今天CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR改造異體CAR-T療法CTX110的早期臨床數(shù)據(jù)。這個(gè)叫做CARBON的一期臨床試驗(yàn)中招募30位失敗至少兩種療法的CD19陽(yáng)性巨大B細(xì)胞淋巴瘤患者,
Continue reading …據(jù)彭博和華爾街日?qǐng)?bào)報(bào)道,默沙東已經(jīng)非常接近收購(gòu)Acceleron。收購(gòu)價(jià)格為每股180美元、總值110億美元。XLRN的技術(shù)平臺(tái)為靶向TGFbeta超家族蛋白藥物開(kāi)發(fā),主要關(guān)注肺動(dòng)脈高血壓和血液疾病。XLRN目前有一個(gè)MDS藥物Reblozyl上市,另有一個(gè)肺動(dòng)脈高血壓藥物sotatercept在三期臨床。
Continue reading …《科學(xué)》雜志繼2005年提出125個(gè)科學(xué)前沿問(wèn)題后今年再度提出125個(gè)問(wèn)題。因?yàn)檫@些問(wèn)題基本沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)答案所以我也可以斗膽吐槽一下。顯然我不可能對(duì)任何一個(gè)問(wèn)題有什么深入的見(jiàn)解,但今天忙了一天不想寫(xiě)嚴(yán)肅東西了。雙星號(hào)后面黑體字為我的回答,一半認(rèn)真、一半吐槽,供各位讀者周末輕松一下。
Continue reading …今天網(wǎng)上看到一則消息說(shuō)上海列出“十四五”緊缺人才名單,其中包括藥物靶點(diǎn)研究人才。要求具有生化、計(jì)算生物學(xué)、分子生物學(xué)等背景,這類(lèi)人才緊缺程度被列為最高等級(jí)的“十分緊缺”。我國(guó)新藥發(fā)現(xiàn)過(guò)去幾年雖然有了翻天覆地的改進(jìn)
Continue reading …今天以色列公司Novocure宣布其腫瘤治療場(chǎng)(TTF)治療器械NovoTTF-200T與PD-L1藥物Tecentriq和血管生成抑制劑阿瓦斯汀聯(lián)用獲FDA在晚期肝癌一線治療突破性地位。
Continue reading …今天美國(guó)生物技術(shù)公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個(gè)一期臨床因?yàn)榕R床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)有致癌風(fēng)險(xiǎn)而被FDA叫停
Continue reading …今天武田宣布其N(xiāo)EDD8激活酶(NAE)抑制劑pevonedistat在一個(gè)叫做PANTHER (也叫Pevonedistat-3001)的三期臨床錯(cuò)過(guò)主要目標(biāo)。這個(gè)試驗(yàn)招募三類(lèi)骨髓腫瘤患者(高風(fēng)險(xiǎn)MDS、CMML、AML),比較pevonedistat與DNA甲基化抑制劑azacitidine 聯(lián)用與azacitidine 對(duì)EFS的影響。EFS定義為死亡或向AML的轉(zhuǎn)化(對(duì)于AML患者死亡是EFS的唯一定義)。
Continue reading …今天輝瑞宣布將以每股18.5美元、總值22.6億美元收購(gòu)加拿大生物技術(shù)公司Trillium,這個(gè)價(jià)格是上周五收盤(pán)價(jià)的近200%溢價(jià)。
Continue reading …昨天美國(guó)生物技術(shù)公司Fate公布了其誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞(iPSC)改造NK細(xì)胞療法FT516和CAR-NK療法FT596的一期臨床劑量爬坡結(jié)果。11位淋巴瘤患者使用不同劑量FT516有8位應(yīng)答、其中6位為CR。14位使用FT596單方或與美羅華聯(lián)用患者有10位應(yīng)答,其中7位為CR。所有應(yīng)答都發(fā)生在中高劑量組,最低劑量無(wú)效。這兩個(gè)療法耐受性良好,沒(méi)有達(dá)到毒性限制劑量、沒(méi)有發(fā)生異體細(xì)胞療法常見(jiàn)的GvHD。
Continue reading …Marinus Pharmaceuticals昨天宣布其GAGA受體別構(gòu)調(diào)控劑加奈索酮在一個(gè)結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)比用藥前基線降低癲癇發(fā)作頻率。
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