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紀(jì)檢車上路,Sangamo收購TxCell

今天基因編輯公司Sangamo宣布將以8400萬美元收購法國細(xì)胞療法公司TxCell。TxCell的主要資產(chǎn)和技術(shù)平臺是抑制性免疫細(xì)胞療法(CAR-Treg),現(xiàn)在還處在臨床前研究階段。

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我不是藥神,特朗普算不?

今天早上特朗普總統(tǒng)在推特上發(fā)文,感謝諾華暫時停止處方藥漲價,并說將繼續(xù)施壓降低藥品價格、而且有可能大幅降價。

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輝瑞、禮來非阿片止痛藥三期臨床顯示療效

今天輝瑞和禮來宣布兩巨頭合作開發(fā)的止痛藥、NGF抗體tanezumab在一個骨關(guān)節(jié)炎(OA)三期臨床達(dá)到三個一級試驗終點(diǎn)。這個16周的試驗招募698位膝蓋或胯骨OA患者

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窮則思變,小分子別構(gòu)抑制劑企業(yè)獲A輪資助

今天HotSpot宣布獲得包括Atlas資本等投資者的4500萬美元A輪資助,用于系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)、開發(fā)小分子別構(gòu)抑制劑。HotSpot是原Nimbus的主要成員創(chuàng)立,Nimbus前年與吉利德簽署12億美元合作項目、開發(fā)其ACC2別構(gòu)抑制劑NDI-01097(后更名GS-0976)用于NASH治療。

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AI指點(diǎn)迷津,CRISPR再遭質(zhì)疑

今天以AI大數(shù)據(jù)分析為技術(shù)平臺的Verge Genomics獲得包括DFJ資本、無錫資本、ALS基金會等支持的3200萬美元A輪投資,用于尋找、確證中樞疾病靶點(diǎn)。

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小分子臨床藥物都來自哪?

今天J. Med. Chem.發(fā)表了一篇阿斯列康科學(xué)家的綜述文章,討論小分子臨床藥物的來源和先導(dǎo)物發(fā)現(xiàn)策略。作者統(tǒng)計了2016-17年在J. Med. Chem.發(fā)表的文章

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一粥一飯當(dāng)思來之不易:ZX008有望上市

今天Zogenix公布了其低劑量氟苯丙胺制劑ZX008在第二個Dravet氏綜合征癥三期臨床結(jié)果。這個試驗招募87名平均年齡9歲的兒童患者,比較在標(biāo)準(zhǔn)療法背景上加入0.5毫克/公斤/天ZX008與安慰劑的區(qū)別。

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藥神難為無米之炊,諾華退出抗生素研發(fā)

今天諾華宣布將終止抗生素、抗病毒藥物的早期研發(fā)、裁員140人,早期項目和一個臨床項目LYS228將被轉(zhuǎn)讓。諾華說雖然這些項目的科學(xué)基礎(chǔ)很堅實、但因資源有限諾華決定集中精力在更可能改善病人健康的領(lǐng)域,翻譯成更通俗的語言就是將開發(fā)市場回報更大的藥物。

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遠(yuǎn)看山有色,小分子RNA調(diào)控劑開發(fā)前景

今天《自然藥物發(fā)現(xiàn)》發(fā)表一篇北卡大學(xué)科學(xué)家發(fā)表的綜述,分析小分子RNA調(diào)控劑的開發(fā)現(xiàn)狀和前景。作者指出宏觀看RNA是個潛在的龐大藥靶產(chǎn)出地,

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美國藥神遭遇英國財神

因英國政府拒絕支付福泰囊腫性纖維化(CF)系列藥物,其CEO Jeff Leiden今天給英國首相特蕾莎梅寫了一封公開信,指責(zé)英國政府草菅人命,雖然英國是CF高發(fā)區(qū)但英國衛(wèi)生部(NHS)認(rèn)為無法支持這些昂貴藥物。

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正確的粉狀蛋白抗體終于找到了?

今天百鍵和衛(wèi)材宣布其粉狀蛋白抗體BAN240的高劑量組在一個二期臨床試驗中擊敗對照組顯示一定療效。這個856位早期AD病人參與的二期臨床采用一種新穎的適應(yīng)性設(shè)計,共使用5個劑量、采用Bayesian統(tǒng)計分析方法。

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《我不是藥神》

今天一大早朋友圈就被一部叫做《我不是藥神》的影評刷爆了。這部電影以從印度向國內(nèi)販賣仿制藥物的陸勇為原型,據(jù)說尚無差評。

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Tecentriq三陰性乳腺癌顯示療效

今天羅氏公布了其PD-L1抗體Tecentriq在一個叫做IMpassion130三期臨床試驗的中期頂層分析結(jié)果。這個試驗招募902位未經(jīng)系統(tǒng)治療的轉(zhuǎn)移或局部晚期三陰性乳腺癌(TNBC)患者,比較在Abraxane背景上加入Tecentriq對PFS和OS影響。今天這個中期分析結(jié)果顯示加入Tecentriq作為一線藥物顯著降低進(jìn)展和死亡風(fēng)險,PD-L1高表達(dá)人群也可能有OS收益。

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生物技術(shù)公司IPO大潮來勢兇猛

繼上周多個生物技術(shù)公司IPO共融資7.18億美元后本周又有四家生物技術(shù)成功上市,共融資5.46億,令過去10天的IPO總量達(dá)到12.7億美元。

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AI與藥物發(fā)明專利

這一期的《自然》雜志發(fā)表一封德國讀者Lutz Heuer的來信,他說雖然患者醫(yī)生都?xì)g迎AI幫助發(fā)現(xiàn)更好藥物,但對制藥工業(yè)來說可能是個噩夢。

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獵豹重傷初愈, neratinib有望歐盟上市

今天歐盟的CHMP委員會繼今年一月反對EGFR/HER2抑制劑neratinib上市后,宣布將支持這個產(chǎn)品上市用于HER2陽性乳腺癌患者的維持療法,最后投票將在下個月的下一次CHMP會議上進(jìn)行。這個決定令neratinib在歐洲市場起死回生,上市希望大增,也令今年今年幾乎被腰斬的Puma反彈24%。

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首個大麻家族成員成為罕見病藥物

今天FDA批準(zhǔn)了GW Pharma的大麻二醇(CBD)液體制劑Epidiolex用于治療兩歲以上兒童的兩個罕見癲癇病Lennox-Gastaut 和Dravet 綜合征。這是首款成為上市藥物的來自大麻的純化學(xué)制劑,專家預(yù)計峰值銷售可達(dá)12億美元。因為醫(yī)用大麻在美國很多州已經(jīng)在使用

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口服索馬魯肽鋒芒畢露

今天諾和諾德公布了其口服GLP激動劑索馬魯肽的兩個三期臨床試驗。在一個叫做PIONEER 4的三期臨床中,高劑量(14毫克)口服索馬魯肽逼平諾和自己的一日一次注射版GLP激動劑利拉魯肽(1.8毫克),用藥

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嘗試權(quán)法案面對現(xiàn)實

昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時,廠家Sarepta也宣布不會按照剛剛通過的嘗試權(quán)法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個藥物。

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DMD基因療法重大進(jìn)展

今天Sarepta公布了一個DMD基因療法的早期臨床數(shù)據(jù),三位6歲以下兒童患者使用該療法后肌營養(yǎng)蛋白水平達(dá)到正常水平的38%(用另一種定量方法測為正常值的53%),這遠(yuǎn)超投資者預(yù)期的5-10%正常值水平。另一個衡量肌肉健康程度的指標(biāo)、血液肌酸酐激酶水平比用藥前下降87%。

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