng)下資本市場(chǎng)9.5億美元的生物技術(shù)公司融資紀(jì)錄。Zafgen的減肥藥beloranib在一個(gè)小型二期臨床達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)，三戰(zhàn)全勝。FDA專家組以14：0全票支持山多士的生物仿制藥Zarzio在美國(guó)上市，加上前天FDA內(nèi)部專家的支持意見(jiàn)，世界最大市場(chǎng)終于開(kāi)始張開(kāi)雙臂歡迎生物仿制藥。

【藥源解析】: 這些新聞即使在5年前也聽(tīng)起來(lái)和科幻小說(shuō)差不多，如今的生物制藥技術(shù)和20年比如同來(lái)自不同星球。CAR-T和CRISPR都是現(xiàn)在最火爆的生物技術(shù)，二者聯(lián)合使用令人浮想聯(lián)翩。前者可以改造T細(xì)胞使之識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面抗原，后者則通過(guò)RNA識(shí)別基因片段然后通過(guò)水解酶切斷目標(biāo)DNA片段。雖然諾華沒(méi)有公布將如何使用CRISPR技術(shù)，但其CTL019的成功令人猜測(cè)用CRISPR改造T-細(xì)胞是其主要目的。

Moderna成立于2010年，其核心技術(shù)是用信使RNA誘導(dǎo)細(xì)胞蛋白合成。理論上根據(jù)信使RNA序列可以合成任何所需蛋白。這個(gè)技術(shù)尤其在抗體藥物上有很大前景，可以快速合成所需免疫抗體，有可能有一天取代疫苗。但是控制劑量是一個(gè)關(guān)鍵技術(shù)難題，免疫原性也是需要解決的問(wèn)題。

這些最前沿生物技術(shù)非常令人振奮，但潛在的技術(shù)難題也不可忽視。反譯RNA技術(shù)在90年代末曾紅極一時(shí)，但直到最近才顯示真正商業(yè)價(jià)值。后來(lái)的siRNA技術(shù)也給制藥工業(yè)打了雞血，但多數(shù)早期參與者已經(jīng)退出。穩(wěn)定性和過(guò)膜性是兩個(gè)關(guān)鍵的技術(shù)問(wèn)題。希望研發(fā)資本的高強(qiáng)度關(guān)注會(huì)大大提高這些尖端技術(shù)的商業(yè)化。

Zafgen的減肥藥beloranib是一個(gè)桂皮酸酯，并含有兩個(gè)環(huán)氧乙烷基團(tuán)，作為抗癌藥都令人提心吊膽。雖然beloranib和RNA和CAR-T比相對(duì)傳統(tǒng)，但和傳統(tǒng)的減肥藥比這個(gè)化合物結(jié)構(gòu)是十足的另類。當(dāng)時(shí)決定把它作為減肥藥開(kāi)發(fā)的人或者是絕世高手，或者是傻冒一個(gè)，絕不是正常人。雖然號(hào)稱是MetAP2抑制劑，要想向世人證明這是真正靶點(diǎn)我估計(jì)Zafgen要做海量的工作。但如果真正安全有效沒(méi)人在意靶點(diǎn)是什么，只是投資者需要承擔(dān)更大風(fēng)險(xiǎn)。

在歐洲批準(zhǔn)生物仿制藥近10年之后，美國(guó)終于要為生物仿制藥廠家敞開(kāi)大門(mén)。這是意見(jiàn)意義深遠(yuǎn)的一個(gè)進(jìn)展，藥源已有詳細(xì)評(píng)述。

2015年第一個(gè)禮拜提醒大家制藥工業(yè)的的確確是進(jìn)入21世紀(jì)了。

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