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抗癌藥的上市標(biāo)準(zhǔn)

作者：路人丙

【新聞事件】：今天美國(guó)密爾沃基一本叫做《Sentinel and MedPage Today》的雜志發(fā)表一篇文章分析過(guò)去10年FDA批準(zhǔn)上市的抗癌藥，結(jié)果發(fā)現(xiàn)在56個(gè)上市新藥中有74%的藥物沒(méi)有證據(jù)顯示能延長(zhǎng)患者壽命，也不能改善患者生活質(zhì)量。在2004-2011年上市的26個(gè)新藥中只有3個(gè)顯示能延長(zhǎng)患者壽命而且還不是很長(zhǎng)。文章作者質(zhì)疑是否患者和支付部門應(yīng)該為療效不確定但動(dòng)輒10萬(wàn)美元一年的高藥價(jià)買單。

【藥源解析】:從表面上看FDA批準(zhǔn)這么多療效未知的藥物實(shí)在有瀆職之嫌，但實(shí)際情況要復(fù)雜得多。癌癥依然是致死率很高的惡性疾病，F(xiàn)DA為了讓面臨死神的癌癥病人有最大機(jī)會(huì)生存開辟了多個(gè)快速審批通道。其中一個(gè)是如果藥物能縮小患者腫瘤或延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期則可以快速上市，但生存期療效廠家應(yīng)該在上市后做臨床實(shí)驗(yàn)證實(shí)。遺憾的是藥物應(yīng)答和無(wú)進(jìn)展生存期并不是總和生存期一致，而且有時(shí)生存期很難證實(shí)因?yàn)殍b于癌癥患者可能只有一線機(jī)會(huì)生存很多療效實(shí)驗(yàn)允許交叉用藥，即對(duì)照組的患者如果病情惡化可以轉(zhuǎn)到用藥組，這為生存期的確定增加了難度。但是如果沒(méi)有生存期或生活質(zhì)量數(shù)據(jù)的確不應(yīng)該向病人和支付部門收取高額費(fèi)用。

需要說(shuō)明的是患者和消費(fèi)者組織有時(shí)的確需要惡性疾病藥物在療效確證之前上市。前一陣美國(guó)科羅拉多州州長(zhǎng)John Hickenlooper簽署了一項(xiàng)所謂嘗試權(quán)法案，即允許生命垂危患者在所有已有藥物無(wú)效時(shí)可以使用已完成I期實(shí)驗(yàn)但尚未上市的新藥。六年前羅氏的抗癌藥Avastin通過(guò)快速通道上市（三陰性乳腺癌那個(gè)適應(yīng)癥）但后來(lái)證明沒(méi)有生存期療效被FDA撤市，引起患者和消費(fèi)者組織的大規(guī)模抗議。罕見病藥物尤其嚴(yán)重，F(xiàn)DA幾乎總是在消費(fèi)者要求加速審批的壓力下。所以造成現(xiàn)在這種狀況原因是多方面的。

另一個(gè)問(wèn)題是FDA只負(fù)責(zé)批準(zhǔn)藥物但無(wú)權(quán)定價(jià)。以前這個(gè)問(wèn)題不突出，但最近新藥價(jià)格不斷飆升而各國(guó)政府又紛紛陷入財(cái)政危機(jī)之中，所以對(duì)藥品是否物有所值開始嚴(yán)格審查。英國(guó)著名的NICE已經(jīng)拒絕為多個(gè)癌癥新藥支付廠家要求的藥價(jià)，德國(guó)也迫使一些EMA批準(zhǔn)的藥物從德國(guó)市場(chǎng)退出。以后的趨勢(shì)將是支付部門比藥監(jiān)部門擁有更大權(quán)力，得到上市許可只是一小步，得到支付部門的認(rèn)可才是最關(guān)鍵的。

在研發(fā)經(jīng)費(fèi)有限的今天，支付部門的政策對(duì)新藥研發(fā)有著重要的導(dǎo)向作用，如果沒(méi)有證據(jù)能延長(zhǎng)患者壽命或僅延長(zhǎng)一兩個(gè)月壽命的新藥都可以賣一年10萬(wàn)美元那么廠家在利益驅(qū)使下必然會(huì)做出更多這樣的藥物。比如現(xiàn)在只占肺癌5%的ALK變異亞型藥物除了兩個(gè)上市的還有5、6個(gè)在晚期臨床。這些后來(lái)的同類藥物能為患者和社會(huì)帶來(lái)多少價(jià)值實(shí)在令人懷疑。支持他們做這類產(chǎn)品的動(dòng)力是高藥價(jià)和相對(duì)低風(fēng)險(xiǎn)。而這個(gè)高藥價(jià)間接鼓勵(lì)了研發(fā)資源的浪費(fèi)，這些研發(fā)經(jīng)費(fèi)應(yīng)該用在更可能為人類造福的其它科研活動(dòng)中。

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