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上周五百健向歐盟更新了其SMA藥物Spinraza（通用名nusinersen）標(biāo)簽，包括了NURTURE、EMBRACE、SHINE、和CS3A四個試驗(yàn)共300多人的長期觀察數(shù)據(jù)。

今天美國生物技術(shù)公司BridgeBio和Adaptive Biotechnologies分別以募資3.48億、3億美元IPO

前天著名化學(xué)家Kishi小組與衛(wèi)材科學(xué)家在《Scientific reports》上發(fā)表一篇軟海綿素（halichondrins）衍生物E7130全合成的文章，

今天輝瑞宣布將以溢價62%、每股48美元、總值114億美元收購以激酶抑制劑為核心平臺的Array。Array現(xiàn)在最主要資產(chǎn)是BRAF/MEK抑制劑組合Braftovi/Mektovi，該產(chǎn)品已經(jīng)獲批用于Braf變異惡黑。

今天福泰宣布將以2.45億美元首付、總額可達(dá)10億美元收購基因編輯公司Exonics，進(jìn)入DMD和DM1兩種罕見肌肉系統(tǒng)疾病。福泰同時也與另一家基因編輯公司CRISPR達(dá)成更深度合作，福泰將支付1.75億美元首付、總額也可達(dá)10億美元，獲得CRISPR的DMD、DM1相關(guān)知識產(chǎn)權(quán)。

昨天歐盟有條件批準(zhǔn)了藍(lán)鳥生物技術(shù)的β地中海貧血細(xì)胞療法Zynteglo（通用名：表達(dá)βA-T87Q 基因球蛋白自體CD34+ 細(xì)胞療法，曾用名LentiGlobin BB305）用于12歲以上無β0/β0基因型、無異體干細(xì)胞移植供體的輸血依賴型地中海貧血治療。

一年一度的美中藥源年會今天在芝加哥開幕。本屆年會主題是抱團(tuán)取暖、打造中西部地區(qū)生物制藥中心。美中藥源主席朱貴東博士致開幕詞，強(qiáng)調(diào)中西部地區(qū)有諸多著名研究機(jī)構(gòu)、高產(chǎn)生物新技術(shù)

今天《JAMA內(nèi)科學(xué)》發(fā)表一篇哈佛醫(yī)學(xué)院科學(xué)家的評論文章，作者分析了1992-2017這25年間FDA加速審批的93個適應(yīng)癥藥物上市后療效確證試驗(yàn)的結(jié)果。

最近反譯核酸技術(shù)（ASO）企業(yè)Stoke準(zhǔn)備IPO、計(jì)劃募資8600萬美元。Stoke自2014年成立以來已募資1.34億美元，本次IPO募資將用于主要產(chǎn)品、Dravet綜合征藥物STK-001三期臨床之前的開發(fā)。

今天FDA批準(zhǔn)了諾華脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于兩歲以下所有亞型的SMA。這個審批是根據(jù)一個36人臨床試驗(yàn)中的21位患者數(shù)據(jù)，

今天默沙東宣布將以10.5億首付、11.5億里程金收購Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立，此前共融資3億美元、并原計(jì)劃明天以募資1.5億IPO，

今天Agios宣布其IDH1抑制劑Tibsovo（通用名ivosidenib）在一個叫做ClarIDHy的IDH1變異膽管癌三期臨床試驗(yàn)達(dá)到一級終點(diǎn)。

今天是今年ASCO年會摘要公布的日子，安進(jìn)針對一種叫做G12C KRAS變異的小分子抑制劑AMG510是諸多備受關(guān)注的新藥之一。

今天由心臟病大牛Sekar Kathiresan牽頭的Verve Therapeutics在GV、ARCH等著名風(fēng)投的5850萬美元支持下掛牌成立。

今天FDA批準(zhǔn)輝瑞小分子ATTR藥物tafamidis的兩個劑型用于變異或老年性轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）誘導(dǎo)心肌病，其中Vyndaqel 為80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 為61 毫克純tafamidis。Tafamidis在三期臨床試驗(yàn)中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。這兩個劑型都售價每年22.5萬美元，現(xiàn)在已有400-450位患者計(jì)劃使用這個產(chǎn)品。專家預(yù)計(jì)該產(chǎn)品明年銷售2.5億、峰值銷售20億美元。

今天美國生物技術(shù)公司支點(diǎn)醫(yī)藥（Fulcrum）宣布獲得葛蘭素P38抑制劑losmapimod的全球開發(fā)權(quán)，該產(chǎn)品部分權(quán)益以支點(diǎn)股票形式支付給葛蘭素、葛蘭素還將獲得一定里程金和銷售提成。支點(diǎn)將用這個產(chǎn)品治療一種叫做面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）的罕見肌肉疾病。

今天NEJM發(fā)表一篇X-鏈接復(fù)合免疫缺陷（SCID-X1）基因療法的文章。這個由St. Jude科學(xué)家設(shè)計(jì)、將由Mustang Bio推廣的體外基因療法利用一個可以防止癌變的獨(dú)特病毒載體將患者的細(xì)胞發(fā)生變異的IL2受體gama單位用正常基因替換

今天再生元和Alnylam宣布將在眼科和中樞藥物領(lǐng)域達(dá)成戰(zhàn)略合作。再生元為ALNY提供4億美元現(xiàn)金、以每股90美元收購4億美元ALNY股票、并可能支付2億里程金。

今天抗體核酸偶聯(lián)（ARC）技術(shù)公司Dyne宣布獲得Atlas、MPM、Forbion等風(fēng)投的5000萬美元A輪支持。

今天Zafgen宣布其二代metAP2抑制劑ZGN-1258因在大鼠造成肌肉損傷和其它不正常反應(yīng)，因此將停止這個產(chǎn)品的IND申請。