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默沙東22億收購Peloton

今天默沙東宣布將以10.5億首付、11.5億里程金收購Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立,此前共融資3億美元、并原計劃明天以募資1.5億IPO,

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一年兩針PCSK9 RNAi顯著降低LDL

昨天Medicine’s Company公布了其PCSK9 RNAi藥物inclisiran在一個叫做ORION-3的二期臨床中期分析結(jié)果。

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拯救抑癌基因PTEN

今天的《科學》雜志發(fā)表一篇哈佛大學科學家激活抑癌基因PTEN的文章。作者發(fā)現(xiàn)最難成藥的靶點之一PTEN可以通過抑制一個叫做WWP1的E3連接酶激活。原來WWP1可以在著名致癌基因MYC的指令下把PTEN的K27泛素化,這個泛素化雖然沒有令PTEN被降解、但抑制了PTEN的二聚和在細胞膜的融合而令其失去活性

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阻斷致癌代謝產(chǎn)物,專治疑難雜癥

今天Agios宣布其IDH1抑制劑Tibsovo(通用名ivosidenib)在一個叫做ClarIDHy的IDH1變異膽管癌三期臨床試驗達到一級終點。

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口服KRAS抑制劑顯示早期臨床療效

今天是今年ASCO年會摘要公布的日子,安進針對一種叫做G12C KRAS變異的小分子抑制劑AMG510是諸多備受關注的新藥之一。

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胞外犯法、胞內(nèi)同罪,誘導蛋白降解技術追逃胞外蛋白

最近兩位化學生物學大佬獨立開發(fā)了一種利用溶酶體蛋白降解系統(tǒng)的誘導胞外蛋白降解新技術。PROTAC的發(fā)明人、耶魯大學的Crews小組發(fā)明的新技術叫做ENDTAC,

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空中樓閣工地為啥也熱火朝天?

最近科羅拉多大學科學家發(fā)表一篇文章檢驗18個主要致病基因與重癥抑郁的相關性。作者用大樣本(62,138 到443,264 )分析這18個基因多態(tài)性及與環(huán)境因素(如性侵、經(jīng)濟困難)組合與不同抑郁表型(如終生診斷與否、嚴重程度、發(fā)病頻率)的相關性,結(jié)果發(fā)現(xiàn)這18個基因的任何一種多態(tài)形式都與抑郁沒有顯著關聯(lián)。

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O藥GBM三期臨床失敗

今天施貴寶宣布其PD-1藥物Opdivo在一種叫做MGMT-非甲基化的GBM亞型的一個三期臨床失敗。

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癌以食為天,氨基酸轉(zhuǎn)運參與腫瘤耐藥

今天的《自然》雜志發(fā)表一項哈佛等幾所著名研究機構科學家合作研究的工作。作者發(fā)現(xiàn)一個調(diào)節(jié)細胞極性的骨架蛋白LLGL2居然幫助ER+/PR+乳腺癌耐藥

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小分子繼續(xù)挑戰(zhàn)核酸藥物,基因編輯進入復雜疾病

今天由心臟病大牛Sekar Kathiresan牽頭的Verve Therapeutics在GV、ARCH等著名風投的5850萬美元支持下掛牌成立。

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FDA批準輝瑞小分子ATTR藥物

今天FDA批準輝瑞小分子ATTR藥物tafamidis的兩個劑型用于變異或老年性轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)誘導心肌病,其中Vyndaqel 為80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 為61 毫克純tafamidis。Tafamidis在三期臨床試驗中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。這兩個劑型都售價每年22.5萬美元,現(xiàn)在已有400-450位患者計劃使用這個產(chǎn)品。專家預計該產(chǎn)品明年銷售2.5億、峰值銷售20億美元。

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復雜疾病如何遺傳?對新藥發(fā)現(xiàn)有何啟示?

今天的《細胞》雜志發(fā)表一篇由芝加哥大學和斯坦福大學科學家合作撰寫的文章,作者用一個簡單數(shù)學模型量化基因差異與復雜疾病風險的關系。

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高難修正,天然產(chǎn)物的改造

最近J. Med. Chem. 發(fā)表一篇范德堡大學科學家的綜述文章,介紹當前天然產(chǎn)物改造的技術進展。這篇題為“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大環(huán)內(nèi)酯、四環(huán)素等活性天然產(chǎn)物為例綜述了

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外泌體遞送技術登陸納斯達克

今天以外泌體遞送為技術平臺的Codiak Biosciences宣布將在美國納斯達克上市(CDAK),計劃募資8600萬美元。CDAK 成立于2015年,目前已獲得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名風投的1.68億美元支持,

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多肽-藥物偶聯(lián)物抗癌,自行車上市

今天英國生物技術公司Bicycle Therapeutics宣布將在美國IPO(BCYC),目標募資8250萬美元。BCYC是一家以多肽為技術平臺的公司,利用雙環(huán)控制多肽構象、以增加選擇性和穩(wěn)定性。

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ASK1抑制劑二度失敗3期臨床

今天吉利德科學宣布其NASH在研藥物、ASK1抑制劑selonsertib(GS4997)在第二個三期臨床錯過一級終點(NASH無惡化至少改善一級纖維化),

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十死換一生,重癥抑郁不算慢性病?

本周著名博主和作家Heather Armstrong發(fā)表了一本回顧自己嚴重抑郁治療歷程的新書, 名為The Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻譯成“十死換一生”。作者受抑郁困擾多年,但曾有一年半時間癥狀尤其嚴重、所有已知藥物均無效,令她每天處于自殺邊緣。后來她參加了一個新療法試驗,這個試驗用高劑量老藥異丙酚令大腦短時間(15分鐘)處于接近死亡的休克狀態(tài)。經(jīng)過10次這樣治療后她再也沒有產(chǎn)生過自殺念頭,參與這個試驗的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟蹤三個月無抑郁癥狀。試驗負責人說這個療法可能是一種新療法的開始。

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P38抑制劑進入罕見病

今天美國生物技術公司支點醫(yī)藥(Fulcrum)宣布獲得葛蘭素P38抑制劑losmapimod的全球開發(fā)權,該產(chǎn)品部分權益以支點股票形式支付給葛蘭素、葛蘭素還將獲得一定里程金和銷售提成。支點將用這個產(chǎn)品治療一種叫做面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥(FSHD)的罕見肌肉疾病。

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NIH與制藥業(yè)在共生系統(tǒng)的各自角色

今天藥監(jiān)職業(yè)協(xié)會發(fā)表一篇文章討論NIH與制藥業(yè)在新藥發(fā)現(xiàn)這個重要共生系統(tǒng)中各自扮演的角色。雖然NIH每年資助大量基礎研究(今年資助強度為390億美元)、而且這些研究結(jié)果對絕大多數(shù)上市藥物都有或多或少的貢獻

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NGF抗體安全窗口縮水,止痛藥領頭羊前景堪憂

今天輝瑞和禮來公布了其NGF抗體tanezumab的一個三期臨床結(jié)果,

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