Intercept的非酒精脂肪肝藥物獲FDA突破性藥物地位

2015年1月30日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：美國生物制藥公司 Intercept Pharmaceuticals (ICPT) 的主打藥物，法尼酯X受體激動劑obeticholic acid (OCA), 獲得美國FDA的突破性藥物地位，用于治療非酒精脂肪肝（NASH）。受此消息影響其股票在收盤后交易中上揚(yáng)38美元（22%），而兩年前Intercept上市時(shí)價(jià)格只有15美元/股。

【藥源解析】: 非酒精脂肪肝是一個很嚴(yán)重的疾病，據(jù)說按現(xiàn)在的發(fā)展趨勢會成為以后肝移植的最重要誘因。尤其在丙肝即將被征服之后，NASH可能會成為最大的肝病市場。據(jù)估計(jì)發(fā)達(dá)國家有20%人口有非酒精脂肪肝，但現(xiàn)在尚無批準(zhǔn)藥物。非酒精脂肪肝是代謝綜合癥在肝臟的表現(xiàn)，胰島素耐受和炎癥是主要誘因，但減緩肝纖維化是主要的療效指標(biāo)。以前用胰島素增敏劑發(fā)現(xiàn)可以改善肝臟脂肪蓄積和炎癥但并未轉(zhuǎn)化為緩解肝纖維化。

這個領(lǐng)域只是在近年才開始受到制藥工業(yè)的重視，但增長速度相當(dāng)引人注目。今年一月吉利德科學(xué)以4.7億美元收購德國生物制藥公司，正是為了其尚在二期臨床的法尼酯X受體激動劑PX-104。專科藥物廠家Shire也以2.6億美元收購Lumena進(jìn)入NASH。最新進(jìn)入這個領(lǐng)域的是通過丙肝藥物小發(fā)橫財(cái)?shù)腅nanta。

但I(xiàn)ntercept仍然是這個領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊。去年OCA在一個二期臨床因療效太好被提前終止，股票一天暴增3倍，創(chuàng)造40億美元市值。但這個機(jī)理也和LDL升高和心血管事件有點(diǎn)曖昧關(guān)系，所以存在一定不確定因素。去年一月Intercept向投資者隱瞞了OCA臨床實(shí)驗(yàn)提前終止的部分原因，即LDL升高的副作用，也曾經(jīng)引起投資者的不安。

肝病領(lǐng)域隨著丙肝的清除需要有另一類大產(chǎn)品填補(bǔ)空白，NASH無論在發(fā)病率和嚴(yán)重程度上都可以但此重任。NASH不是法尼酯X受體激動劑唯一的可能用途。臨床前數(shù)據(jù)表明激活法尼酯X受體可以增加胰島素敏感度，降低體重，所以這個產(chǎn)品有可能更廣泛地用于減肥、糖尿病等代謝綜合癥。所以這個機(jī)理可能是一個很大的金礦。

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