今天FDA批準(zhǔn)了諾華脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于兩歲以下所有亞型的SMA。這個審批是根據(jù)一個36人臨床試驗中的21位患者數(shù)據(jù),
Continue reading …今天安進宣布將以1.67億美元收購丹麥生物技術(shù)公司Nuevolution,與昨天收盤價比溢價169%。Nuevolution的技術(shù)平臺名為Chemetics
Continue reading …今天默沙東宣布將以10.5億首付、11.5億里程金收購Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立,此前共融資3億美元、并原計劃明天以募資1.5億IPO,
Continue reading …最近兩位化學(xué)生物學(xué)大佬獨立開發(fā)了一種利用溶酶體蛋白降解系統(tǒng)的誘導(dǎo)胞外蛋白降解新技術(shù)。PROTAC的發(fā)明人、耶魯大學(xué)的Crews小組發(fā)明的新技術(shù)叫做ENDTAC,
Continue reading …最近科羅拉多大學(xué)科學(xué)家發(fā)表一篇文章檢驗18個主要致病基因與重癥抑郁的相關(guān)性。作者用大樣本(62,138 到443,264 )分析這18個基因多態(tài)性及與環(huán)境因素(如性侵、經(jīng)濟困難)組合與不同抑郁表型(如終生診斷與否、嚴重程度、發(fā)病頻率)的相關(guān)性,結(jié)果發(fā)現(xiàn)這18個基因的任何一種多態(tài)形式都與抑郁沒有顯著關(guān)聯(lián)。
Continue reading …今天的《自然》雜志發(fā)表一項哈佛等幾所著名研究機構(gòu)科學(xué)家合作研究的工作。作者發(fā)現(xiàn)一個調(diào)節(jié)細胞極性的骨架蛋白LLGL2居然幫助ER+/PR+乳腺癌耐藥
Continue reading …今天FDA批準(zhǔn)輝瑞小分子ATTR藥物tafamidis的兩個劑型用于變異或老年性轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)誘導(dǎo)心肌病,其中Vyndaqel 為80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 為61 毫克純tafamidis。Tafamidis在三期臨床試驗中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。這兩個劑型都售價每年22.5萬美元,現(xiàn)在已有400-450位患者計劃使用這個產(chǎn)品。專家預(yù)計該產(chǎn)品明年銷售2.5億、峰值銷售20億美元。
Continue reading …今天的《細胞》雜志發(fā)表一篇由芝加哥大學(xué)和斯坦福大學(xué)科學(xué)家合作撰寫的文章,作者用一個簡單數(shù)學(xué)模型量化基因差異與復(fù)雜疾病風(fēng)險的關(guān)系。
Continue reading …最近J. Med. Chem. 發(fā)表一篇范德堡大學(xué)科學(xué)家的綜述文章,介紹當(dāng)前天然產(chǎn)物改造的技術(shù)進展。這篇題為“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大環(huán)內(nèi)酯、四環(huán)素等活性天然產(chǎn)物為例綜述了
Continue reading …今天以外泌體遞送為技術(shù)平臺的Codiak Biosciences宣布將在美國納斯達克上市(CDAK),計劃募資8600萬美元。CDAK 成立于2015年,目前已獲得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名風(fēng)投的1.68億美元支持,
Continue reading …今天英國生物技術(shù)公司Bicycle Therapeutics宣布將在美國IPO(BCYC),目標(biāo)募資8250萬美元。BCYC是一家以多肽為技術(shù)平臺的公司,利用雙環(huán)控制多肽構(gòu)象、以增加選擇性和穩(wěn)定性。
Continue reading …今天吉利德科學(xué)宣布其NASH在研藥物、ASK1抑制劑selonsertib(GS4997)在第二個三期臨床錯過一級終點(NASH無惡化至少改善一級纖維化),
Continue reading …本周著名博主和作家Heather Armstrong發(fā)表了一本回顧自己嚴重抑郁治療歷程的新書, 名為The Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻譯成“十死換一生”。作者受抑郁困擾多年,但曾有一年半時間癥狀尤其嚴重、所有已知藥物均無效,令她每天處于自殺邊緣。后來她參加了一個新療法試驗,這個試驗用高劑量老藥異丙酚令大腦短時間(15分鐘)處于接近死亡的休克狀態(tài)。經(jīng)過10次這樣治療后她再也沒有產(chǎn)生過自殺念頭,參與這個試驗的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟蹤三個月無抑郁癥狀。試驗負責(zé)人說這個療法可能是一種新療法的開始。
Continue reading …今天美國生物技術(shù)公司支點醫(yī)藥(Fulcrum)宣布獲得葛蘭素P38抑制劑losmapimod的全球開發(fā)權(quán),該產(chǎn)品部分權(quán)益以支點股票形式支付給葛蘭素、葛蘭素還將獲得一定里程金和銷售提成。支點將用這個產(chǎn)品治療一種叫做面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥(FSHD)的罕見肌肉疾病。
Continue reading …今天藥監(jiān)職業(yè)協(xié)會發(fā)表一篇文章討論NIH與制藥業(yè)在新藥發(fā)現(xiàn)這個重要共生系統(tǒng)中各自扮演的角色。雖然NIH每年資助大量基礎(chǔ)研究(今年資助強度為390億美元)、而且這些研究結(jié)果對絕大多數(shù)上市藥物都有或多或少的貢獻
Continue reading …