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昨天BioMarin忍痛割愛以4.1億美元頭款，1.6億美元里程碑付款的價(jià)格把其處在3期臨床的一個(gè)PARP抑制劑talazoparib（BMN-673）轉(zhuǎn)讓給Medivation制藥公司。

上周福布斯著名專欄作家Matthew Herper寫了一篇題為“The FDA Is Basically Approving Everything. Here's The Data To Prove It”的文章，指出現(xiàn)在FDA的批準(zhǔn)率出奇的高。新分子藥物的成功率高達(dá)89%，如果按新適應(yīng)癥算成功率更高達(dá)96%。

8月18號(hào)，國務(wù)院發(fā)布44號(hào)文：《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》。此文一出，業(yè)界嘩然。此文如同綱領(lǐng)性文件，指導(dǎo)著即將出臺(tái)的《新藥管理辦法實(shí)施條例》和《藥品注冊管理辦法》。

今天《Nat. Rev. Drug Discov.》發(fā)表一篇羅氏科學(xué)家寫的一篇評論文章，討論終止新藥研發(fā)項(xiàng)目為何如此困難。他們認(rèn)為人的本性和企業(yè)文化是無法及時(shí)終止劣質(zhì)項(xiàng)目的主要障礙。

前天美國FDA批準(zhǔn)了首個(gè)恢復(fù)性欲藥物Addyi（愛第），今天制藥巨頭Valeant宣布將以10億美元收購僅有幾十個(gè)員工的Sprout。各大媒體紛紛報(bào)道這個(gè)事件，甚至淹沒了今天真正的醫(yī)學(xué)進(jìn)展，即Jardiance心血管收益的消息。那么這個(gè)粉色藥片會(huì)代替藍(lán)色偉哥成為藥物在大眾媒體的新代言人嗎？

今天禮來和其合作伙伴BI宣布二型糖尿病藥物，SGLT2抑制劑Jardiance在一個(gè)名為EMPA-REG OUTCOME的前瞻性臨床試驗(yàn)中達(dá)到一級終點(diǎn)。在這個(gè)有7000多人參與的四期臨床試驗(yàn)中，平均跟蹤3.1年顯示Jardiance能延緩心梗、心臟病死亡、和中風(fēng)發(fā)病。

目前盡管我國藥企對孤兒藥的研發(fā)幾乎是空白，然而歐美國家已經(jīng)有越來越多的生物制藥（生物藥+化學(xué)藥）企業(yè)進(jìn)入孤兒藥市場，競爭也越來越大，可以用群雄逐鹿來形容。

現(xiàn)在大家一擁而上的領(lǐng)域5年以后可能門可羅雀，而現(xiàn)在無人問津的領(lǐng)域可能在一兩個(gè)催化事件下迅速升溫。如果solanezumab明年成功，圍攻粉狀蛋白會(huì)和現(xiàn)在I-O一樣火熱。

今天FDA批準(zhǔn)了Sprout的Addyi（flibanserin）用于女性性欲障礙。這是歷史上第一例恢復(fù)性欲的藥物。由于Addyi和酒精有嚴(yán)重相互作用，所以只有特殊藥店才能發(fā)售這個(gè)產(chǎn)品。主流媒體通常把Addyi報(bào)道成女性偉哥，但Addyi既非性功能障礙藥物，也不能增強(qiáng)正常人性欲，所以對任何性別這都是第一例。

上周四開始謠傳Kite Pharma的CAR-T免疫療法KTE-C19在一個(gè)I/II期非霍奇金淋巴瘤（NHL）臨床實(shí)驗(yàn)中致使1位受試者死亡，上周五Kite股票因此大幅跳水，最低時(shí)跌至每股54美元（-16%）。

今天美國生物技術(shù)公司Esperion公布其主打產(chǎn)品，降血脂藥物ETC1002的二期臨床進(jìn)展。重要的新聞是在和FDA溝通之后，F(xiàn)DA認(rèn)為在家族性高血脂和慢性動(dòng)脈硬化這兩個(gè)適應(yīng)癥ETC1002不需要心血管實(shí)驗(yàn)結(jié)果即可上市。

