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藥物輔料的生物活性

今天的《科學(xué)》雜志發(fā)表一篇學(xué)術(shù)界與工業(yè)界的合作研究結(jié)果(J. Pottel et al., “The activities of drug inactive ingredients on biological targets.” Science, 369:403–13, 2020.),測(cè)量常見藥物輔料的生物活性。作者從FDA惰性組分名單中選取639個(gè)被認(rèn)為是生物惰性的化學(xué)物質(zhì),通過(guò)計(jì)算方法預(yù)測(cè)與3117個(gè)充分鑒定的蛋白靶點(diǎn)的相互作用。從可能的20000對(duì)相互作用中作者挑出69對(duì)進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證,結(jié)果至少有19個(gè)輔料物質(zhì)至少與一個(gè)靶點(diǎn)有一定結(jié)合力。

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蘆可替尼慢性GVHD三期臨床成功

今天Incyte和諾華宣布其JAK1/JAK2雙抑制劑蘆可替尼在一個(gè)慢性GVHD三期臨床試驗(yàn)達(dá)到一級(jí)、二級(jí)終點(diǎn)。這個(gè)叫做REACH3的三期臨床招募331位異體干細(xì)胞移植(HCT)患者,分別使用蘆可替尼和最佳已有療法。一級(jí)終點(diǎn)是24周應(yīng)答率,二級(jí)終點(diǎn)包括無(wú)復(fù)發(fā)生存率、和GVHD癥狀分值。蘆可替尼去年已獲得急性GVHD的標(biāo)簽,今天這個(gè)結(jié)果有望將適應(yīng)癥擴(kuò)大到慢性GVHD。

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百濟(jì)神州聯(lián)手ASMB開發(fā)新型乙肝藥物

昨天百濟(jì)神州宣布將以4000萬(wàn)美元首付、5億美元潛在里程金

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吸入干擾素顯著降低新冠惡化風(fēng)險(xiǎn)

今天英國(guó)生物技術(shù)公司Synairgen宣布其吸入式beta干擾素制劑SNG001在一個(gè)二期臨床顯著降低早期新冠患者的惡化風(fēng)險(xiǎn)。

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四處漏水的肺癌雨傘試驗(yàn)

今天自然雜志發(fā)表了一篇有關(guān)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)所謂雨傘試驗(yàn)的文章。這是National Lung Matrix Trial試驗(yàn)的一部分

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FDA專家組支持葛蘭素ADC藥物

今天FDA專家組以12:0高票支持葛蘭素的BCMA抗體-澳瑞他汀ADC藥物 belantamab mafodotin 用于多發(fā)性骨髓瘤四線以后的治療,患者需要至少用過(guò)至少一個(gè)度胺類免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白組抑制、和CD38抗體。

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阿霉素?zé)崦糁|(zhì)體制劑三期臨床病危

今天Celsion宣布其阿霉素?zé)崦糁|(zhì)體制劑ThermoDox三期臨床獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)(DMC)建議終止這個(gè)叫做OPTIMA的試驗(yàn)。

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賽諾菲聯(lián)手Kymera 進(jìn)入蛋白降解

今天賽諾菲以1.5億美元首付、20億潛在里程金、加銷售提成與美國(guó)生物技術(shù)公司Kymera 達(dá)成合作意向、進(jìn)入蛋白降解領(lǐng)域。這個(gè)合作主要項(xiàng)目是自身免疫疾病靶點(diǎn)IRAK4和一個(gè)未公布的早期靶點(diǎn)。

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氘代脫發(fā)藥物獲BTD地位

今天Concert Pharmaceutical宣布其氘代JAK2抑制劑CTP-543在免疫性脫發(fā)(AA)獲得FDA突破性藥物地位。這個(gè)決定是根據(jù)CTP-543在一個(gè)中重度AA的二期臨床試驗(yàn)結(jié)果,兩個(gè)劑量(12、8毫克一日兩次)的CTP-543分別有58%和47%患者至少改善50%的SALT分值,而安慰劑只有9%患者達(dá)到這個(gè)改善。AA目前沒(méi)有上市藥物,但輝瑞和禮來(lái)的類似藥物都已經(jīng)在三期臨床開發(fā)中。

