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殺雞焉用宰牛刀, BiTE挑戰(zhàn)CAR-T

今天安進公布了其BCMA/CD3雙特異抗體AMG-420在一個多發(fā)性骨髓瘤的早期臨床結(jié)果。高劑量組的5位患者全部達到嚴格完全應(yīng)答(sCR)、包括四例MRD陰性患者。其中四人應(yīng)答時間超過10個月,

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轉(zhuǎn)移腫瘤驅(qū)動致癌基因的變異同質(zhì)性

今天的《科學(xué)》雜志發(fā)表了一篇哈佛和斯坦福大學(xué)科學(xué)家有關(guān)未經(jīng)治療轉(zhuǎn)移腫瘤中驅(qū)動基因變異情況的分析(DOI: 10.1126/science.aat7171)。

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首款體內(nèi)基因編輯療法公布首批數(shù)據(jù)

今天美國生物技術(shù)公司Sangamo公布了其Hunter氏癥(也稱MPS II)體內(nèi)基因編輯療法SB-913的早期數(shù)據(jù)。

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首款納米抗體、首款aTTP藥物Cablivi歐洲上市

今天EMA批準了賽諾菲的納米抗體藥物、Cablivi(通用名caplacizumab) 用于治療一種叫做獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的罕見病,這是也是首款aTTP藥物。

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mRNA技術(shù)是否能顛覆制藥工業(yè)?

今天《C&EN》發(fā)表一篇題為”Can mRNA disrupt drug industry”的文章,介紹當前mRNA藥物的開發(fā)情況。

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輝瑞終止肌肉生長抑制素抗體開發(fā)

今天輝瑞宣布其DMD藥物、肌肉生長抑制素抗體domagrozumab (曾用名PF-06252616)因為在一個二期臨床未能達到試驗長得而終止該藥物的開發(fā),這個試驗中該藥物未能比安慰劑改善4層階梯攀行速度。這是繼周一ATTR藥物Tafamidis結(jié)果欠佳后輝瑞一周之內(nèi)在罕見病的第二次失利。輝瑞還有從Bamboo Therapeutics收購的微型營養(yǎng)肌蛋白基因療法在一期臨床中。

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Ionis再遇路障,F(xiàn)CS藥物被拒

昨天Ionis又坐了一次熟悉的過山車。雖然輝瑞的小分子ATTR藥物Tafamidis似乎威脅沒有預(yù)想的大、令其股票上揚8%,但好景不長下午收盤后FDA拒絕了其旗下Akcea的主打產(chǎn)品之一、

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殺雞還需宰牛刀,輝瑞小分子ATTR藥物功力不足

今天輝瑞在歐洲心臟病協(xié)會年會和NEJM同時公布了其小分子ATTR藥物tafamidis的一個三期臨床試驗詳細結(jié)果。

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光敏ADC獲1.5億C輪資助

今天美國生物技術(shù)公司Aspyrian宣布獲得日本電商 Rakuten老板 Hiroshi Mikitani 的1.5億美元C輪資助,公司也改名為Rakuten Aspyrian 。這個公司開發(fā)一種光敏ADC,把一種叫做IRDye700DX (IR700)的染料連接到腫瘤特異抗體上,藥物分布到腫瘤組織后再用近紅外光照射誘導(dǎo)細胞凋亡。

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迷幻蘑菇毒品變藥品?

今天開發(fā)迷幻蘑菇有效成分塞拉西濱(psilocybin)的公司Compass宣布FDA已經(jīng)允許該藥物開始抗抑郁二期臨床試驗。該試驗將招募216位對已有藥物耐受抑郁病人,將在北美歐洲的十幾個試驗中心進行。如果這個試驗成功該公司準備開始三期臨床。

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RTOR:FDA最新便民服務(wù)

昨天FDA把默沙東PD-1抗體Keytruda/化療組合在一線非小細胞肺癌的批準轉(zhuǎn)正,此前這個組合已經(jīng)按FDA便民政策之一、加速審批政策上市。根據(jù)KN189試驗結(jié)果,這個組合比化療單方降低51%死亡或進展風(fēng)險,

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輝瑞牽手BioNTech開發(fā)mRNA感冒疫苗

今天輝瑞宣布將以1.2億首付、3.05億里程金牽手BioNTech開發(fā)mRNA流感疫苗,

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DOS2.0:環(huán)加成聯(lián)合碳碳偶聯(lián)反應(yīng)合成復(fù)雜多樣化類藥化合物

今天的《自然》雜志發(fā)表了一篇Scripps合成大牛Phi Baran的文章。他設(shè)計了一個巧妙的策略,把環(huán)加成反應(yīng)的復(fù)雜性、碳碳偶聯(lián)反應(yīng)的靈活性和多樣性結(jié)合在一起,

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PD-1、CAR-T抱團取暖2018年8月15日

最近Sloan的一個科研小組在《自然生物技術(shù)》發(fā)表一項聯(lián)合CAR-T和PD-1抑制劑的研究結(jié)果。作者發(fā)明一種能表達小鼠和人PD-L抗體片段的CAR-T,

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新藥發(fā)現(xiàn)改革:結(jié)合為中心、功能多樣化

最近化學(xué)生物學(xué)大佬Stuart Schreiber發(fā)表一篇文章闡述他對未來小分子藥物發(fā)現(xiàn)模式的展望。他認為傳統(tǒng)的抑制蛋白功能模式太過局限,

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RNAi療法重大里程碑,F(xiàn)DA批準首款hATTR藥物Onpattro

今天FDA批準了Alnylam的RNAi藥物Onpattro (通用名patisiran)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR,也稱家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變,F(xiàn)AP)引起的神經(jīng)損傷。

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FDA專家組推薦改良四環(huán)素上市

今天Paratek宣布其改良四環(huán)素omadacycline獲得FDA專家組支持上市用于急性細菌皮膚感染(17票支持、1票反對)和社區(qū)獲得性肺炎(14票支持、四票反對)。

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SPK8011削減97%流血,SPARK蒸發(fā)28%市值

今天SPARK公布了其A型血友病基因療法SPK8011的一個一二期臨床結(jié)果。在這個共有12人參與的試驗中SPK8011令A(yù)型血友病患者出血事件和需要傳統(tǒng)治療頻率降低97%,幾乎是治愈。

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Samumed融資四億,Ironwood退出痛風(fēng)

今天神秘生物技術(shù)公司Samumed宣布融資4.4億美元,加上以前融到的2.1億美元,這個尚無上市產(chǎn)品、甚至尚無晚期臨床資產(chǎn)的生物技術(shù)公司已經(jīng)估值高達120億美元。

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抗衰老藥物研發(fā)進入成熟期?

今天《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇文章討論抗衰老藥物研發(fā)現(xiàn)狀。文章介紹了現(xiàn)在抗衰老藥物的主要研發(fā)企業(yè)、生物機理、和臨床研究狀況。

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