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羅氏亨廷頓ASO療法三期臨床叫停

2021年3月23日 No Comment

今天羅氏宣布從Ionis收購(gòu)的亨廷頓癥反譯核酸療法 tominersen?在三期臨床 GENERATION HD1試驗(yàn)被叫停。

莫把杭州作汴州：IL-1抗體肺癌三期臨床失敗

2021年3月10日 No Comment

今天諾華宣布其IL-1 beta抗體canakinumab與多西他賽聯(lián)用在一個(gè)叫做CANOPY-2 的三期臨床未能達(dá)到主要終點(diǎn)OS。

藍(lán)鳥折翼：細(xì)胞療法患者發(fā)現(xiàn)腫瘤

2021年2月17日 No Comment

今天藍(lán)鳥宣布兩位參加其細(xì)胞療法LentiGlobin一期臨床試驗(yàn) HGB-206的鐮刀狀細(xì)胞貧血癥(SCD)患者

大眾毒品、孤兒藥物：爵士收購(gòu)GW

2021年2月4日 No Comment

今天Jazz宣布將以67億美元現(xiàn)金總值72億美元收購(gòu)上市首款大麻二酚制劑的英國(guó)制藥企業(yè)GW（不是Good Weed的縮寫）

RCT害死藥：SRP9001失敗

2021年1月9日 No Comment

昨天美國(guó)生物技術(shù)公司Sarepta公布其DMD基因療法SRP9001在一個(gè)叫做Study 102對(duì)照臨床的第一部分結(jié)果。

藥源展望2021

2021年1月3日 No Comment

2020年的新冠之戰(zhàn)是制藥業(yè)的一次綜合考試，考量了現(xiàn)在制藥業(yè)在不計(jì)成本理性情況下的新藥產(chǎn)出能力。

新型溶瘤病毒顯示早期療效

2020年10月15日 No Comment

今天美國(guó)生物技術(shù)公司Replimune宣布將在今年的SITC年會(huì)公開兩個(gè)溶瘤病毒（OV）療法的一期臨床進(jìn)展。

羅氏收購(gòu)4.48億首付Inflazome

2020年9月22日 No Comment

繼兩年前收購(gòu)只有臨床前資產(chǎn)的Jecure后，今天羅氏宣布以4.48億首付加里程金收購(gòu)另一家炎癥組企業(yè)、英國(guó)公司Inflazome。Inflazome是炎癥組領(lǐng)域圈地最多的企業(yè)，共有29個(gè)專利。但基本都是最早輝瑞磺酰脲CP-456773的衍生物

甘那酮罕見癲癇癥三期臨床成功

2020年9月16日 No Comment

昨天美國(guó)生物技術(shù)公司Marinus宣布其神經(jīng)甾體藥物甘那酮（ganaxolone）在一個(gè)叫做CDKL5缺失癥（CDD）的罕見癲癇病三期臨床達(dá)到試驗(yàn)一級(jí)終點(diǎn)。

今天安斯泰來宣布其從收購(gòu)Audentes獲得的MTM1基因療法AT132（Resamirigene bilparvovec）造成第三人死亡，這名患者使用的是最高劑量AT132、并且入組前和其它兩位死于這個(gè)療法的患者一樣有肝功能障礙。這個(gè)試驗(yàn)總共招募23位患者，曾經(jīng)因?yàn)榘踩詥栴}被叫停過臨床試驗(yàn)。這是繼BMRN的A型血友病基因療法Valrox上市被拒后本周基因療法第二次受挫，說明這個(gè)技術(shù)仍有不少技術(shù)問題需要解決。

FDA明鏡高懸批發(fā)CRL

2020年8月20日 No Comment

昨天FDA出人意料地拒絕了吉利德/Galapagos的JAK1抑制劑filgotinib用于風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的上市申請(qǐng)，理由是200毫克劑量的風(fēng)險(xiǎn)與收益存疑

VBL基因療法卵巢癌顯示前景

2020年8月13日 No Comment

今天以色列生物技術(shù)公司VBL宣布其基因療法VB-111 (ofranergene obadenovec)在一個(gè)卵巢癌三期臨床的第二次預(yù)定中期分析中顯示一定前景

蘆可替尼慢性GVHD三期臨床成功

2020年7月24日 No Comment

今天Incyte和諾華宣布其JAK1/JAK2雙抑制劑蘆可替尼在一個(gè)慢性GVHD三期臨床試驗(yàn)達(dá)到一級(jí)、二級(jí)終點(diǎn)。這個(gè)叫做REACH3的三期臨床招募331位異體干細(xì)胞移植（HCT）患者，分別使用蘆可替尼和最佳已有療法。一級(jí)終點(diǎn)是24周應(yīng)答率，二級(jí)終點(diǎn)包括無(wú)復(fù)發(fā)生存率、和GVHD癥狀分值。蘆可替尼去年已獲得急性GVHD的標(biāo)簽，今天這個(gè)結(jié)果有望將適應(yīng)癥擴(kuò)大到慢性GVHD。

FDA批準(zhǔn)氟苯丙胺口服液Fintepla

2020年6月27日 No Comment

今天FDA批準(zhǔn)了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla（原ZX008）用于2歲以上Dravet綜合征。這個(gè)批準(zhǔn)是根據(jù)兩個(gè)雙盲對(duì)照試驗(yàn)結(jié)果，F(xiàn)intepla在標(biāo)準(zhǔn)療法背景上比安慰劑減少50-60%每月痙攣次數(shù)

PrP先導(dǎo)物探險(xiǎn)記

2020年6月24日 No Comment

今天哈佛和Broad的科學(xué)家上線了一篇文章（https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.06.18.159418v1.full），回顧過去5年尋找朊毒體蛋白（PrP）先導(dǎo)物的歷程。

抗體片段藥物重癥肌無(wú)力三期臨床成功

2020年5月27日 No Comment

今天荷蘭生物技術(shù)公司Argenx宣布其抗體Fc 片段藥物efgartigimod在一個(gè)叫做ADAPT的重癥肌無(wú)力(gMG)三期臨床達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)和多數(shù)二級(jí)終點(diǎn)。

FDA批準(zhǔn)泊馬度胺用于卡波西肉瘤

2020年5月16日 No Comment

今天FDA通過加速審批通道批準(zhǔn)了施貴寶的泊馬度胺（商品名Pomalyst）用于治療對(duì)高活性逆轉(zhuǎn)錄抗病毒（HAART）耐藥艾滋病患者并發(fā)或HIV陰性的卡波西肉瘤。在一個(gè)28人（18例 HIV陽(yáng)性、10例 HIV陰性)參與的臨床試驗(yàn)中，Pomalyst產(chǎn)生71%應(yīng)答率、其中14%為CR，中值應(yīng)答時(shí)間為12個(gè)月。這是第一款口服、也是20年來上市的第一款新型卡波西肉瘤藥物。此前Pomalyst在此適應(yīng)癥獲得突破性藥物和孤兒藥地位。