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RNAi療法重大里程碑,F(xiàn)DA批準(zhǔn)首款hATTR藥物Onpattro

今天FDA批準(zhǔn)了Alnylam的RNAi藥物Onpattro (通用名patisiran)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR,也稱家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變,F(xiàn)AP)引起的神經(jīng)損傷。

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FDA專家組推薦改良四環(huán)素上市

今天Paratek宣布其改良四環(huán)素omadacycline獲得FDA專家組支持上市用于急性細(xì)菌皮膚感染(17票支持、1票反對(duì))和社區(qū)獲得性肺炎(14票支持、四票反對(duì))。

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SPK8011削減97%流血,SPARK蒸發(fā)28%市值

今天SPARK公布了其A型血友病基因療法SPK8011的一個(gè)一二期臨床結(jié)果。在這個(gè)共有12人參與的試驗(yàn)中SPK8011令A(yù)型血友病患者出血事件和需要傳統(tǒng)治療頻率降低97%,幾乎是治愈。

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Samumed融資四億,Ironwood退出痛風(fēng)

今天神秘生物技術(shù)公司Samumed宣布融資4.4億美元,加上以前融到的2.1億美元,這個(gè)尚無(wú)上市產(chǎn)品、甚至尚無(wú)晚期臨床資產(chǎn)的生物技術(shù)公司已經(jīng)估值高達(dá)120億美元。

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抗衰老藥物研發(fā)進(jìn)入成熟期?

今天《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇文章討論抗衰老藥物研發(fā)現(xiàn)狀。文章介紹了現(xiàn)在抗衰老藥物的主要研發(fā)企業(yè)、生物機(jī)理、和臨床研究狀況。

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蜀中無(wú)大將,xanomeline重出江湖

今天Karuna宣布獲得包括禮來(lái)原研發(fā)總監(jiān)Steven Paul、Arch、 Puretech等投資者的4200萬(wàn)美元A輪融資,用于其AD和精神分裂藥物KarXT 的二期臨床開發(fā)。

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上市容易賺錢難:FDA批準(zhǔn)今年第26個(gè)新藥

今天FDA批準(zhǔn)了鹽野義制藥株式會(huì)社的血小板生成素受體激動(dòng)劑lusutrombopag (商品名Mulpleta),供血小板低下慢性肝病患者手術(shù)前短期使用。

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FDA受理PEG化小分子藥物NKTR181上市申請(qǐng)

今天Nektar宣布FDA受理了其嗎啡PEG衍生物NKTR181的上市申請(qǐng)用于治療背痛, PDUFA日期為2019年5月28日。

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K藥銷售超O藥:PD-1藥物簡(jiǎn)史

這一周是各大藥廠公布第二季度業(yè)績(jī)的時(shí)間。引人注目的是默沙東的PD-1抗體Keytruda以16.7億美元、比去年同期增長(zhǎng)89%的驕人業(yè)績(jī)超過(guò)施貴寶同類藥物Opdivo

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百健、衛(wèi)材公布BAN2401二期臨床詳細(xì)結(jié)果

今天百健和衛(wèi)材公布了其粉狀蛋白抗體BAN2401在二期臨床試驗(yàn)Study 201的詳細(xì)結(jié)果。這個(gè)試驗(yàn)招募856位早期AD病人,比較5個(gè)不同劑量BAN2401和安慰劑對(duì)認(rèn)知、日常生活能力的影響。

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用于胞內(nèi)靶點(diǎn)確證的抗體片段

今天《自然化學(xué)生物學(xué)》發(fā)表一篇幾個(gè)大學(xué)合作發(fā)現(xiàn)的一個(gè)靶點(diǎn)確證技術(shù)。作者用一個(gè)叫做WDR5的蛋白作為這個(gè)技術(shù)的概念驗(yàn)證,首先用噬菌體和酵母展示技術(shù)找到22個(gè)所謂的monobody。

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紀(jì)檢車上路,Sangamo收購(gòu)TxCell

今天基因編輯公司Sangamo宣布將以8400萬(wàn)美元收購(gòu)法國(guó)細(xì)胞療法公司TxCell。TxCell的主要資產(chǎn)和技術(shù)平臺(tái)是抑制性免疫細(xì)胞療法(CAR-Treg),現(xiàn)在還處在臨床前研究階段。

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我不是藥神,特朗普算不?

