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今天RNA藥物主要開發(fā)者之一、Arrowhead宣布將終止EX1遞送RNA藥物ARC520、ARC521（都是乙肝）、ARC-AAR（甲一型抗胰蛋白酵素缺乏癥）的臨床開發(fā)。這些藥物早些時候因造成靈長目動物死亡而被FDA叫停。

今天生物技術公司Acorda宣布其鉀離子通道阻斷劑Dalfampridine（商品名Ampyra）在一個中風試驗中因療效不佳而終止開發(fā)。

今天Ionis和百健的SMN2反譯RNA藥物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二個兒童脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的三期臨床中期分析顯示達到試驗一級終點。

一年一度的美國血液病協(xié)會年會的會議摘要今天公布，結果因為有多家企業(yè)的在研藥物有不利數(shù)據(jù)首次公開造成股票下跌。

今天美國最大保險醫(yī)療公司之一Humana宣布將限制支付Sarepta Therapeutics的DMD藥物Eteplirsen（商品名Exondys 51）。

昨天美國生物技術公司Alnylam宣布叫停revusiran一個叫做ENDEAVOUR的三期臨床開發(fā)。在這個206位轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌損傷病人參與的臨床試驗中有18位病人死亡，中期分析顯示用藥組死亡人數(shù)偏多，療效也不顯著。

今天FDA批準了首款DMD藥物，Sarepta Therapeutics的RNA藥物Eteplirsen（商品名Exondys 51），用于治療DMD的一個亞型，即外顯子51跳躍型

今天市值只有5000萬美元的以色列公司BioLineRx公布其主要產(chǎn)品CXCR4受體反向激動劑BL8040的r/rAML二期臨床數(shù)據(jù)。

今天Ionis和百健的SMN2反譯RNA藥物Nusinersen在一個兒童脊髓性肌肉萎縮癥的三期臨床因中期分析顯示達到試驗一級終點而被提前終止。在這個叫做ENDEAR的試驗中，111名7個月以下嬰兒的運動技能有明顯改進。

今天FDA專家組以18：0高票支持Valeant的IL17受體A抗體brodalumab上市用于中重度銀屑病治療。其中4票支持只加入自殺念頭的黑框警告，14票支持加入更嚴格的風險控制手段REMS，但沒有反對票。

今天葛蘭素宣布將停止繼續(xù)開發(fā)其合作伙伴Ionis的RNA藥物IONIS-TTRrx用于transthyretin（TTR，一種轉運蛋白）淀粉樣變性，原因是在另一個叫做NEURO-TTR的三期臨床實驗中發(fā)現(xiàn)少數(shù)病人（不超過5人）有血小板嚴重下降副作用。

據(jù)報道西方首個基因療法，荷蘭UniQure生產(chǎn)的超級罕見病脂蛋白酯酶缺乏癥藥物Glybera自2012年上市以來只售出一支。一位43歲病人使用Glybera后成功控制了脂代謝異常，但只有這一位客戶顯然無法支持這個產(chǎn)品。UniQure已把該產(chǎn)品轉賣給一家意大利藥廠。UniQure的名字意指基因療法一勞永逸，但現(xiàn)在成治療一例就沒有銷售了。

今天FDA專家組以7：6的投票否決了Sarepta Therapeutics的杜氏營養(yǎng)肌不良癥（DMD）藥物Eteplirsen的臨床療效。和絕大多數(shù)新藥不同的是DMD是一個致死率非常高的兒童疾病，目前美國尚無任何上市藥物。

今天英國國立衛(wèi)生保健研究院（NICE）宣布支持PTC的核糖體調控劑Translarna（ataluren）用于無義突變型杜氏營養(yǎng)肌不良癥，令其股票上揚50%。

前天美國生物技術公司Zafgen宣布其主打產(chǎn)品metAP2抑制劑beloranib的臨床實驗達到一級終點。在6個月的臨床試驗中，Prader-Willi 病人使用1.8毫克beloranib體重下降4.05%，使用 2.4毫克體重下降5.3%，而安慰劑組體重增加4.15%。另一個一級終點食欲過盛行為也有統(tǒng)計學顯著改善。

昨天美國生物技術公司Bluebird Bio公布了兩例鐮刀狀細胞貧血病人使用其基因療法藥物LengiGlobin的進展。在這個叫做HGB-206的研究中一位病人使用LengiGlobin只有3%的血紅細胞含有基因修改過的糖化血紅蛋白。

美國FDA今天批準了艾伯維和施貴寶的elotuzumab（埃羅妥珠單抗，商品名：Empliciti）上市，用于和來那度胺、地塞米松聯(lián)合治療復發(fā)或難治性的多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）。

DA發(fā)布公告質疑BioMarin杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物drisapersen的療效和安全性。公告說這個藥物即使在杜氏肌營養(yǎng)不良癥這樣致命且無藥可治的疾病也有太大毒性，包括血小板下降和嚴重腎損傷，而其療效則沒有可靠證據(jù)。

孤兒藥在中國是真正意義上的孤兒，中國的罕見病患者大都有一把心酸淚。筆者個人認為，我國在孤兒藥政策制定、研發(fā)水平和歐美比，大概要落后幾十年，要追趕上去，還有很長的路要走。

Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）藥物Eteplirsen的審批申請，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的適應癥是適合跳過外顯子51表達患者，這類患者約占13%，是最大的一類DMD。