今天FDA批準輝瑞小分子ATTR藥物tafamidis的兩個劑型用于變異或老年性轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)誘導心肌病,其中Vyndaqel 為80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 為61 毫克純tafamidis。Tafamidis在三期臨床試驗中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。這兩個劑型都售價每年22.5萬美元,現(xiàn)在已有400-450位患者計劃使用這個產(chǎn)品。專家預計該產(chǎn)品明年銷售2.5億、峰值銷售20億美元。
Continue reading …最近J. Med. Chem. 發(fā)表一篇范德堡大學科學家的綜述文章,介紹當前天然產(chǎn)物改造的技術(shù)進展。這篇題為“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大環(huán)內(nèi)酯、四環(huán)素等活性天然產(chǎn)物為例綜述了
Continue reading …今天以外泌體遞送為技術(shù)平臺的Codiak Biosciences宣布將在美國納斯達克上市(CDAK),計劃募資8600萬美元。CDAK 成立于2015年,目前已獲得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名風投的1.68億美元支持,
Continue reading …今天英國生物技術(shù)公司Bicycle Therapeutics宣布將在美國IPO(BCYC),目標募資8250萬美元。BCYC是一家以多肽為技術(shù)平臺的公司,利用雙環(huán)控制多肽構(gòu)象、以增加選擇性和穩(wěn)定性。
Continue reading …本周著名博主和作家Heather Armstrong發(fā)表了一本回顧自己嚴重抑郁治療歷程的新書, 名為The Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻譯成“十死換一生”。作者受抑郁困擾多年,但曾有一年半時間癥狀尤其嚴重、所有已知藥物均無效,令她每天處于自殺邊緣。后來她參加了一個新療法試驗,這個試驗用高劑量老藥異丙酚令大腦短時間(15分鐘)處于接近死亡的休克狀態(tài)。經(jīng)過10次這樣治療后她再也沒有產(chǎn)生過自殺念頭,參與這個試驗的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟蹤三個月無抑郁癥狀。試驗負責人說這個療法可能是一種新療法的開始。
Continue reading …今天美國生物技術(shù)公司支點醫(yī)藥(Fulcrum)宣布獲得葛蘭素P38抑制劑losmapimod的全球開發(fā)權(quán),該產(chǎn)品部分權(quán)益以支點股票形式支付給葛蘭素、葛蘭素還將獲得一定里程金和銷售提成。支點將用這個產(chǎn)品治療一種叫做面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥(FSHD)的罕見肌肉疾病。
Continue reading …今天藥監(jiān)職業(yè)協(xié)會發(fā)表一篇文章討論NIH與制藥業(yè)在新藥發(fā)現(xiàn)這個重要共生系統(tǒng)中各自扮演的角色。雖然NIH每年資助大量基礎(chǔ)研究(今年資助強度為390億美元)、而且這些研究結(jié)果對絕大多數(shù)上市藥物都有或多或少的貢獻
Continue reading …這一期的《細胞》雜志發(fā)表一篇瑞士科學家對乳腺癌組織進行大規(guī)模單細胞表面蛋白分析的文章*。作者采集了144個乳腺癌組織樣品和50個正常組織樣品,分別做成單細胞懸液后用幾種金屬的9種同位素絡(luò)合物對每個組織的所有單細胞進行條形碼標記。
Continue reading …今天NEJM發(fā)表一篇X-鏈接復合免疫缺陷(SCID-X1)基因療法的文章。這個由St. Jude科學家設(shè)計、將由Mustang Bio推廣的體外基因療法利用一個可以防止癌變的獨特病毒載體將患者的細胞發(fā)生變異的IL2受體gama單位用正常基因替換
Continue reading …今天由著名機器學習(ML)專家Daphne Koller創(chuàng)建的Insitro宣布獲得包括Arch、Thirdrock在內(nèi)著名風投的1億美元資助和與吉利德科學在NASH領(lǐng)域5000萬美元的合作
Continue reading …正在召開的國際肝病年會(ILC)上各路NASH廠家展現(xiàn)了主要機理藥物的最新招式。最領(lǐng)先的Intercept公布了OCA的Regenerate試驗詳細結(jié)果,雖然業(yè)界最擔心的安全性問題沒有太大意外,
Continue reading …最近一種對多種藥物耐藥真菌在美國及世界各地的蔓延引起業(yè)界和公眾關(guān)注。這個叫做C.auris的真菌最早于2009年在日本發(fā)現(xiàn),自2013年進入美國以來已經(jīng)有近600例確認感染,主要發(fā)生在紐約、芝加哥等大城市及周邊的醫(yī)院。雖然感染者多為免疫能力低下的重癥患者,但30-60%的死亡率還是引起CDC的高度關(guān)注。這種真菌對氟康唑普遍耐藥,對其它真菌藥物也有不同程度耐藥,所以威脅較大。C.auris傳染性較強、而且不容易診斷,也成為一個危險因素。
Continue reading …今天FDA批準了安進和UCB的硬皮蛋白(sclerostin)抗體romosozumab(Romo,商品名Evenity)上市用于絕經(jīng)后、高危骨折婦女的骨質(zhì)疏松治療。這個批準伴有心血管風險黑框警告,
Continue reading …今天再生元和Alnylam宣布將在眼科和中樞藥物領(lǐng)域達成戰(zhàn)略合作。再生元為ALNY提供4億美元現(xiàn)金、以每股90美元收購4億美元ALNY股票、并可能支付2億里程金。
Continue reading …今天《藥物化學雜志》發(fā)表一篇哥倫比亞大學科學家的一項工作。作者分析了20個蛋白家族中126個蛋白與462個片段苗頭化合物的復合物晶體結(jié)構(gòu),
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