今天輝瑞宣布其DMD藥物、肌肉生長抑制素抗體domagrozumab (曾用名PF-06252616)因為在一個二期臨床未能達到試驗長得而終止該藥物的開發(fā),這個試驗中該藥物未能比安慰劑改善4層階梯攀行速度。這是繼周一ATTR藥物Tafamidis結(jié)果欠佳后輝瑞一周之內(nèi)在罕見病的第二次失利。輝瑞還有從Bamboo Therapeutics收購的微型營養(yǎng)肌蛋白基因療法在一期臨床中。
Continue reading …昨天Ionis又坐了一次熟悉的過山車。雖然輝瑞的小分子ATTR藥物Tafamidis似乎威脅沒有預(yù)想的大、令其股票上揚8%,但好景不長下午收盤后FDA拒絕了其旗下Akcea的主打產(chǎn)品之一、
Continue reading …今天美國生物技術(shù)公司Aspyrian宣布獲得日本電商 Rakuten老板 Hiroshi Mikitani 的1.5億美元C輪資助,公司也改名為Rakuten Aspyrian 。這個公司開發(fā)一種光敏ADC,把一種叫做IRDye700DX (IR700)的染料連接到腫瘤特異抗體上,藥物分布到腫瘤組織后再用近紅外光照射誘導細胞凋亡。
Continue reading …今天開發(fā)迷幻蘑菇有效成分塞拉西濱(psilocybin)的公司Compass宣布FDA已經(jīng)允許該藥物開始抗抑郁二期臨床試驗。該試驗將招募216位對已有藥物耐受抑郁病人,將在北美歐洲的十幾個試驗中心進行。如果這個試驗成功該公司準備開始三期臨床。
Continue reading …昨天FDA把默沙東PD-1抗體Keytruda/化療組合在一線非小細胞肺癌的批準轉(zhuǎn)正,此前這個組合已經(jīng)按FDA便民政策之一、加速審批政策上市。根據(jù)KN189試驗結(jié)果,這個組合比化療單方降低51%死亡或進展風險,
Continue reading …今天的《自然》雜志發(fā)表了一篇Scripps合成大牛Phi Baran的文章。他設(shè)計了一個巧妙的策略,把環(huán)加成反應(yīng)的復(fù)雜性、碳碳偶聯(lián)反應(yīng)的靈活性和多樣性結(jié)合在一起,
Continue reading …最近Sloan的一個科研小組在《自然生物技術(shù)》發(fā)表一項聯(lián)合CAR-T和PD-1抑制劑的研究結(jié)果。作者發(fā)明一種能表達小鼠和人PD-L抗體片段的CAR-T,
Continue reading …最近化學生物學大佬Stuart Schreiber發(fā)表一篇文章闡述他對未來小分子藥物發(fā)現(xiàn)模式的展望。他認為傳統(tǒng)的抑制蛋白功能模式太過局限,
Continue reading …今天FDA批準了Alnylam的RNAi藥物Onpattro (通用名patisiran)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR,也稱家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變,F(xiàn)AP)引起的神經(jīng)損傷。
Continue reading …今天Paratek宣布其改良四環(huán)素omadacycline獲得FDA專家組支持上市用于急性細菌皮膚感染(17票支持、1票反對)和社區(qū)獲得性肺炎(14票支持、四票反對)。
Continue reading …今天SPARK公布了其A型血友病基因療法SPK8011的一個一二期臨床結(jié)果。在這個共有12人參與的試驗中SPK8011令A(yù)型血友病患者出血事件和需要傳統(tǒng)治療頻率降低97%,幾乎是治愈。
Continue reading …今天神秘生物技術(shù)公司Samumed宣布融資4.4億美元,加上以前融到的2.1億美元,這個尚無上市產(chǎn)品、甚至尚無晚期臨床資產(chǎn)的生物技術(shù)公司已經(jīng)估值高達120億美元。
Continue reading …今天《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇文章討論抗衰老藥物研發(fā)現(xiàn)狀。文章介紹了現(xiàn)在抗衰老藥物的主要研發(fā)企業(yè)、生物機理、和臨床研究狀況。
Continue reading …今天Karuna宣布獲得包括禮來原研發(fā)總監(jiān)Steven Paul、Arch、 Puretech等投資者的4200萬美元A輪融資,用于其AD和精神分裂藥物KarXT 的二期臨床開發(fā)。
Continue reading …今天FDA批準了鹽野義制藥株式會社的血小板生成素受體激動劑lusutrombopag (商品名Mulpleta),供血小板低下慢性肝病患者手術(shù)前短期使用。
Continue reading …這一周是各大藥廠公布第二季度業(yè)績的時間。引人注目的是默沙東的PD-1抗體Keytruda以16.7億美元、比去年同期增長89%的驕人業(yè)績超過施貴寶同類藥物Opdivo
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