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《科學(xué)》雜志繼2005年提出125個科學(xué)前沿問題后今年再度提出125個問題。因為這些問題基本沒有標(biāo)準(zhǔn)答案所以我也可以斗膽吐槽一下。顯然我不可能對任何一個問題有什么深入的見解，但今天忙了一天不想寫嚴(yán)肅東西了。雙星號后面黑體字為我的回答，一半認(rèn)真、一半吐槽，供各位讀者周末輕松一下。

今天Biopharmadive有一篇Ben Fidler的文章討論福泰面臨的困境。福泰是最老、最大的生物技術(shù)公司之一，

今天Mirati公布了其Kras G12C變異抑制劑adagrasib在一個叫做KRYSTAL-1的二期臨床結(jié)果。

今天網(wǎng)上看到一則消息說上海列出“十四五”緊缺人才名單，其中包括藥物靶點(diǎn)研究人才。要求具有生化、計算生物學(xué)、分子生物學(xué)等背景，這類人才緊缺程度被列為最高等級的“十分緊缺”。我國新藥發(fā)現(xiàn)過去幾年雖然有了翻天覆地的改進(jìn)

今天以色列公司Novocure宣布其腫瘤治療場（TTF）治療器械NovoTTF-200T與PD-L1藥物Tecentriq和血管生成抑制劑阿瓦斯汀聯(lián)用獲FDA在晚期肝癌一線治療突破性地位。

今天MacroGenics宣布其Fc改造HER2抗體Margenza在一個三期臨床試驗中被一代HER2抗體赫賽汀逼平。

今天美國生物技術(shù)公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個一期臨床因為臨床前動物實(shí)驗發(fā)現(xiàn)有致癌風(fēng)險而被FDA叫停

今天武田宣布其NEDD8激活酶(NAE)抑制劑pevonedistat在一個叫做PANTHER (也叫Pevonedistat-3001)的三期臨床錯過主要目標(biāo)。這個試驗招募三類骨髓腫瘤患者（高風(fēng)險MDS、CMML、AML），比較pevonedistat與DNA甲基化抑制劑azacitidine 聯(lián)用與azacitidine 對EFS的影響。EFS定義為死亡或向AML的轉(zhuǎn)化（對于AML患者死亡是EFS的唯一定義）。

今天以環(huán)化RNA為平臺的生物技術(shù)企業(yè)Laronde宣布獲Flagship的4.4億美元B輪支持。F

今天禮來宣布將與年輕的胞外蛋白降解藥物公司Lycia達(dá)成多年合作意向。

今天諾華公布了其CAR-T療法Kymriah在一個二線B細(xì)胞NHL三期臨床的試驗結(jié)果。

今天輝瑞宣布將以每股18.5美元、總值22.6億美元收購加拿大生物技術(shù)公司Trillium，這個價格是上周五收盤價的近200%溢價。

昨天美國生物技術(shù)公司Fate公布了其誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞(iPSC)改造NK細(xì)胞療法FT516和CAR-NK療法FT596的一期臨床劑量爬坡結(jié)果。11位淋巴瘤患者使用不同劑量FT516有8位應(yīng)答、其中6位為CR。14位使用FT596單方或與美羅華聯(lián)用患者有10位應(yīng)答，其中7位為CR。所有應(yīng)答都發(fā)生在中高劑量組，最低劑量無效。這兩個療法耐受性良好，沒有達(dá)到毒性限制劑量、沒有發(fā)生異體細(xì)胞療法常見的GvHD。

Marinus Pharmaceuticals昨天宣布其GAGA受體別構(gòu)調(diào)控劑加奈索酮在一個結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）比用藥前基線降低癲癇發(fā)作頻率。

昨天輝瑞/百歐恩泰向FDA遞交了第三針新冠疫苗上市申請的早期數(shù)據(jù)。

電影業(yè)與制藥業(yè)有很多相似之處，比如高成本、長制作周期、市場表現(xiàn)的不可預(yù)測性等。

今天美國生物技術(shù)公司Relay在公布第二季度報告時宣布將與me-too大師EQrx達(dá)成戰(zhàn)略合作，在全球范圍內(nèi)開發(fā)確證靶點(diǎn)的抗腫瘤新藥。Relay將負(fù)責(zé)臨床批件前的發(fā)現(xiàn)和臨床前開發(fā)工作，EQrx將負(fù)責(zé)臨床開發(fā)、新藥報批、和商業(yè)化。二者共同擔(dān)負(fù)研發(fā)費(fèi)用、利潤也平分。他們將從單個項目合作開始，但可能在自愿基礎(chǔ)上擴(kuò)大到更多靶點(diǎn)的開發(fā)。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是把基礎(chǔ)研究的成果轉(zhuǎn)化為新治療手段，主要是為一個新技術(shù)找到合適的應(yīng)用場景。

抗癌藥的最主要目標(biāo)是延長患者OS，但多數(shù)腫瘤的藥物應(yīng)答率和應(yīng)答時間與OS的相關(guān)性非常弱。

今天德國制藥公司拜耳宣布將以15億現(xiàn)金和5億里程金收購尚在臨床前早期的美國生物技術(shù)公司Vividion，