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生物技術(shù)公司IPO大潮來勢(shì)兇猛

繼上周多個(gè)生物技術(shù)公司IPO共融資7.18億美元后本周又有四家生物技術(shù)成功上市,共融資5.46億,令過去10天的IPO總量達(dá)到12.7億美元。

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AI與藥物發(fā)明專利

這一期的《自然》雜志發(fā)表一封德國(guó)讀者Lutz Heuer的來信,他說雖然患者醫(yī)生都?xì)g迎AI幫助發(fā)現(xiàn)更好藥物,但對(duì)制藥工業(yè)來說可能是個(gè)噩夢(mèng)。

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獵豹重傷初愈, neratinib有望歐盟上市

今天歐盟的CHMP委員會(huì)繼今年一月反對(duì)EGFR/HER2抑制劑neratinib上市后,宣布將支持這個(gè)產(chǎn)品上市用于HER2陽性乳腺癌患者的維持療法,最后投票將在下個(gè)月的下一次CHMP會(huì)議上進(jìn)行。這個(gè)決定令neratinib在歐洲市場(chǎng)起死回生,上市希望大增,也令今年今年幾乎被腰斬的Puma反彈24%。

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首個(gè)大麻家族成員成為罕見病藥物

今天FDA批準(zhǔn)了GW Pharma的大麻二醇(CBD)液體制劑Epidiolex用于治療兩歲以上兒童的兩個(gè)罕見癲癇病Lennox-Gastaut 和Dravet 綜合征。這是首款成為上市藥物的來自大麻的純化學(xué)制劑,專家預(yù)計(jì)峰值銷售可達(dá)12億美元。因?yàn)獒t(yī)用大麻在美國(guó)很多州已經(jīng)在使用

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口服索馬魯肽鋒芒畢露

今天諾和諾德公布了其口服GLP激動(dòng)劑索馬魯肽的兩個(gè)三期臨床試驗(yàn)。在一個(gè)叫做PIONEER 4的三期臨床中,高劑量(14毫克)口服索馬魯肽逼平諾和自己的一日一次注射版GLP激動(dòng)劑利拉魯肽(1.8毫克),用藥

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嘗試權(quán)法案面對(duì)現(xiàn)實(shí)

昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時(shí),廠家Sarepta也宣布不會(huì)按照剛剛通過的嘗試權(quán)法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個(gè)藥物。

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DMD基因療法重大進(jìn)展

今天Sarepta公布了一個(gè)DMD基因療法的早期臨床數(shù)據(jù),三位6歲以下兒童患者使用該療法后肌營(yíng)養(yǎng)蛋白水平達(dá)到正常水平的38%(用另一種定量方法測(cè)為正常值的53%),這遠(yuǎn)超投資者預(yù)期的5-10%正常值水平。另一個(gè)衡量肌肉健康程度的指標(biāo)、血液肌酸酐激酶水平比用藥前下降87%。

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羅氏SMA藥物顯示早期療效,小分子挑戰(zhàn)核酸黑科技

今天羅氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)藥物risdiplam(又名RG7916)在早期臨床顯示一定療效。

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理性設(shè)計(jì)高選擇性誘導(dǎo)蛋白降解分子

昨天《自然化學(xué)生物學(xué)》發(fā)表一篇由哈佛大學(xué)和諾華有關(guān)PROTAC設(shè)計(jì)的文章。這個(gè)工作以BRD4蛋白與E3鏈接酶CRBN的相互作用為模型,通過比較多個(gè)蛋白晶體結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)不同長(zhǎng)度的PROTAC盡管兩端分別與CRBN和BRD4結(jié)合的分子結(jié)構(gòu)一樣,

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IL-1抗體Ilaris可能降低痛風(fēng)風(fēng)險(xiǎn)

今天在歐洲風(fēng)濕病年會(huì)上公布的一個(gè)報(bào)告顯示諾華的IL-1 beta抗體canakinumab (ACZ885,商品名Ilaris)可能預(yù)防痛風(fēng)。

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好心幫倒忙,抑癌基因TET2或降低CAR-T療效

今天CAR-T先驅(qū)Carl June小組在《自然》雜志報(bào)道一例CLL患者的神奇運(yùn)氣。這位患者78歲時(shí)需要CAR-T療法,第一次輸入自體CD19 CAR-T除了發(fā)生嚴(yán)重細(xì)胞因子風(fēng)暴(CRS)外沒什么其它后果。

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我勸天公重抖擻,不拘Abeta治AD

今天禮來和阿斯列康宣布將終止其BACE抑制劑lanabecestat在輕度阿爾茨海默病患者的AMARANTH試驗(yàn)和中度患者的DAYBREAK-ALZ試驗(yàn)

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CRISPR遭遇p53

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CRISPR遭遇p53

今天《自然醫(yī)藥》發(fā)表兩篇文章報(bào)道CRISPR技術(shù)與細(xì)胞警察p53發(fā)生沖突。第一個(gè)工作來自諾華、艾伯維、和Blueprint,

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百健碎步擴(kuò)展中風(fēng)產(chǎn)品線

今天百健宣布以400萬美元首付、總值3.35億與日本TMS公司合作開發(fā)其中風(fēng)藥物、纖溶酶原激活劑TMS007。

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Nimbus獲6500萬美元支持

今天以計(jì)算化學(xué)為技術(shù)平臺(tái)的Nimbus宣布獲得包括Atlas、輝瑞、比爾蓋茨等投資機(jī)構(gòu)的6500萬美元投資,用于開發(fā)與新基合作的小分子項(xiàng)目Tyk2抑制劑和STING拮抗劑,另外Nimbus還有獨(dú)家開發(fā)的STING激動(dòng)劑。Nimbus原來以轉(zhuǎn)讓項(xiàng)目為模式,除了ACC抑制劑賣給吉利德外還與羅氏、新基等大企業(yè)合作,但現(xiàn)在準(zhǔn)備轉(zhuǎn)型變成真正的新藥開發(fā)公司。盡管現(xiàn)在生物技術(shù)公司IPO市場(chǎng)風(fēng)調(diào)雨順,但還是有人嫌估值不夠慷慨。

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ASCO:幾家歡樂幾家愁,多數(shù)人在打醬油

今天的ASCO據(jù)報(bào)道有4.5萬來自全世界的科學(xué)家參加,和去年另一個(gè)芝加哥大型活動(dòng)——芝加哥馬拉松的參與人數(shù)大體一樣。

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施貴寶/NKTR開始IO組合三期臨床

昨天ASCO年會(huì)上施貴寶/NKTR公布了NKTR214與Opdivo組合一/二期臨床的最新ORR和生物標(biāo)記數(shù)據(jù)。

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強(qiáng)生終止兩個(gè)PD-1/CD38抗體試驗(yàn)

最近強(qiáng)生旗下楊森和合作伙伴Genmab宣布終止兩個(gè)CD38抗體daratumumab(商品名Darzalex)與PD-1藥物組合的早期臨床試驗(yàn)。

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“合成致死“:濃度依賴合成反應(yīng)誘導(dǎo)前藥釋放

這一期的《自然化學(xué)》發(fā)表一篇著名藥物化學(xué)家王炳和教授小組的一篇文章,這個(gè)工作設(shè)計(jì)一個(gè)濃度誘發(fā)前藥釋放體系。

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AZN彎道超車,新基遭更深質(zhì)疑

今天AZN宣布其PD-L1抗體Imfinzi在三期肺癌PACIFIC試驗(yàn)的中期分析中達(dá)到另一個(gè)終點(diǎn)、OS改善。

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