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昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時，廠家Sarepta也宣布不會按照剛剛通過的嘗試權(quán)法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個藥物。

今天Sarepta公布了一個DMD基因療法的早期臨床數(shù)據(jù)，三位6歲以下兒童患者使用該療法后肌營養(yǎng)蛋白水平達到正常水平的38%（用另一種定量方法測為正常值的53%），這遠超投資者預(yù)期的5-10%正常值水平。另一個衡量肌肉健康程度的指標、血液肌酸酐激酶水平比用藥前下降87%。

今天羅氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）藥物risdiplam（又名RG7916）在早期臨床顯示一定療效。

昨天《自然化學(xué)生物學(xué)》發(fā)表一篇由哈佛大學(xué)和諾華有關(guān)PROTAC設(shè)計的文章。這個工作以BRD4蛋白與E3鏈接酶CRBN的相互作用為模型，通過比較多個蛋白晶體結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)不同長度的PROTAC盡管兩端分別與CRBN和BRD4結(jié)合的分子結(jié)構(gòu)一樣，

今天在歐洲風(fēng)濕病年會上公布的一個報告顯示諾華的IL-1 beta抗體canakinumab (ACZ885，商品名Ilaris)可能預(yù)防痛風(fēng)。

今天CAR-T先驅(qū)Carl June小組在《自然》雜志報道一例CLL患者的神奇運氣。這位患者78歲時需要CAR-T療法，第一次輸入自體CD19 CAR-T除了發(fā)生嚴重細胞因子風(fēng)暴（CRS）外沒什么其它后果。

今天禮來和阿斯列康宣布將終止其BACE抑制劑lanabecestat在輕度阿爾茨海默病患者的AMARANTH試驗和中度患者的DAYBREAK-ALZ試驗

今天《自然醫(yī)藥》發(fā)表兩篇文章報道CRISPR技術(shù)與細胞警察p53發(fā)生沖突。第一個工作來自諾華、艾伯維、和Blueprint，

今天百健宣布以400萬美元首付、總值3.35億與日本TMS公司合作開發(fā)其中風(fēng)藥物、纖溶酶原激活劑TMS007。

今天羅氏旗下基因泰克宣布將與英國生物技術(shù)公司Microbiotica合作開發(fā)炎癥性腸病（IBD）藥物，雖然首付沒有公開但總金額可達5.34億美元。羅氏將利用Microbiotica的微生物蛋白組技術(shù)尋找能預(yù)測其IBD藥物應(yīng)答的胃腸細菌標記。

今天以計算化學(xué)為技術(shù)平臺的Nimbus宣布獲得包括Atlas、輝瑞、比爾蓋茨等投資機構(gòu)的6500萬美元投資，用于開發(fā)與新基合作的小分子項目Tyk2抑制劑和STING拮抗劑，另外Nimbus還有獨家開發(fā)的STING激動劑。Nimbus原來以轉(zhuǎn)讓項目為模式，除了ACC抑制劑賣給吉利德外還與羅氏、新基等大企業(yè)合作，但現(xiàn)在準備轉(zhuǎn)型變成真正的新藥開發(fā)公司。盡管現(xiàn)在生物技術(shù)公司IPO市場風(fēng)調(diào)雨順，但還是有人嫌估值不夠慷慨。

今天的ASCO據(jù)報道有4.5萬來自全世界的科學(xué)家參加，和去年另一個芝加哥大型活動——芝加哥馬拉松的參與人數(shù)大體一樣。

昨天ASCO年會上施貴寶/NKTR公布了NKTR214與Opdivo組合一/二期臨床的最新ORR和生物標記數(shù)據(jù)。

最近強生旗下楊森和合作伙伴Genmab宣布終止兩個CD38抗體daratumumab（商品名Darzalex）與PD-1藥物組合的早期臨床試驗。

這一期的《自然化學(xué)》發(fā)表一篇著名藥物化學(xué)家王炳和教授小組的一篇文章，這個工作設(shè)計一個濃度誘發(fā)前藥釋放體系。

今天AZN宣布其PD-L1抗體Imfinzi在三期肺癌PACIFIC試驗的中期分析中達到另一個終點、OS改善。

今天騰盛博藥宣布成立，獲得包括Arch資本和中國若干主要風(fēng)投公司共2.6億美元支持。騰盛博藥將專注傳染疾病藥物研發(fā)，主攻中國市場，

今天默沙東宣布其PD-1抗體Keytruda在一個晚期鱗狀非小細胞肺癌三期臨床試驗中達到OS、PFS雙終點。

今天J. Med. Chem.發(fā)表一篇原福泰CSO、著名計算化學(xué)家Mark Murcko的一篇文章，他根據(jù)他個人經(jīng)驗總結(jié)了成為優(yōu)秀藥物化學(xué)家的28條素質(zhì)。其中包括科學(xué)家通用的素質(zhì)如持之以恒、滿腔熱情、尊重數(shù)據(jù)等，

今天羅氏公布了其雙特異抗體、血友病藥物Hemlibra (通用名，emicizumab又名ACE910)的兩個三期臨床結(jié)果。在一個叫做HAVEN 3的臨床試驗中，無VIII號因子抗體患者一周或兩周皮下注射一次Hemlibra降低96%和97%的出血事件， ~60%患者一年內(nèi)沒有任何流血事件。