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今天BioMarin宣布將撤回其杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）藥物Kyndrisa (drisapersen)在歐洲的上市申請(qǐng)，并將停止三個(gè)相關(guān)跟進(jìn)藥物BMN044, BMN045和BMN053的開發(fā)。Drisapersen原來是Prosensa和葛蘭素共同開發(fā)的產(chǎn)品，在一個(gè)186人參與的三期臨床失敗后，BioMarin以6.85億美元收購(gòu)了改產(chǎn)品。

這和新藥的開發(fā)有很大相似之處，這個(gè)關(guān)鍵食材好比一個(gè)機(jī)理的臨床概念驗(yàn)證，而根據(jù)食材設(shè)計(jì)菜肴則和根據(jù)藥物設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)更加類似。

最近美國(guó)報(bào)道了一例對(duì)多粘菌素耐藥的尿路感染患者。這種細(xì)菌耐藥是因?yàn)橘|(zhì)體被一段叫做mcr-1的基因感染，而這種變異很容易在細(xì)菌中傳播，所以這個(gè)病例令人擔(dān)憂。據(jù)說這是美國(guó)第一例mcr-1耐藥菌病例。多粘菌素被稱作抗生素最后防線，尤其對(duì)革蘭氏陰性菌感染。

今天葛蘭素宣布將停止繼續(xù)開發(fā)其合作伙伴Ionis的RNA藥物IONIS-TTRrx用于transthyretin（TTR，一種轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白）淀粉樣變性，原因是在另一個(gè)叫做NEURO-TTR的三期臨床實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)少數(shù)病人（不超過5人）有血小板嚴(yán)重下降副作用。

繼前天以16：0支持諾和諾德IDegLira，今天FDA專家組再次以12：2高票支持賽諾菲的同類藥物iGlarLixi。兩個(gè)反對(duì)票是因?yàn)閷?duì)注射用針的顧慮。

今天《Nat. Rev. Drug Discov.》發(fā)表一篇麥肯錫分析家撰寫的一篇文章，回顧1996-2014這近20年間新藥研發(fā)成功率的變化。從1996至2011年，新藥研發(fā)成功率逐年穩(wěn)步下降，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到（7.5%對(duì)16.4%），但自2011年后開始反彈，現(xiàn)在已高于2000年時(shí)的成功率。

心臟衰竭危機(jī)全球6000萬人的生命，是65歲以上人群住院治療的主要原因。其中大約一半的心衰患者心臟射血分?jǐn)?shù)降低，這意味著心臟沒有足夠的力量收縮，并不能泵出足夠的血流供應(yīng)人體。

今天諾華宣布將開始心衰藥物Entresto的一組龐大臨床試驗(yàn)。今后5年內(nèi)諾華將進(jìn)行涉及50多個(gè)國(guó)家的40個(gè)臨床試驗(yàn)。

今天FDA提前四個(gè)月批準(zhǔn)了羅氏旗下基因泰克的PD-L1抗體atezolizumab（商品名Tecentriq），作為二線藥物用于治療一種叫做urothelial carcinoma的最常見晚期膀胱癌。 同時(shí)FDA也批準(zhǔn)了Ventana的 PD-L1伴隨診斷試劑 SP142。

今天Aduro腫瘤疫苗組合在一個(gè)胰腺癌二期臨床未能達(dá)到試驗(yàn)一級(jí)終點(diǎn)。這個(gè)試驗(yàn)比較腫瘤疫苗GVAX和一個(gè)攜帶腫瘤抗原間皮素的滅活細(xì)菌CRX-207組合、CRX-207自己、和標(biāo)準(zhǔn)化療比較，一級(jí)終點(diǎn)是生存期。

昨天美國(guó)政府宣布將出資1.21億美元開始國(guó)家微生物組計(jì)劃（National Microbiome Initiative，NMI）。和腫瘤登月計(jì)劃不同，NMI的目標(biāo)更為模糊，也不僅限于醫(yī)藥。企業(yè)如諾華、慈善機(jī)構(gòu)如蓋茨基金會(huì)也將參與，貢獻(xiàn)4億美元。