今天《Nat. Rev. Drug Discov.》有一篇文章分析FDA重磅藥物在過去3年的趨勢。獲得重磅藥物資格的藥物要有比較可靠證據(jù)能顯著改善標(biāo)準(zhǔn)療法，受益是FDA會(huì)通力合作，所以審批不會(huì)成為瓶頸。

最近和靶向藥物輸送、新型納米藥物相關(guān)的文章依然連續(xù)不斷。上周，以杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)工程系主任Ashutosh Chilkoti教授為首的研究團(tuán)隊(duì)在自然子刊Nature Communications上報(bào)道紫杉醇的又一個(gè)新型靶向制劑。

今天美國《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》雜志發(fā)表長文質(zhì)疑現(xiàn)在的專利體制。其主要觀點(diǎn)是專利并不能促進(jìn)創(chuàng)新，專利制造暴利，以及現(xiàn)在專利期過長。該文聲稱除了少數(shù)行業(yè)如制藥取締專利系統(tǒng)對多數(shù)行業(yè)更有利。但作者并沒有把制藥工業(yè)完全排除在外，指出意大利在沒有專利以及德國在沒有物質(zhì)專利時(shí)代同樣發(fā)現(xiàn)很多藥物。并指出取消藥品專利可以節(jié)省大量開支，可以用其中一部分以某種方式獎(jiǎng)勵(lì)新藥來鼓勵(lì)創(chuàng)新。

首先要說明的是，孤兒藥并非是針對孤兒的藥，孤兒最需要的不是“藥”，而是“愛”。筆者不清楚中文“孤兒藥”最初的來源，但估計(jì)很可能不是中文首創(chuàng)，而是英文Orphan Drug的直譯，取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。孤兒藥在中國也被稱為罕見病用藥等名稱。

昨天加拿大生物技術(shù)公司Aquinox Pharmaceuticals股票一天暴漲350%，一度到了每股55.75美元，而上周四這只股票還不到2美元。主要原因是其CEO宣布其主打產(chǎn)品AQX-1125在一個(gè)治療膀胱疼痛綜合癥的二期臨床中在幾個(gè)二級終點(diǎn)顯示積極結(jié)果，一級終點(diǎn)也令人鼓舞。

今天基因編輯公司Editas獲得包括世界首富之一的比爾蓋茨等投資者的1.2億美元投資。Editas是由CRISPR-Cas9的發(fā)明者之一，華裔張鋒教授參與發(fā)起成立的。參與投資的包括風(fēng)投界的頂級高手如谷歌風(fēng)投在內(nèi)的十余個(gè)基金。這是年輕的CRISPR-Cas9技術(shù)迄今為止獲得的最大一筆投資。

昨天前FDA評審員Frances Oldham Kelsey去世，享年101歲。Kelsey博士一生最大的成就是頂住了藥廠和FDA上司的多方壓力，拒絕了反應(yīng)停（沙利度胺，Thalidomide）在美國的上市申請，避免了海豹嬰兒在美國的大量出現(xiàn)。

今天艾爾建第二季度投資者電話會(huì)議上CEO桑德斯宣布艾爾建不反對新藥研究，但不會(huì)自己去做研究，收購也不會(huì)去收購早期項(xiàng)目。在梯瓦那405億美元到賬之前不會(huì)有脫胎換骨的收購。業(yè)界討論多年的研、發(fā)分家是否就要成為現(xiàn)實(shí)了？

青蒿素是我國創(chuàng)新藥物研發(fā)的一個(gè)典范。從中草藥知識(shí)開始找到一個(gè)挽救無數(shù)生命，被國際社會(huì)承認(rèn)的主流藥物是一個(gè)非常了不起的成就。主要發(fā)明者屠呦呦教授因此獲得Lasker獎(jiǎng)。