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Juno之CAR-T事故，唐僧會(huì)怎么看？

【新聞事件】：上周Juno的CAR-T療法在臨床試驗(yàn)中發(fā)生三例死亡事件，在制藥界引起巨大轟動(dòng)。雖然現(xiàn)在還無(wú)法確切知道到底是CAR-T本身還是預(yù)處理使用化療藥物氟達(dá)拉濱造成病人死亡的原因，但是很多評(píng)論家似乎認(rèn)為CAR-T過(guò)于危險(xiǎn)，價(jià)值和前途都可能被高估。今天Bloomberg發(fā)表的一篇文章頗具代表性。這篇題為“risky cell therapies look riskier than ever”的文章雖然內(nèi)容并未象標(biāo)題這樣激烈質(zhì)疑CAR-T療法，但指出這個(gè)療法可能too good to be true。那么這些質(zhì)疑是否有道理呢？

【藥源解析】：中國(guó)的神話(huà)小說(shuō)中有一件難度可以和新藥發(fā)現(xiàn)類(lèi)似的事情，就是《西游記》中描述的西天取經(jīng)。當(dāng)時(shí)有未經(jīng)證實(shí)的研究說(shuō)唐僧肉能延遲衰老，所以取經(jīng)路上險(xiǎn)象環(huán)生。雖然所有妖怪都是三個(gè)徒弟制服的，但最后取得真經(jīng)的頭號(hào)功臣卻是師傅。唐僧連走路都費(fèi)勁，在所有妖怪都會(huì)飛的江湖除了喊“徒兒救我”幾乎沒(méi)什么其它辦法，怎么還成了主要功臣了呢？因?yàn)樘粕畬?duì)勝利不可撼動(dòng)的信心和決心是最后取得真經(jīng)的最關(guān)鍵因素。如果遇到妖怪就聽(tīng)八戒回高老莊過(guò)小日子的建議，那只能等真經(jīng)電子版上線(xiàn)了。

這個(gè)素質(zhì)在新藥研發(fā)同樣十分重要。所以如果唐僧是Juno的投資者，他肯定會(huì)繼續(xù)CAR-T的研發(fā)。如麥當(dāng)勞創(chuàng)始人克羅克所言，持之以恒是比智力、教育、才干更重要的素質(zhì)，這在新藥研發(fā)中尤其突出。幾乎所有的顛覆性新藥在上市過(guò)程中都有類(lèi)似唐僧被上好佐料掛在開(kāi)水鍋邊上的時(shí)刻。百憂(yōu)解第一個(gè)二期臨床是失敗的，第一個(gè)質(zhì)子泵抑制劑因毒性被終止，第一個(gè)他汀因犬毒性終止，立普妥只是在Roger Newton給公司單腿下跪之后才獲得一個(gè)一期臨床的機(jī)會(huì)。

顯然如何處理困難和任務(wù)的價(jià)值有關(guān)。去吃炸醬面如果堵車(chē)可以掉頭回去，但如果去參加高考回頭不是一個(gè)選擇。rrALL和傷風(fēng)感冒有著本質(zhì)區(qū)別。雖然很多ALL、尤其兒童ALL可以用化療治愈，但rrALL是完全不同的疾病，死亡率極高。CAR-T在這類(lèi)病人產(chǎn)生80-90%的應(yīng)答，雖然有相當(dāng)比例病人復(fù)發(fā)，但也有很多持久應(yīng)答病人。CAR-T雖然有安全性控制、生產(chǎn)困難、成本高等缺陷，但是這絕對(duì)是血液腫瘤的一個(gè)顛覆性發(fā)現(xiàn)。這種全新的療法在成熟過(guò)程中注定會(huì)發(fā)生各種不幸事件，和取經(jīng)路上會(huì)遇到各種妖怪一樣。細(xì)胞因子風(fēng)暴和腦水腫的問(wèn)題一定會(huì)得到控制。唯一能使CAR-T退出血液腫瘤治療的是更優(yōu)療法（如下一代BiTE抗體），而不是這些暫時(shí)的安全性問(wèn)題。

當(dāng)年紅軍快不行的時(shí)候有人質(zhì)疑紅旗還能打多久，支撐紅軍的是他老人家“星星之火可以燎原”的樂(lè)觀精神。新藥研發(fā)的任務(wù)不是分析困難有多大，而是竭盡全力尋找那點(diǎn)可以燎原的星星之火。有人說(shuō)那些消耗大量資本卻打水漂的項(xiàng)目怎么算？堅(jiān)持不懈和不撞南墻不回頭的確難以區(qū)分，但是craziness是這個(gè)行業(yè)必須的素質(zhì)。正如喬布斯所言，“the people who are crazy enough to think they can change the world are the ones who do.”

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