美國FDA批準(zhǔn)了首個(gè)針對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤（neuroblastoma）的藥物Unituxin（dinutuximab）

2015年3月11日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,抗腫瘤藥,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

【新聞事件】：美國FDA今天批準(zhǔn)了United Therapeutics公司的Unituxin（通用名：dinutuximab）上市，作為二線療法治療主要發(fā)生在兒童的一種罕見癌癥—神經(jīng)母細(xì)胞瘤（neuroblastoma）。FDA批準(zhǔn)Unituxin的同時(shí)也獎(jiǎng)給United Therapeutics公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先評審獎(jiǎng)券。

【藥源解析】：神經(jīng)母細(xì)胞瘤（neuroblastoma）屬于神經(jīng)內(nèi)分泌性腫瘤，是兒童最常見的顱外腫瘤。神經(jīng)母細(xì)胞瘤常見的發(fā)生部位是腎上腺，但也有可能發(fā)生在腹部、胸部或在鄰近脊神經(jīng)組織，而且大多發(fā)現(xiàn)在5歲以下的兒童。神經(jīng)母細(xì)胞瘤是極其罕見的一種腫瘤。根據(jù)美國癌癥研究院的數(shù)據(jù)，美國每年大約有650例新診神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。

Unituxin是一種能和神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞表面結(jié)合的抗體。據(jù)FDA藥物評審中心的血液和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任Richard Pazdur博士報(bào)告，Unituxin是美國FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)針對治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的藥物。Unituxin獲批作為二線療法治療之前經(jīng)過包括手術(shù)、化療、放療等綜合治療且表現(xiàn)應(yīng)答的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童患者。

FDA授予Unituxin優(yōu)先評審和罕見病藥物地位，而且隨著Unituxin獲批的同時(shí)獎(jiǎng)勵(lì)United Therapeutics公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查獎(jiǎng)券（rare pediatric disease priority review voucher），這是FDA根據(jù)兒童罕見病優(yōu)先評審獎(jiǎng)券政策頒發(fā)的第二張優(yōu)先審查獎(jiǎng)券。

支持Unituxin療效和安全性的臨床實(shí)驗(yàn)招募了226例高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童患者。這些受試者被隨機(jī)分為兩組，一組口服維生素A藥物isotretinoin（對照組），另一組輸注Unituxin和白介素-2、粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（MG-CSF)、以及isotretinoin（聯(lián)合用藥組）。而且這些患者之前都接受過多組合化療、手術(shù)治療、密集化療、骨髓移植、和放療，并且至少表現(xiàn)部分應(yīng)答。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，3年后Unituxin聯(lián)合用藥組有63%的患者腫瘤沒有增大或復(fù)發(fā)，高于isotretinoin對照組的46%（更新數(shù)據(jù)分別為73%和58%）。

Unituxin帶有黑框警告，提醒患者和醫(yī)護(hù)人員Unituxin能刺激神經(jīng)細(xì)胞，引起需要靜脈注射毒品治療的嚴(yán)重疼痛。Unituxin還會(huì)引起神經(jīng)損傷，和包括呼吸道腫脹、呼吸困難、低血壓等危及生命的輸液反應(yīng)。Unituxin還可能導(dǎo)致包括感染、眼部問題、電解質(zhì)紊亂、以及抑制骨髓等其它的嚴(yán)重副作用。Unituxin最常見的副作用有劇烈疼痛、發(fā)熱、低血小板計(jì)數(shù)、輸液反應(yīng)、低血壓、低鈉血癥、肝酶升高、貧血、嘔吐、腹瀉、低鉀血癥、低血鈣、白細(xì)胞減少、蕁麻疹、以及毛細(xì)血管滲漏綜合征等。

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