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今天百健宣布將以每股25.5美元、總值8.77億美元收購(gòu)英國(guó)基因療法公司Nightstar。這個(gè)價(jià)格比上周五收盤價(jià)溢價(jià)68%，但比其峰值還低14%。NITE現(xiàn)在有兩個(gè)進(jìn)入臨床的基因療法，都是治療罕見眼病。其中用于無脈絡(luò)膜（CHM）NSR-REP1已經(jīng)進(jìn)入三期，有望2020年上市。另一個(gè)用于X-鏈接視網(wǎng)膜色素變性（XLRP）NSR-RPGR也進(jìn)入二/三期劑量爬坡，

今天著名生物技術(shù)VC Third Rock和Arch聯(lián)手其它幾家VC出資1.91億美元?jiǎng)?chuàng)立以尋找所謂修正基因的Maze Therapeutics，技術(shù)創(chuàng)始人包括哈佛、斯坦福、UCSF、Broad的著名科學(xué)家，也挖來羅氏的數(shù)據(jù)高管。Maze有3、4個(gè)項(xiàng)目可以馬上開始，

今天Sarepta公布了其2E亞型肢帶型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（LGMD2E）基因療法MYO-101的第一批三位患者的生物標(biāo)記數(shù)據(jù)。

今天羅氏正式宣布周末就已傳出的新聞，將以48億美元收購(gòu)基因療法先驅(qū)、美國(guó)生物技術(shù)公司Spark。114美元每股價(jià)格比上周五收盤溢價(jià)122%，是IPO每股23美元的5倍。

今天法國(guó)生物技術(shù)公司Inventiva宣布其泛PPAR激動(dòng)劑Lanifibranor在一個(gè)叫做FASST的全身性硬化病二期臨床（IIb）失敗。

今天丹麥生物技術(shù)公司Orphazyme的C型Niemann-Pick氏癥（NPC）藥物arimoclomol在一個(gè)二/三期臨床錯(cuò)過一級(jí)終點(diǎn)。

天FDA批準(zhǔn)了Exelixis 的cMET/VEGFR抑制劑Cabometyx （通用名cabozantinib）片劑用于HCC患者使用索拉非尼后的治療。這個(gè)批準(zhǔn)是根據(jù)一個(gè)叫做CELESTIAL三期臨床試驗(yàn)結(jié)果，這個(gè)試驗(yàn)招募707位使用過索拉非尼的HCC患者，結(jié)果cabozantinib比安慰劑延長(zhǎng)2.2個(gè)月OS（10.2對(duì)8.0個(gè)月）、降低24%死亡風(fēng)險(xiǎn)。

2018年FDA批準(zhǔn)了史無前例的59個(gè)新分子藥物，但主要生物技術(shù)指數(shù)如IBB、XBI均下滑10%左右。技術(shù)創(chuàng)新和市場(chǎng)回報(bào)二者的博弈會(huì)帶來一個(gè)怎樣的2019年呢？

最近Kaiser健康新聞雜志發(fā)表一篇題為“希望的高昂代價(jià)”的文章，作者以罕見病胱胺酸癥藥物Procysbi（通用名cysteamine bitartrate）的開發(fā)為例討論現(xiàn)在制藥界莫衷一是的藥品可及性問題。

今天波士頓郵報(bào)發(fā)表一篇文章討論美國(guó)人均預(yù)期壽命問題。美國(guó)2016年人均預(yù)期壽命為78歲零8個(gè)月、與2015年相同但比2014年短一個(gè)月，2017年又比2016年短了一個(gè)月。但醫(yī)療水平較高的馬薩諸塞州2016年人均壽命為80歲零8個(gè)月，遠(yuǎn)高于全國(guó)平均值。

今天Xconomy列出了明年將會(huì)對(duì)疾病治療有重要影響的臨床試驗(yàn)。常見大眾病包括百鍵粉狀蛋白抗體aducanumab的ENGAGE 和EMERGE試驗(yàn)； MDCO/ALNY PCSK9 RNAi療法inclisiran的ORION-9、ORION-10、ORION-11試驗(yàn)；SAGE重癥抑郁藥物Sage-217的三期臨床

今天FDA批準(zhǔn)了輝瑞的刺猬信號(hào)通路關(guān)鍵受體SMO拮抗劑Daurismo (通用名glasdegib)與低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)用作為75歲以上或因并發(fā)癥無法使用高強(qiáng)度化療AML患者的一線療法。

今天《自然生物技術(shù)》雜志發(fā)表一篇由哈佛大學(xué)和麻州大學(xué)科學(xué)家的一個(gè)妊娠毒血癥siRNA藥物發(fā)現(xiàn)工作。作者根據(jù)溶解性FLT1（sFLT1，也稱sVEGFR1）mRNA與膜上全長(zhǎng)FLT1 mRNA的區(qū)別找到選擇性敲低sFLT1的siRNA序列。

今天Arena將其肺動(dòng)脈高血壓（PAH）藥物、口服前列環(huán)素受體激動(dòng)劑ralinepag轉(zhuǎn)讓給United Therapeutics。

作為生物技術(shù)投資風(fēng)向標(biāo)的Fierce 15 今天出爐，Ansun Biopharma、Arrakis Therapeutics、Beam Therapeutics、Brii Biosciences、Compass Therapeutics、FLX Bio、Gossamer Bio、Jnana Therapeutics、Kallyope、Kronos Bio、Pandion Therapeutics、Quentis Therapeutics、Rallybio、Senti Biosciences、Tmunity Therapeutics入選。

今天強(qiáng)生旗下楊森宣布將終止與Geron在端粒體酶抑制劑imetelstat的開發(fā)合作。這個(gè)反譯核酸藥物已完成兩個(gè)二期臨床，其中在原發(fā)性骨髓纖維化(MF)的IMbark試驗(yàn)中只有10%使用imetelstat患者脾臟縮小30%以上、

今天專業(yè)接盤俠Vivek Ramaswamy的投資母公司Roivant宣布成立了第13家分店，開發(fā)IPF患者止咳藥的Respivant，核心資產(chǎn)是從Patara收購(gòu)老藥色苷酸鈉的新劑型RVT1601（原名PA101）。

今天美國(guó)生物技術(shù)公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內(nèi)基因編輯療法SB-913的早期數(shù)據(jù)。

今天EMA批準(zhǔn)了賽諾菲的納米抗體藥物、Cablivi(通用名caplacizumab) 用于治療一種叫做獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）的罕見病，這是也是首款aTTP藥物。

今天輝瑞宣布其DMD藥物、肌肉生長(zhǎng)抑制素抗體domagrozumab (曾用名PF-06252616)因?yàn)樵谝粋€(gè)二期臨床未能達(dá)到試驗(yàn)長(zhǎng)得而終止該藥物的開發(fā)，這個(gè)試驗(yàn)中該藥物未能比安慰劑改善4層階梯攀行速度。這是繼周一ATTR藥物Tafamidis結(jié)果欠佳后輝瑞一周之內(nèi)在罕見病的第二次失利。輝瑞還有從Bamboo Therapeutics收購(gòu)的微型營(yíng)養(yǎng)肌蛋白基因療法在一期臨床中。