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今天福泰公布了一系列囊腫性肺纖維化（CF）三藥組合的一二期臨床結(jié)果，令其股票大幅上揚(yáng)23%。

今天美國生物技術(shù)公司Amicus宣布FDA在去年拒絕受理其罕見病Fabry氏癥藥物migalastat申請后少見地改變立場，準(zhǔn)備接受migalastat的上市申請。

今天FDA批準(zhǔn)了Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉劑（商品名Endari）用于控制5歲以上鐮刀細(xì)胞疾病（SCD）患者癥狀。

今天羅氏更新了其血友病在研藥物Emicizumab兩個(gè)分別叫做HAVEN 1 和HAVEN 2的三期臨床數(shù)據(jù)。在成人和半成人參與的HAVEN 1中預(yù)防使用Emicizumab比即時(shí)使用旁路制劑降低87%出血風(fēng)險(xiǎn)，31周無出血事件患者比例分別為63%和5.6%。

今天看到一篇去年麥肯錫對(duì)腫瘤治療現(xiàn)狀、機(jī)會(huì)、與挑戰(zhàn)的分析。這篇文章指出未來腫瘤治療將有五大趨勢，即更小人群、更短產(chǎn)品壽命、組合療法更為普及、價(jià)值從盲目治療到預(yù)防、精準(zhǔn)治療的轉(zhuǎn)移、和新治療/診斷技術(shù)的不斷出現(xiàn)。

今天英國制藥公司GW Pharmaceuticals在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了其大麻二酚（CBD）液體制劑Epidiolex在治療一種叫做Dravet綜合癥的罕見癲癇三期臨床結(jié)果。

今天Ionis宣布其家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變（FAP）反譯核酸藥物 Inotersen（曾用名IONIS-TTRRx）在一個(gè)叫做NEURO-TTR 的三期臨床試驗(yàn)中達(dá)到一級(jí)、二級(jí)終點(diǎn)。

今天葛蘭素的基因療法、ADA-SCID藥物Strimvelis在上市近一年后迎來第一位使用患者，這也是繼那位使用首個(gè)基因藥物Glybera患者之后第二位在臨床實(shí)驗(yàn)以外使用基因療法的患者。Strimvelis在~20位患者參與的臨床試驗(yàn)中無一人死亡，于去年5月在歐美上市。

今天FDA批準(zhǔn)了阿斯列康的PD-L1抗體durvalumab （商品名Imfinzi ）用于二線晚期膀胱癌的治療

天FDA批準(zhǔn)了BioMarin的酶替換藥物Brineura（通用名cerliponase alfa），用于治療一種叫做CLN2的超級(jí)罕見病。

在日前正在舉行的美國神經(jīng)學(xué)年會(huì)上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS藥物Edaravone的一個(gè)三期臨床試驗(yàn)結(jié)果。在標(biāo)準(zhǔn)療法基礎(chǔ)上加入Edaravone顯著改善ALS患者綜合功能指標(biāo)ALSFRS-R（-5.0對(duì)-7.5），同時(shí)也改善運(yùn)動(dòng)、呼吸等局部功能。

今天從耶魯大學(xué)成立的Biohaven宣布準(zhǔn)備IPO募資1億美元。Biohaven的主要資產(chǎn)是一個(gè)從施貴寶收購的CGRP抗體和一個(gè)小分子色胺偏頭痛藥物

今天再生元的降脂藥evinacumab獲得FDA突破性藥物（BTD）地位

昨天FDA批準(zhǔn)了首個(gè)氘代藥物、梯瓦的氘代丁苯那嗪（商品名Austedo）用于治療亨廷頓舞蹈病。

今天泰福宣布出資1.6億現(xiàn)金加9千萬美元里程金收購Concert制藥的氘代Kalydeco（學(xué)名CTP-656），Concert股票上揚(yáng)62%，市值達(dá)到3.5億美元。

今天羅氏宣布其A型血友病藥物emicizumab （ACE910）HAVEN 1試驗(yàn)的一位參與者因直腸出血死亡。

今天FDA批準(zhǔn)了Marathon Pharmaceutical的地夫可特（商品名Emflaza）用于5歲以上杜氏營養(yǎng)肌不良癥（DMD）患者。地夫可特是一個(gè)很老的糖皮質(zhì)激素，今天批準(zhǔn)了片劑和口服液兩種劑型。因?yàn)镈MD是個(gè)致命兒童罕見病，Emflaza獲得了孤兒藥、優(yōu)先審批、優(yōu)先審批評(píng)審券等特殊待遇。盡管這是一個(gè)老藥，很多國家都有廉價(jià)仿制產(chǎn)品，但Emflaza從未在美國上市，廠家的定價(jià)為每年8萬9千美元。

昨天比利時(shí)生物技術(shù)公司Ablynx宣布向EMA申請上市其納米抗體藥物caplacizumab。Caplacizumab是一個(gè)抗von Willebrand 因子（vWF）納米抗體

今天羅氏宣布其VIII號(hào)凝血因子模擬物emicizumab （ACE910）在一個(gè)關(guān)鍵三期臨床中達(dá)到試驗(yàn)終點(diǎn)。在這個(gè)有109人參與叫做HAVEN 1的試驗(yàn)中，一周一次皮下注射emicizumab比標(biāo)準(zhǔn)療法旁路凝血制劑減少流血次數(shù)，達(dá)到試驗(yàn)一級(jí)終點(diǎn)。

今天美國生物制藥公司Kite宣布將開始滾動(dòng)申請上市其CAR-T藥物KTE-C19 （從此改名為axicabtagene ciloleucel）。