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今天韓國(guó)科學(xué)家在《ACS Nano》發(fā)表一篇展現(xiàn)現(xiàn)代新藥發(fā)現(xiàn)技術(shù)的文章。這個(gè)工作設(shè)計(jì)一個(gè)靶向miRNA miR-21的RNAi

周末刷屏的Intellia憑借6位ATTR患者的生物標(biāo)記數(shù)據(jù)今天股票暴漲50%，NTLA趁熱打鐵募資4億美元。NTLA-2001 是一個(gè)導(dǎo)向RNA（gRNA）和一段表達(dá)cas9和ATTR的mRNA，使用在肝臟蓄積的LNP脂質(zhì)體納米技術(shù)遞送。

本周UCSF的Brian Shoichet小組在《科學(xué)》雜志發(fā)表一篇分析去年新冠老藥新用大篩選所發(fā)現(xiàn)藥物工作機(jī)理的文章

今天箭頭宣布其靶向HSD17B13的RNAi療法ARO-HSD在一個(gè)包括5位NASH患者（其余為健康志愿者）的一期臨床顯示一定早期療效。ARO-HSD平均降低84%的mRNA水平、83%的蛋白水平，并顯著降低轉(zhuǎn)氨酶水平（46%）。就在兩天前箭頭將其臨床前痛風(fēng)RNAi藥物ARO-XDH以4000萬(wàn)首付、總值7億美元轉(zhuǎn)讓給Horizon。

據(jù)Evaluate Pharma預(yù)測(cè)，2026年全球腫瘤藥物前15位將由4個(gè)PD-(L)1抗體、2個(gè)CDK4/6抑制劑、2個(gè)HER2藥物

今天施貴寶宣布將以6.5億首付（包括對(duì)衛(wèi)材的2億研發(fā)投入）、24.5億潛在里程金與衛(wèi)材達(dá)成合作開發(fā)其ADC藥物MORAb-202的協(xié)議。

最近以色列科學(xué)家發(fā)現(xiàn)一類小分子合成受體（也叫分子鑷）可以抑制耐藥葡萄球菌的生物膜生成、促進(jìn)已有生物膜的降解，

繼上個(gè)月BIIB112 (cotoretigene toliparvovec) 在一個(gè)X-鏈接視網(wǎng)膜色素變性（XLRP）一二期臨床失敗后，

昨天福泰的抗胰蛋白酶缺乏癥(AAT缺乏癥)小分子藥物VX-864雖然在一個(gè)二期臨床達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)

今天著名化學(xué)生物學(xué)大佬Schreiber創(chuàng)建的Kojin Therapeutics獲得Polaris Partners領(lǐng)投的6000萬(wàn)美元A輪支持

今天FDA 通過(guò)加速審批通道批準(zhǔn)了百健/衛(wèi)材的粉狀蛋白抗體Aduhelm（通用名aducanumab）用于AD治療。

今天是2021年ASCO正式開幕第一天，主要進(jìn)展的摘要我們前幾天已經(jīng)討論過(guò)、幾個(gè)late breakers也都是大家熟知的成熟產(chǎn)品，不再贅述

今天由哥倫比亞大學(xué)Henry Colecraft教授創(chuàng)建的生物技術(shù)企業(yè)Stablix宣布獲得6300萬(wàn)美元A輪融資。

最近法國(guó)科學(xué)家在《自然綜述臨床腫瘤》雜志發(fā)表一篇綜述文章介紹現(xiàn)在溶瘤病毒以外溶瘤療法的進(jìn)展和前進(jìn)方向。現(xiàn)在非病毒溶瘤療法包括物理手段如熱溶瘤（激光、微波、輻射等）、冷溶瘤、電溶瘤、光溶瘤，和化學(xué)手段如溶瘤多肽（如LTX-301）等。上述這些局部物理和化學(xué)療法可以和局部/系統(tǒng)給藥的免疫療法（如PD-1藥物）聯(lián)用，也有遞送技術(shù)試圖解決溶瘤藥物系統(tǒng)給藥問(wèn)題。

今天FDA批準(zhǔn)了安進(jìn)的G12C變異Kras抑制劑Lumakras (通用名sotorasib)用于KRAS-G12C 的NSCLC患者二線以后治療。

今天ASBMB Today 發(fā)表一篇文章介紹所謂的2035靶點(diǎn)計(jì)劃（Targeting 20,000 proteins by 2035 (asbmb.org)），說(shuō)的是結(jié)構(gòu)基因聯(lián)盟（SGC）計(jì)劃眾籌為2萬(wàn)蛋白各個(gè)都找到一個(gè)小分子配體的計(jì)劃。

新藥發(fā)現(xiàn)是個(gè)極低概率事件，所以業(yè)界尋找提高成功率的努力一直就沒有停止過(guò)。

今天FDA批準(zhǔn)了強(qiáng)生的EGFRxMET雙抗Rybrevant (通用名amivantamab-vmjw)用于外顯子20插入型EGFR變異肺癌，

ASCO21年會(huì)摘要今天美東時(shí)間5點(diǎn)上線，有些記者因?yàn)槭孪瓤吹秸砸呀?jīng)做了一些總結(jié)。免疫療法最大的新進(jìn)展包括施貴寶Lag3抗體relatlimab與O藥組合在一線惡黑延長(zhǎng)PFS、默沙東類似產(chǎn)品favezelimab也報(bào)道了一些早期療效

今天施貴寶宣布將以2億首付、13.6億潛在里程金收購(gòu)Agenus還在臨床前的TIGIT雙抗AGEN1777。施貴寶將負(fù)責(zé)這個(gè)產(chǎn)品的全部開發(fā)和商業(yè)化，但Agenus有參與開發(fā)與自己其它產(chǎn)品組合的臨床研究和美國(guó)的共同推廣選擇。Agenus計(jì)劃今年第二季度遞交IND，施貴寶將把這個(gè)產(chǎn)品作為高優(yōu)先IO藥物開發(fā)。