今天早上特朗普總統(tǒng)在推特上發(fā)文,感謝諾華暫時(shí)停止處方藥漲價(jià),并說(shuō)將繼續(xù)施壓降低藥品價(jià)格、而且有可能大幅降價(jià)。

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輝瑞、禮來(lái)非阿片止痛藥三期臨床顯示療效

今天輝瑞和禮來(lái)宣布兩巨頭合作開發(fā)的止痛藥、NGF抗體tanezumab在一個(gè)骨關(guān)節(jié)炎(OA)三期臨床達(dá)到三個(gè)一級(jí)試驗(yàn)終點(diǎn)。這個(gè)16周的試驗(yàn)招募698位膝蓋或胯骨OA患者

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窮則思變,小分子別構(gòu)抑制劑企業(yè)獲A輪資助

今天HotSpot宣布獲得包括Atlas資本等投資者的4500萬(wàn)美元A輪資助,用于系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)、開發(fā)小分子別構(gòu)抑制劑。HotSpot是原Nimbus的主要成員創(chuàng)立,Nimbus前年與吉利德簽署12億美元合作項(xiàng)目、開發(fā)其ACC2別構(gòu)抑制劑NDI-01097(后更名GS-0976)用于NASH治療。

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AI指點(diǎn)迷津,CRISPR再遭質(zhì)疑

今天以AI大數(shù)據(jù)分析為技術(shù)平臺(tái)的Verge Genomics獲得包括DFJ資本、無(wú)錫資本、ALS基金會(huì)等支持的3200萬(wàn)美元A輪投資,用于尋找、確證中樞疾病靶點(diǎn)。

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小分子臨床藥物都來(lái)自哪?

今天J. Med. Chem.發(fā)表了一篇阿斯列康科學(xué)家的綜述文章,討論小分子臨床藥物的來(lái)源和先導(dǎo)物發(fā)現(xiàn)策略。作者統(tǒng)計(jì)了2016-17年在J. Med. Chem.發(fā)表的文章

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一粥一飯當(dāng)思來(lái)之不易:ZX008有望上市

今天Zogenix公布了其低劑量氟苯丙胺制劑ZX008在第二個(gè)Dravet氏綜合征癥三期臨床結(jié)果。這個(gè)試驗(yàn)招募87名平均年齡9歲的兒童患者,比較在標(biāo)準(zhǔn)療法背景上加入0.5毫克/公斤/天ZX008與安慰劑的區(qū)別。

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藥神難為無(wú)米之炊,諾華退出抗生素研發(fā)

今天諾華宣布將終止抗生素、抗病毒藥物的早期研發(fā)、裁員140人,早期項(xiàng)目和一個(gè)臨床項(xiàng)目LYS228將被轉(zhuǎn)讓。諾華說(shuō)雖然這些項(xiàng)目的科學(xué)基礎(chǔ)很堅(jiān)實(shí)、但因資源有限諾華決定集中精力在更可能改善病人健康的領(lǐng)域,翻譯成更通俗的語(yǔ)言就是將開發(fā)市場(chǎng)回報(bào)更大的藥物。

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遠(yuǎn)看山有色,小分子RNA調(diào)控劑開發(fā)前景

今天《自然藥物發(fā)現(xiàn)》發(fā)表一篇北卡大學(xué)科學(xué)家發(fā)表的綜述,分析小分子RNA調(diào)控劑的開發(fā)現(xiàn)狀和前景。作者指出宏觀看RNA是個(gè)潛在的龐大藥靶產(chǎn)出地,

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