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ASO企業(yè)Stoke準(zhǔn)備上市

最近反譯核酸技術(shù)(ASO)企業(yè)Stoke準(zhǔn)備IPO、計(jì)劃募資8600萬(wàn)美元。Stoke自2014年成立以來(lái)已募資1.34億美元,本次IPO募資將用于主要產(chǎn)品、Dravet綜合征藥物STK-001三期臨床之前的開(kāi)發(fā)。

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單價(jià)最高藥物上市,F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華SMA基因療法

今天FDA批準(zhǔn)了諾華脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于兩歲以下所有亞型的SMA。這個(gè)審批是根據(jù)一個(gè)36人臨床試驗(yàn)中的21位患者數(shù)據(jù),

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安進(jìn)收購(gòu)Nuevolution

今天安進(jìn)宣布將以1.67億美元收購(gòu)丹麥生物技術(shù)公司Nuevolution,與昨天收盤(pán)價(jià)比溢價(jià)169%。Nuevolution的技術(shù)平臺(tái)名為Chemetics

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默沙東22億收購(gòu)Peloton

今天默沙東宣布將以10.5億首付、11.5億里程金收購(gòu)Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立,此前共融資3億美元、并原計(jì)劃明天以募資1.5億IPO,

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一年兩針PCSK9 RNAi顯著降低LDL

昨天Medicine’s Company公布了其PCSK9 RNAi藥物inclisiran在一個(gè)叫做ORION-3的二期臨床中期分析結(jié)果。

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阻斷致癌代謝產(chǎn)物,專(zhuān)治疑難雜癥

今天Agios宣布其IDH1抑制劑Tibsovo(通用名ivosidenib)在一個(gè)叫做ClarIDHy的IDH1變異膽管癌三期臨床試驗(yàn)達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)。

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口服KRAS抑制劑顯示早期臨床療效

今天是今年ASCO年會(huì)摘要公布的日子,安進(jìn)針對(duì)一種叫做G12C KRAS變異的小分子抑制劑AMG510是諸多備受關(guān)注的新藥之一。

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胞外犯法、胞內(nèi)同罪,誘導(dǎo)蛋白降解技術(shù)追逃胞外蛋白

最近兩位化學(xué)生物學(xué)大佬獨(dú)立開(kāi)發(fā)了一種利用溶酶體蛋白降解系統(tǒng)的誘導(dǎo)胞外蛋白降解新技術(shù)。PROTAC的發(fā)明人、耶魯大學(xué)的Crews小組發(fā)明的新技術(shù)叫做ENDTAC,

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空中樓閣工地為啥也熱火朝天?

最近科羅拉多大學(xué)科學(xué)家發(fā)表一篇文章檢驗(yàn)18個(gè)主要致病基因與重癥抑郁的相關(guān)性。作者用大樣本(62,138 到443,264 )分析這18個(gè)基因多態(tài)性及與環(huán)境因素(如性侵、經(jīng)濟(jì)困難)組合與不同抑郁表型(如終生診斷與否、嚴(yán)重程度、發(fā)病頻率)的相關(guān)性,結(jié)果發(fā)現(xiàn)這18個(gè)基因的任何一種多態(tài)形式都與抑郁沒(méi)有顯著關(guān)聯(lián)。

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O藥GBM三期臨床失敗

今天施貴寶宣布其PD-1藥物Opdivo在一種叫做MGMT-非甲基化的GBM亞型的一個(gè)三期臨床失敗。

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癌以食為天,氨基酸轉(zhuǎn)運(yùn)參與腫瘤耐藥

今天的《自然》雜志發(fā)表一項(xiàng)哈佛等幾所著名研究機(jī)構(gòu)科學(xué)家合作研究的工作。作者發(fā)現(xiàn)一個(gè)調(diào)節(jié)細(xì)胞極性的骨架蛋白LLGL2居然幫助ER+/PR+乳腺癌耐藥

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小分子繼續(xù)挑戰(zhàn)核酸藥物,基因編輯進(jìn)入復(fù)雜疾病

今天由心臟病大牛Sekar Kathiresan牽頭的Verve Therapeutics在GV、ARCH等著名風(fēng)投的5850萬(wàn)美元支持下掛牌成立。