今天英國(guó)藥價(jià)監(jiān)督機(jī)構(gòu)NICE宣布將不支持施貴寶的PD-1抑制劑Opdivo作為晚期非小細(xì)胞肺癌的二線藥物，因?yàn)槠鋬r(jià)值與價(jià)格不匹配。施貴寶提出多個(gè)價(jià)格方案，包括使用一年后免費(fèi)，但NICE認(rèn)為紫杉醇或BI的多激酶抑制劑nintedanib性價(jià)比更合理。

今天G1 Pharmaceuticals宣布獲4700萬C輪支持，將用于兩個(gè)CDK4/6抑制劑G1T28 和G1T38的臨床開發(fā)。G1T28雖然是一個(gè)CDK4/6抑制劑，但將是第一個(gè)用于降低化療對(duì)骨髓和免疫系統(tǒng)損傷的該類產(chǎn)品。

今天由Naurex舊部組建的Aptinyx宣布獲得6500萬美元A輪風(fēng)投支持。Naurex去年被艾爾建以5.6億美元收購(gòu)，但艾爾建并未收購(gòu)他們NMDA受體調(diào)控這個(gè)技術(shù)平臺(tái)。

據(jù)報(bào)道輝瑞準(zhǔn)備明年開始第一個(gè)三合一免疫療法組合的一期臨床。這個(gè)組合包括PD-L1抗體Avelumab、 4-1BB激動(dòng)劑Utomilumab、和一個(gè)OX40激動(dòng)劑。據(jù)稱該試驗(yàn)準(zhǔn)備探測(cè)人體能忍受多大程度的免疫激活，并找到最佳平衡點(diǎn)。

就在筆者準(zhǔn)備寫本文時(shí)，波士頓第一名記－《世界日?qǐng)?bào)》資深記者俞國(guó)梁先生對(duì)CABA年會(huì)的報(bào)道已經(jīng)發(fā)表了。俞記的報(bào)道以記者的角度對(duì)年會(huì)進(jìn)行了全面報(bào)道。筆者力圖不重復(fù)俞記報(bào)道的內(nèi)容，以一個(gè)生物制藥領(lǐng)域的專業(yè)人士、

據(jù)報(bào)道西方首個(gè)基因療法，荷蘭UniQure生產(chǎn)的超級(jí)罕見病脂蛋白酯酶缺乏癥藥物Glybera自2012年上市以來只售出一支。一位43歲病人使用Glybera后成功控制了脂代謝異常，但只有這一位客戶顯然無法支持這個(gè)產(chǎn)品。UniQure已把該產(chǎn)品轉(zhuǎn)賣給一家意大利藥廠。UniQure的名字意指基因療法一勞永逸，但現(xiàn)在成治療一例就沒有銷售了。

據(jù)路透社報(bào)道，在賽諾菲以93億美元收購(gòu)Medivation被拒不到一周，輝瑞也拋出橄欖枝，但Medivation尚未決定是否會(huì)和輝瑞談判。

今天再生元的止痛藥、NGF抗體fasinumab在一個(gè)二/三期臨床顯示療效。在421名中重度膝、胯關(guān)節(jié)疼痛患者參與的臨床試驗(yàn)中，fasinumab的1-10毫克四個(gè)劑量都降低3個(gè)多點(diǎn)的疼痛指數(shù)，安慰劑組降低2.25點(diǎn)，基線指數(shù)在6點(diǎn)幾。

最近5年，生物藥市場(chǎng)增速要遠(yuǎn)高于化學(xué)藥的增速，而在生物藥的細(xì)分市場(chǎng)，一些成熟產(chǎn)品類別比如胰島素、干擾素和生長(zhǎng)因子等都幾乎停止增長(zhǎng)，而抗體藥卻一直保持高速增長(zhǎng)，去年全球抗體藥市場(chǎng)已經(jīng)達(dá)到700億美元。