因英國政府拒絕支付福泰囊腫性纖維化(CF)系列藥物,其CEO Jeff Leiden今天給英國首相特蕾莎梅寫了一封公開信,指責(zé)英國政府草菅人命,雖然英國是CF高發(fā)區(qū)但英國衛(wèi)生部(NHS)認(rèn)為無法支持這些昂貴藥物。
Continue reading …今天百鍵和衛(wèi)材宣布其粉狀蛋白抗體BAN240的高劑量組在一個(gè)二期臨床試驗(yàn)中擊敗對(duì)照組顯示一定療效。這個(gè)856位早期AD病人參與的二期臨床采用一種新穎的適應(yīng)性設(shè)計(jì),共使用5個(gè)劑量、采用Bayesian統(tǒng)計(jì)分析方法。
Continue reading …據(jù)紐約時(shí)報(bào)報(bào)道,洛伐他汀發(fā)現(xiàn)者、原默沙東著名科學(xué)家Alfred Alberts在科羅拉多因心臟病逝世,享年87歲。Alberts被默沙東傳奇CEO Vagelos稱為左膀右臂,是洛伐他汀復(fù)雜漫長開發(fā)的掌舵人。
Continue reading …今天羅氏公布了其PD-L1抗體Tecentriq在一個(gè)叫做IMpassion130三期臨床試驗(yàn)的中期頂層分析結(jié)果。這個(gè)試驗(yàn)招募902位未經(jīng)系統(tǒng)治療的轉(zhuǎn)移或局部晚期三陰性乳腺癌(TNBC)患者,比較在Abraxane背景上加入Tecentriq對(duì)PFS和OS影響。今天這個(gè)中期分析結(jié)果顯示加入Tecentriq作為一線藥物顯著降低進(jìn)展和死亡風(fēng)險(xiǎn),PD-L1高表達(dá)人群也可能有OS收益。
Continue reading …繼上周多個(gè)生物技術(shù)公司IPO共融資7.18億美元后本周又有四家生物技術(shù)成功上市,共融資5.46億,令過去10天的IPO總量達(dá)到12.7億美元。
Continue reading …這一期的《自然》雜志發(fā)表一封德國讀者Lutz Heuer的來信,他說雖然患者醫(yī)生都?xì)g迎AI幫助發(fā)現(xiàn)更好藥物,但對(duì)制藥工業(yè)來說可能是個(gè)噩夢。
Continue reading …今天歐盟的CHMP委員會(huì)繼今年一月反對(duì)EGFR/HER2抑制劑neratinib上市后,宣布將支持這個(gè)產(chǎn)品上市用于HER2陽性乳腺癌患者的維持療法,最后投票將在下個(gè)月的下一次CHMP會(huì)議上進(jìn)行。這個(gè)決定令neratinib在歐洲市場起死回生,上市希望大增,也令今年今年幾乎被腰斬的Puma反彈24%。
Continue reading …今天FDA批準(zhǔn)了GW Pharma的大麻二醇(CBD)液體制劑Epidiolex用于治療兩歲以上兒童的兩個(gè)罕見癲癇病Lennox-Gastaut 和Dravet 綜合征。這是首款成為上市藥物的來自大麻的純化學(xué)制劑,專家預(yù)計(jì)峰值銷售可達(dá)12億美元。因?yàn)獒t(yī)用大麻在美國很多州已經(jīng)在使用
Continue reading …今天諾和諾德公布了其口服GLP激動(dòng)劑索馬魯肽的兩個(gè)三期臨床試驗(yàn)。在一個(gè)叫做PIONEER 4的三期臨床中,高劑量(14毫克)口服索馬魯肽逼平諾和自己的一日一次注射版GLP激動(dòng)劑利拉魯肽(1.8毫克),用藥
Continue reading …昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時(shí),廠家Sarepta也宣布不會(huì)按照剛剛通過的嘗試權(quán)法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個(gè)藥物。
Continue reading …今天Sarepta公布了一個(gè)DMD基因療法的早期臨床數(shù)據(jù),三位6歲以下兒童患者使用該療法后肌營養(yǎng)蛋白水平達(dá)到正常水平的38%(用另一種定量方法測為正常值的53%),這遠(yuǎn)超投資者預(yù)期的5-10%正常值水平。另一個(gè)衡量肌肉健康程度的指標(biāo)、血液肌酸酐激酶水平比用藥前下降87%。
Continue reading …昨天《自然化學(xué)生物學(xué)》發(fā)表一篇由哈佛大學(xué)和諾華有關(guān)PROTAC設(shè)計(jì)的文章。這個(gè)工作以BRD4蛋白與E3鏈接酶CRBN的相互作用為模型,通過比較多個(gè)蛋白晶體結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)不同長度的PROTAC盡管兩端分別與CRBN和BRD4結(jié)合的分子結(jié)構(gòu)一樣,
Continue reading …今天在歐洲風(fēng)濕病年會(huì)上公布的一個(gè)報(bào)告顯示諾華的IL-1 beta抗體canakinumab (ACZ885,商品名Ilaris)可能預(yù)防痛風(fēng)。
Continue reading …今天CAR-T先驅(qū)Carl June小組在《自然》雜志報(bào)道一例CLL患者的神奇運(yùn)氣。這位患者78歲時(shí)需要CAR-T療法,第一次輸入自體CD19 CAR-T除了發(fā)生嚴(yán)重細(xì)胞因子風(fēng)暴(CRS)外沒什么其它后果。
Continue reading …今天禮來和阿斯列康宣布將終止其BACE抑制劑lanabecestat在輕度阿爾茨海默病患者的AMARANTH試驗(yàn)和中度患者的DAYBREAK-ALZ試驗(yàn)
Continue reading …今天《自然醫(yī)藥》發(fā)表兩篇文章報(bào)道CRISPR技術(shù)與細(xì)胞警察p53發(fā)生沖突。第一個(gè)工作來自諾華、艾伯維、和Blueprint,
Continue reading …今天羅氏旗下基因泰克宣布將與英國生物技術(shù)公司Microbiotica合作開發(fā)炎癥性腸病(IBD)藥物,雖然首付沒有公開但總金額可達(dá)5.34億美元。羅氏將利用Microbiotica的微生物蛋白組技術(shù)尋找能預(yù)測其IBD藥物應(yīng)答的胃腸細(xì)菌標(biāo)記。
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