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FDA批準(zhǔn)輝瑞小分子ATTR藥物

今天FDA批準(zhǔn)輝瑞小分子ATTR藥物tafamidis的兩個(gè)劑型用于變異或老年性轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)誘導(dǎo)心肌病,其中Vyndaqel 為80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 為61 毫克純tafamidis。Tafamidis在三期臨床試驗(yàn)中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。這兩個(gè)劑型都售價(jià)每年22.5萬(wàn)美元,現(xiàn)在已有400-450位患者計(jì)劃使用這個(gè)產(chǎn)品。專(zhuān)家預(yù)計(jì)該產(chǎn)品明年銷(xiāo)售2.5億、峰值銷(xiāo)售20億美元。

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復(fù)雜疾病如何遺傳?對(duì)新藥發(fā)現(xiàn)有何啟示?

今天的《細(xì)胞》雜志發(fā)表一篇由芝加哥大學(xué)和斯坦福大學(xué)科學(xué)家合作撰寫(xiě)的文章,作者用一個(gè)簡(jiǎn)單數(shù)學(xué)模型量化基因差異與復(fù)雜疾病風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)系。

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高難修正,天然產(chǎn)物的改造

最近J. Med. Chem. 發(fā)表一篇范德堡大學(xué)科學(xué)家的綜述文章,介紹當(dāng)前天然產(chǎn)物改造的技術(shù)進(jìn)展。這篇題為“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大環(huán)內(nèi)酯、四環(huán)素等活性天然產(chǎn)物為例綜述了

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外泌體遞送技術(shù)登陸納斯達(dá)克

今天以外泌體遞送為技術(shù)平臺(tái)的Codiak Biosciences宣布將在美國(guó)納斯達(dá)克上市(CDAK),計(jì)劃募資8600萬(wàn)美元。CDAK 成立于2015年,目前已獲得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名風(fēng)投的1.68億美元支持,

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多肽-藥物偶聯(lián)物抗癌,自行車(chē)上市

今天英國(guó)生物技術(shù)公司Bicycle Therapeutics宣布將在美國(guó)IPO(BCYC),目標(biāo)募資8250萬(wàn)美元。BCYC是一家以多肽為技術(shù)平臺(tái)的公司,利用雙環(huán)控制多肽構(gòu)象、以增加選擇性和穩(wěn)定性。

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ASK1抑制劑二度失敗3期臨床

今天吉利德科學(xué)宣布其N(xiāo)ASH在研藥物、ASK1抑制劑selonsertib(GS4997)在第二個(gè)三期臨床錯(cuò)過(guò)一級(jí)終點(diǎn)(NASH無(wú)惡化至少改善一級(jí)纖維化),

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十死換一生,重癥抑郁不算慢性病?

本周著名博主和作家Heather Armstrong發(fā)表了一本回顧自己嚴(yán)重抑郁治療歷程的新書(shū), 名為T(mén)he Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻譯成“十死換一生”。作者受抑郁困擾多年,但曾有一年半時(shí)間癥狀尤其嚴(yán)重、所有已知藥物均無(wú)效,令她每天處于自殺邊緣。后來(lái)她參加了一個(gè)新療法試驗(yàn),這個(gè)試驗(yàn)用高劑量老藥異丙酚令大腦短時(shí)間(15分鐘)處于接近死亡的休克狀態(tài)。經(jīng)過(guò)10次這樣治療后她再也沒(méi)有產(chǎn)生過(guò)自殺念頭,參與這個(gè)試驗(yàn)的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟蹤三個(gè)月無(wú)抑郁癥狀。試驗(yàn)負(fù)責(zé)人說(shuō)這個(gè)療法可能是一種新療法的開(kāi)始。

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P38抑制劑進(jìn)入罕見(jiàn)病

今天美國(guó)生物技術(shù)公司支點(diǎn)醫(yī)藥(Fulcrum)宣布獲得葛蘭素P38抑制劑losmapimod的全球開(kāi)發(fā)權(quán),該產(chǎn)品部分權(quán)益以支點(diǎn)股票形式支付給葛蘭素、葛蘭素還將獲得一定里程金和銷(xiāo)售提成。支點(diǎn)將用這個(gè)產(chǎn)品治療一種叫做面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(FSHD)的罕見(jiàn)肌肉疾病。

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