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中國(guó)新藥投資之帝國(guó)時(shí)代

最近和一個(gè)做新藥投資的朋友有緣相識(shí),他已經(jīng)到了退休年齡,在退出這個(gè)行業(yè)前,先生總結(jié)了他二十余年新藥投資之體會(huì)

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IL-6抗體三期臨床失敗

今天再生元、賽諾菲宣布其IL-6抗體Kevzara (通用名sarilumab)在一個(gè)重癥新冠感染的三期臨床未能達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)和主要二級(jí)終點(diǎn)。

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FGF21衍生物NASH二期臨床顯示療效

今天Akero公布了其FGF21衍生物efruxifermin (又名AKR-001)在一個(gè)叫做Balanced二期臨床的部分結(jié)果。使用16周三個(gè)劑量的efruxifermin有48%患者至少改善一級(jí)纖維化、28%患者改善兩級(jí)纖維化,

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奧貝膽酸遭遇CRL

今天FDA給與Intercept奧貝膽酸(商品名Ocaliva)向NASH的標(biāo)簽擴(kuò)展申請(qǐng)以CRL伺候。FDA雖然沒(méi)有要求ICPT再做一個(gè)三期,但對(duì)奧貝膽酸緩解肝纖維化這個(gè)代替療效終點(diǎn)是否能平衡其瘙癢和LDL升高風(fēng)險(xiǎn)這些副作用提出質(zhì)疑、

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FDA批準(zhǔn)氟苯丙胺口服液Fintepla

今天FDA批準(zhǔn)了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla(原ZX008)用于2歲以上Dravet綜合征。這個(gè)批準(zhǔn)是根據(jù)兩個(gè)雙盲對(duì)照試驗(yàn)結(jié)果,F(xiàn)intepla在標(biāo)準(zhǔn)療法背景上比安慰劑減少50-60%每月痙攣次數(shù)

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CD28、IL-18精準(zhǔn)化

今天再生元的科學(xué)家在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》報(bào)道了兩個(gè)靶向CD28雙抗的臨床前研究結(jié)果。這兩個(gè)分別靶向前列腺癌抗原PSMA和EGFR的雙抗不僅自己有活性、

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PrP先導(dǎo)物探險(xiǎn)記

今天哈佛和Broad的科學(xué)家上線了一篇文章(https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.06.18.159418v1.full),回顧過(guò)去5年尋找朊毒體蛋白(PrP)先導(dǎo)物的歷程。

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維生素C的故事4 - 癌癥與COVID-19

早在三十年代就有人建議維生素C有抗癌作用。七十年代初大科學(xué)家鮑林開始專研維生素C,除了倡導(dǎo)使用大劑量維生素C來(lái)促進(jìn)健康長(zhǎng)壽、預(yù)防普通感冒,鮑林還提出了使用超高劑量維生素C治療癌癥的可能性。

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維生素C的故事3 - 健康長(zhǎng)壽

維生素C是人體需要量最大的一種維生素、每天需要補(bǔ)充大約100毫克,比第二名維生素B3(niacin, 也稱為煙酸)需要量要高6-7倍、煙酸的每日推薦量在14-16毫克。比脂溶性維生素A、 D、E要高千倍,這些維生素每日所需量都在微克水平。維生素C也是最便宜的維生素,在亞馬遜上15美元即可買到一磅純凈的維生素C(L-ascorbic acid)。

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EZH2抑制劑TAZVERIK新適應(yīng)癥獲批

今天FDA通過(guò)加速審批通道批準(zhǔn)了Epizyme的EZH2抑制劑TAZVERIK? (通用名tazemetostat)用于EZH2陽(yáng)性、復(fù)發(fā)難治濾泡淋巴瘤的三線以后(或無(wú)其它療法)治療。

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維生素C的故事1 - 影子基因

2020新春,新冠病毒海嘯般襲卷全球。因?yàn)檫€沒(méi)有疫苗,也沒(méi)有有效的抗病毒藥,人們基本得靠自己的免疫力與新冠病毒抗?fàn)帯?/p>

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