美眾議院通過“21世紀(jì)治愈法案”，F(xiàn)DA新藥評審或?qū)⑦M一步改革

2015年7月11日 | Filed under: 要聞點評,政策法規(guī),文獻綜合 | Posted by: 呂順

【新聞事件】：美國眾議院今天以344比77的投票結(jié)果輕松地通過了爭論已久的“21世紀(jì)治愈法案”（21st Century Cures Act）。“21世紀(jì)治愈法案”是新藥開發(fā)立法的又一個里程碑，不僅進一步推動FDA對新藥評審的改革，也賦予國立衛(wèi)生研究院（NIH）更多的研究資源，促進基礎(chǔ)醫(yī)療研究的發(fā)展。“21世紀(jì)治愈法案”在2014年4月由眾議院能源委員會提出，其實施將改變國立衛(wèi)生研究院（NIH）多年來一直停留在90億美元預(yù)算的局面，在今后的5年里將增加87.5億美元的財政撥款，同時FDA的經(jīng)費也要增加5.5億美元。

【藥源解析】：“21世紀(jì)治愈法案”由共和黨眾議員Fred Upton和民主黨參議員Diana DeGette聯(lián)合提出，旨在改革藥品監(jiān)管政策，加快治療亟需的藥品審批，彌補醫(yī)學(xué)研究、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與藥品監(jiān)管之間的缺口。眾議院能源委員會在經(jīng)過有患者權(quán)益組織、非盈利團體、學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界、監(jiān)管機構(gòu)、立法機構(gòu)成員參加的12次圓桌會議和8次國會聽證之后，在2015年1月公布了“21世紀(jì)治愈法案”的討論稿并公開征詢各方意見。5月21日，“21世紀(jì)治愈法案”的修訂稿獲得眾議院能源委員會舉手投票通過。今天通過的“21世紀(jì)治愈法案”主要包括兩個目標(biāo)，一是進一步改革藥品監(jiān)管流程，尤其縮短那些治療亟需藥品的審批；另一個是加強基礎(chǔ)醫(yī)療研究，鼓勵醫(yī)學(xué)創(chuàng)新。

眾所周知，一個新藥要想獲批上市必須在臨床上驗證其療效和安全性，而且這些臨床實驗通常是含有足夠樣本的，多中心、隨機、雙盲、和對照實驗。美國FDA是全球藥品監(jiān)管機構(gòu)的標(biāo)桿，而且在過去十年FDA的成績有目共睹，推出了快速通道、優(yōu)先評審、加速審批、以及“突破性藥物”等多種渠道縮短尤其是未滿足市場需求藥品的審批時間，曾創(chuàng)造了從收到申報到批準(zhǔn)上市只花了4天的神話。“21世紀(jì)治愈法案”要求FDA進一步整合藥品監(jiān)管流程，強調(diào)患者在藥品審批中的作用。賦予藥品審批更多彈性，比如對抗生素的評審可以采納小型臨床實驗結(jié)合臨床前結(jié)果，接受生物標(biāo)記或其它替代臨床終點（surrogate endpoints）。

筆者以為加速藥品的審批流程不能以降低藥品療效標(biāo)準(zhǔn)和損害患者健康為代價。而且正如今天藥源討論的那樣，我們還沒有進入“共產(chǎn)主義”，沒有達到社會資源的“無限豐富”。人類社會有限的資源應(yīng)該鼓勵那些和現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法有明顯區(qū)分的新藥開發(fā)活動。事實上這也是部分業(yè)界專家對“21世紀(jì)治愈法案”的擔(dān)憂。新法案是一把雙刃劍，一方面“shorter or smaller clinical trials”或采用替代臨床終點能明顯加速新藥開發(fā)的產(chǎn)出，另一方面勢必在不同程度上影響新上市藥品的質(zhì)量，同時也會降低尤其是那些現(xiàn)行治療金標(biāo)—這些經(jīng)過大型臨床實驗驗證后上市藥品的價值。而且“evidence from clinical experience” including “observational studies, registries, and therapeutic use”用作上市藥物新適應(yīng)癥的申報，在極大程度上鼓勵了未經(jīng)臨床驗證的“標(biāo)簽外使用”。這些上市后統(tǒng)計結(jié)果雖然能提供一些療效和安全性數(shù)據(jù)，但遠不如那些隨機的對照實驗數(shù)據(jù)來得可靠。事實上，F(xiàn)DA對大約三分之一新藥的審批只使用了一個平均有760試用者參與的關(guān)鍵臨床實驗結(jié)果。三分之二臨床實驗的真正實驗周期不超過半年，包括哪些治療終身使用的治療藥物。而且FDA對絕大多數(shù)藥物的審批時間不超過10個月，所以說FDA并沒有成為新藥開發(fā)的瓶頸。

雖然“21世紀(jì)治愈法案”需要獲得參議院通過和總統(tǒng)簽署才能生效，但即使最終獲得實施也必須警惕被“濫用”，加速新藥開發(fā)不能以降低審批標(biāo)準(zhǔn)為代價，加強基礎(chǔ)醫(yī)療研究，提高新藥開發(fā)的效率才是關(guān)鍵。

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